FC-Faktoren und von Patienten gemeldete Hämophilie-Ergebnisse aus der Praxis (FORWARD)
16. Dezember 2020 aktualisiert von: Bioverativ Therapeutics Inc.
Eine globale, multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Auswirkungen von rFVIIIFc und rFIXFc auf die von Patienten berichtete Behandlungslast und gesundheitsökonomische Ergebnisse
Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit einer prophylaktischen Behandlung mit rekombinantem Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) und einer Therapie mit rekombinantem Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc), bewertet anhand der Behandlungsbelastung des Patienten und der gesundheitsökonomischen Ergebnisse unter Aufrechterhaltung der Krankheitskontrolle Männer mit Hämophilie A oder B.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
- Research Site
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Michigan
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East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Die Teilnehmer werden an verschiedenen Standorten von verschreibenden Ärzten rekrutiert.
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Haben Sie eine medizinisch dokumentierte Diagnose von Hämophilie A oder B, die prophylaktisch mit einem Faktorersatzprodukt behandelt wird, das nicht auf eine verlängerte Halbwertszeit ausgelegt ist, und erfüllen Sie eine therapeutische Indikation für rFVIIIFc/rFIXFc gemäß dem zugelassenen lokalen Etikett
- Haben Sie mindestens 50 vorherige Expositionstage (EDs) gegenüber einer beliebigen Kombination von Faktorersatzprodukten
- Halten Sie dokumentierte Vorstudiendaten bereit, die die Erfüllung der Eignungskriterien bestätigen
- Keine messbare Inhibitoraktivität in einer Probe, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Baseline-Besuch entnommen wurde, und das Fehlen klinischer Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf das aktuelle Faktorersatzprodukt
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Eine andere Blutungsstörung als Hämophilie A oder Hämophilie B oder eine zusätzliche Gerinnungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A oder Hämophilie B diagnostiziert haben
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Anaphylaxie im Zusammenhang mit Faktor VIII (FVIII) / Faktor IX (FIX) oder intravenöser Immunoglobinverabreichung
- Hatte innerhalb von 5 Jahren vor dem Baseline-Besuch einen Inhibitor. Hinweis: Eine Familienanamnese mit Inhibitoren schließt den Patienten nicht aus.
- Frühere oder aktuelle Behandlung mit einem Faktorersatzprodukt mit verlängerter Halbwertszeit, einschließlich eines Fc-Produkts, zur Behandlung von Hämophilie
HINWEIS: Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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rFVIIIFc für Hämophilie A
Verabreicht basierend auf der klinischen Beurteilung des verschreibenden Arztes und gemäß dem lokal zugelassenen Arzneimitteletikett
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Wie im Behandlungsarm beschrieben
Andere Namen:
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Nicht-Fc (Fusionsprotein) Ersatzprodukte für Hämophilie A
Verabreicht basierend auf der klinischen Beurteilung des verschreibenden Arztes und gemäß dem lokal zugelassenen Arzneimitteletikett
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Wie im Behandlungsarm beschrieben
Andere Namen:
Aus Plasma gewonnenes (pd) oder rekombinantes (r) FVIII-Standardkonzentrat und andere traditionelle Behandlungsoptionen
Andere Namen:
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rFIXFc für Hämophilie B
Verabreicht basierend auf der klinischen Beurteilung des verschreibenden Arztes und gemäß dem lokal zugelassenen Arzneimitteletikett
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Wie im Behandlungsarm beschrieben
Andere Namen:
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Nicht-Fc-Faktor-Ersatzprodukte für Hämophilie B
Verabreicht basierend auf der klinischen Beurteilung des verschreibenden Arztes und gemäß dem lokal zugelassenen Arzneimitteletikett
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Wie im Behandlungsarm beschrieben
Andere Namen:
Aus Plasma gewonnenes (pd) oder rekombinantes (r) FIX-Standardkonzentrat und andere traditionelle Behandlungsoptionen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Jährliche Anzahl von Injektionen zur prophylaktischen Behandlung mit einem Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Ersatzprodukt
Zeitfenster: Monat 2 bis Monat 14
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Monat 2 bis Monat 14
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Der gesamte annualisierte Faktorverbrauch (in internationalen Einheiten [IU] pro Kilogramm [IU/kg]), berechnet für jeden Teilnehmer
Zeitfenster: Monat 2 bis Monat 14
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Monat 2 bis Monat 14
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Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM)
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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TSQM V2 ist ein 11-Punkte-Instrument, das entwickelt wurde, um die Zufriedenheit der Teilnehmer mit der Medikation in den letzten 2 bis 3 Wochen oder seit ihrer letzten Medikamenteneinnahme zu messen.
