Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fc-faktorer og hæmofili-patientrapporterede resultater fra den virkelige verden (FORWARD)

16. december 2020 opdateret af: Bioverativ Therapeutics Inc.

En global, multicenter, observationsundersøgelse, der evaluerer virkningen af ​​rFVIIIFc og rFIXFc på patientrapporteret behandlingsbyrde og sundhedsøkonomiske resultater

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​profylaktisk behandling med rekombinant Faktor VIII Fc fusionsprotein (rFVIIIFc) og rekombinant Faktor IX Fc fusionsprotein (rFIXFc) terapi som vurderet ud fra patientbehandlingsbyrde og sundhedsøkonomiske resultater, samtidig med at sygdomskontrol bevares i mænd med hæmofili A eller B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil blive rekrutteret forskellige steder af ordinerende læger.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Har en medicinsk dokumenteret diagnose af hæmofili A eller B, der behandles profylaktisk med et faktorerstatningsprodukt, der ikke er designet til at have en forlænget halveringstid og opfylder en terapeutisk indikation for rFVIIIFc/rFIXFc i henhold til den godkendte lokale etiket.
  • Hav mindst 50 forudgående eksponeringsdage (ED'er) for enhver kombination af faktorerstatningsprodukter
  • Hav dokumenterede forundersøgelsesdata til rådighed, der bekræfter opfyldelse af berettigelseskriterierne
  • Har ingen målbar inhibitoraktivitet i en prøve opnået inden for 4 uger før baseline-besøget og fravær af kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på det aktuelle faktorerstatningsprodukt

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose af enhver anden blødningssygdom end hæmofili A eller hæmofili B eller en yderligere koagulationsforstyrrelse ud over hæmofili A eller hæmofili B
  • Har tidligere haft anafylaksi forbundet med faktor VIII (FVIII)/faktor IX (FIX) eller intravenøs immunglobinadministration
  • Havde en inhibitor inden for 5 år før baseline besøget. Bemærk: En familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke patienten.
  • Tidligere eller nuværende behandling med ethvert faktorerstatningsprodukt med forlænget halveringstid, inklusive et Fc-produkt, til behandling af hæmofili