Die Zufriedenheit mit der Behandlung wird anhand der Domänen Nebenwirkungen, Wirksamkeit, Komfort und globaler Zufriedenheitsskala bewertet.
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Baseline bis 14 Monate
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Änderung der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL)
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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HAL ist ein Instrument zur Messung und Quantifizierung der wahrgenommenen funktionalen Fähigkeit eines Teilnehmers, Aktivitäten im täglichen Leben auszuführen.
Die HAL besteht aus 42 Multiple-Choice-Fragen in sieben Bereichen: Liegen/Sitzen/Knien/Stehen, Funktion der Beine, Funktion der Arme, Benutzung von Verkehrsmitteln, Selbstversorgung, Haushaltsaufgaben und Freizeitaktivitäten.
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Baseline bis 14 Monate
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Änderung der validierten Hämophilie-Schema-Behandlungs-Adhärenz-Prophylaxe (VERITAS-Pro)
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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VERITAS-Pro ist ein 24-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Therapietreue anhand von sechs Unterskalen zu messen: Zeit, Dosis, Plan, Erinnern, Überspringen und Kommunizieren.
Jede Frage wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala („Immer“ bis „Nie“) quantifiziert, die mit einer numerischen Punktzahl von 1 bis 5 korreliert, wobei höhere Punktzahlen eine geringere Therapietreue anzeigen.
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Baseline bis 14 Monate
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Änderung der Wong-Baker Faces-Schmerzbewertungsskala
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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Die Wong-Baker-Gesichtsskala ist ein 1-Punkte-Fragebogen, der aus sechs Gesichtskarikaturen besteht, von denen jede eine andere Stufe der aktuell wahrgenommenen Schmerzintensität darstellt, die von einer Punktzahl von 0 bis 10 reicht. Höhere Punktzahlen weisen auf stärkere Schmerzen hin.
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Baseline bis 14 Monate
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Fragebogen zur Veränderung der Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung plus Fragen zur Beeinträchtigung im Klassenzimmer: Hämophiliespezifisch (WPAI+CIQ:HS)
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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Die Version des Fragebogens WPAI und Beeinträchtigung im Klassenzimmer ist ein 9-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um die hämophiliebedingte Beeinträchtigung bei der Arbeit, in der Schule und im Aktivitätsniveau innerhalb der letzten 7 Tage zu messen.
Visuelle Analogskalen und Ausfüllantworten werden verwendet, um Bewertungen für Fehlzeiten, Beeinträchtigungen bei der Arbeit/Schule, Produktivitätsverluste bei der Arbeit/Schule und Aktivitätsbeeinträchtigung basierend auf Bewertungsalgorithmen zu berechnen und als Beeinträchtigungsprozentsätze darzustellen.
Höhere Prozentsätze weisen auf eine stärkere krankheitsbedingte Beeinträchtigung hin
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Baseline bis 14 Monate
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Änderung der verpassten geplanten Aktivität und Produktivität
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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Der Zweck dieser freistehenden Fragen besteht darin, aufgrund von Hämophilie versäumte Aktivitäten zu erfassen, die nicht in anderen in der Studie enthaltenen Fragebögen erfasst werden, insbesondere bei Kindern und Jugendlichen.
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Baseline bis 14 Monate
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Änderung der Belastung der Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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Der Zweck dieser Umfrage ist es, zu beurteilen, wie sich die intensive Art der Pflege eines Hämophilie-Patienten auf die Belastung des Pflegepersonals auswirkt, indem Werte auf den folgenden Skalen bereitgestellt werden: Emotionale Belastung, finanzielle Belastung, Lebensstil, soziale Belastung und positive Emotionen.
Diese wird von Betreuungspersonen von Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren ausgefüllt.
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Baseline bis 14 Monate
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Anzahl der stationären und ambulanten Gesundheitsbesuche
Zeitfenster: Baseline bis 14 Monate
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Anzahl der Krankenhausaufenthalte und Anzahl der Besuche in der Notaufnahme oder Anzahl der Arztbesuche in der Ambulanz
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Baseline bis 14 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juli 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. März 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. März 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
18. März 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. August 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 997HA401
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