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
rFVIIIFc for hæmofili A
Indgivet baseret på den ordinerende læges kliniske vurdering og i henhold til det lokale godkendte lægemiddelmærke
Biologisk: rFVIIIFc
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Udvælge
  • rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein
  • BIIB031
  • antihæmofil faktor (rekombinant) Fc-fusionsprotein
  • efmoroctocog alfa
non-Fc (fusionsprotein) erstatningsprodukter til hæmofili A
Indgivet baseret på den ordinerende læges kliniske vurdering og i henhold til det lokale godkendte lægemiddelmærke
Biologisk: rFVIIIFc
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Udvælge
  • rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein
  • BIIB031
  • antihæmofil faktor (rekombinant) Fc-fusionsprotein
  • efmoroctocog alfa
Medicin: ikke-Fc FVIII erstatningsprodukter
Standard plasma-afledt (pd) eller rekombinant (r) FVIII-koncentrat og andre traditionelle behandlingsmuligheder
Andre navne:
  • rFVIII
  • pdFVIII
rFIXFc til hæmofili B
Indgivet baseret på den ordinerende læges kliniske vurdering og i henhold til det lokale godkendte lægemiddelmærke
Biologisk: rFIXFc
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • koagulationsfaktor IX (rekombinant) Fc-fusionsprotein
non-Fc faktor erstatningsprodukter til hæmofili B
Indgivet baseret på den ordinerende læges kliniske vurdering og i henhold til det lokale godkendte lægemiddelmærke
Biologisk: rFIXFc
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • koagulationsfaktor IX (rekombinant) Fc-fusionsprotein
Medicin: ikke-Fc FIX erstatningsprodukter
Standard plasma-afledt (pd) eller rekombinant (r) FIX-koncentrat og andre traditionelle behandlingsmuligheder
Andre navne:
  • rFIX
  • pdf FIX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årligt antal injektioner til profylaktisk behandling med et faktor VIII- eller faktor IX-erstatningsprodukt
Tidsramme: Måned 2 til måned 14
Måned 2 til måned 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det samlede årlige faktorforbrug (i internationale enheder [IU] pr. kilogram [IU/kg]) beregnet for hver deltager
Tidsramme: Måned 2 til måned 14
Måned 2 til måned 14
Ændring i behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
TSQM V2 er et instrument med 11 elementer designet til at måle deltagernes tilfredshed med medicin inden for de seneste 2 til 3 uger, eller siden deres sidste medicinbrug. Behandlingstilfredshed vurderes gennem bivirkninger, effektivitet, bekvemmelighed og globale tilfredshedsskaladomæner.
Baseline til 14 måneder
Ændring i hæmofiliaktivitetsliste (HAL)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
HAL er et instrument designet til at måle og kvantificere en deltagers oplevede funktionelle evne til at udføre aktiviteter i dagligdagen. HAL består af 42 multiple choice-spørgsmål inden for syv domæner: liggende/siddende/knælende/stående, funktion af ben, funktion af arme, brug af transport, egenomsorg, husholdningsopgaver og fritidsaktiviteter.
Baseline til 14 måneder
Ændring i valideret hæmofili-regimen, behandlingsadhærensskala-profylakse (VERITAS-Pro)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
VERITAS-Pro er et spørgeskema med 24 punkter designet til at måle behandlingsadhærens gennem seks underskalaer: Tid, Dosis, Planlæg, Husk, Spring over og Kommuniker. Hvert spørgsmål er kvantificeret på en 5-punkts Likert-skala ("Altid" til "Aldrig"), der korrelerer med en numerisk score fra 1 til 5, hvor højere score indikerer lavere behandlingsadhærens.
Baseline til 14 måneder
Ændring i Wong-Baker Faces Pain Rating Scale
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
Wong-Baker Faces Scale er et 1-element spørgeskema bestående af seks ansigtskarikaturer, der hver viser et forskelligt niveau af aktuel opfattet smerteintensitet, der spænder fra en score på 0 til 10. Højere score indikerer større smerte.
Baseline til 14 måneder
Ændring i arbejdsproduktivitet og svækkelsesspørgeskema plus spørgsmål om funktionsnedsættelse i klasseværelset: Hæmofilispecifik (WPAI+CIQ:HS)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
Spørgeskemaversionen af ​​WPAI og klasseværelsessvækkelse er et spørgeskema med 9 punkter designet til at måle hæmofili-relateret svækkelse på arbejde, skole og aktivitetsniveau inden for de seneste 7 dage. Visuelle analoge skalaer og udfyldningssvar bruges til at beregne score for fravær, svækkelse på arbejde/skole, tab i arbejds-/skoleproduktivitet og aktivitetsnedsættelse baseret på scoringsalgoritmer og præsenteret som svækkelsesprocenter. Højere procenter indikerer større sygdomsrelateret svækkelse
Baseline til 14 måneder
Ændring i Missed planlagt aktivitet og produktivitet
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
Formålet med disse fritstående spørgsmål er at fange eventuelle mistede aktiviteter på grund af hæmofili, som ikke er fanget i andre spørgeskemaer inkluderet i undersøgelsen, især blandt børn og unge.
Baseline til 14 måneder
Ændring i omsorgsbyrden
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvordan den intensive karakter af pleje af en hæmofilipatient påvirker plejepersonalets byrde, og giver score på følgende skalaer: Følelsesmæssig byrde, økonomisk byrde, livsstil, social byrde og positive følelser. Dette vil blive gennemført af omsorgspersoner til børn og unge under 18 år.
Baseline til 14 måneder
Antal indlagte og ambulante sundhedsbesøg
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
Antal indlæggelser og antal skadestuebesøg eller antal lægeambulatoriebesøg
Baseline til 14 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbejdspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2015

Først opslået (Skøn)

18. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2020

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 997HA401

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med rFVIIIFc

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner