Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fc tények és valós hemofíliás betegek által jelentett eredmények (FORWARD)

2020. december 16. frissítette: Bioverativ Therapeutics Inc.

Globális, többközpontú megfigyelési tanulmány, amely értékeli az rFVIIIFc és rFIXFc hatását a betegek által bejelentett kezelési terhekre és az egészségügyi gazdasági eredményekre

A vizsgálat elsődleges célja a rekombináns VIII-as faktor Fc fúziós fehérje (rFVIIIFc) és a rekombináns IX-es faktor Fc fúziós fehérje (rFIXFc) terápia hatékonyságának értékelése a betegek kezelési terhei és az egészségügyi gazdasági eredmények alapján, a betegség kontrolljának fenntartása mellett A vagy B hemofíliában szenvedő férfiak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

3

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48823
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevőket különböző helyszíneken toborozzák a felíró orvosok.

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Orvosilag dokumentált hemofília A vagy B diagnózisa, amelyet profilaktikusan olyan faktorpótló termékkel kezelnek, amelyet nem úgy terveztek, hogy felezési ideje hosszabb legyen, és megfelel az rFVIIIFc/rFIXFc terápiás javallatának a jóváhagyott helyi címke szerint.
  • Legyen legalább 50 megelőző expozíciós nap (ED) a faktorpótló termékek bármely kombinációjára
  • Rendelkezzen olyan dokumentált vizsgálat előtti adatokkal, amelyek megerősítik a jogosultsági feltételek teljesítését
  • Nincs mérhető inhibitor aktivitása a kiindulási vizit előtt 4 héten belül vett mintában, és nincsenek klinikai jelei vagy tünetei a jelenlegi faktorpótló termékre adott csökkent válaszreakciónak.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A hemofília A vagy hemofília B kivételével bármilyen vérzési rendellenesség diagnózisa vagy további véralvadási rendellenessége(i) az A vagy hemofília B mellett
  • Korábban előfordult anafilaxia, amely VIII-as faktor (FVIII)/IX-es faktor (FIX) vagy intravénás immunglobin beadásával kapcsolatos
  • 5 évvel a kiindulási vizit előtt gátlót kapott. Megjegyzés: A családban előforduló inhibitorok nem zárják ki a beteget.
  • Korábbi vagy jelenlegi kezelés bármely meghosszabbított felezési idejű faktorpótló termékkel, beleértve az Fc-terméket is, hemofília kezelésére

MEGJEGYZÉS: Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
rFVIIIFc hemofília A miatt
A gyógyszert felíró orvos klinikai megítélése alapján és a helyi jóváhagyott gyógyszercímkének megfelelően alkalmazzák
Biológiai: rFVIIIFc
A kezelési karon leírtak szerint
Más nevek:
  • Eloctate
  • rekombináns VIII-as véralvadási faktor Fc fúziós fehérje
  • BIIB031
  • antihemofil faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje
  • efmoroktokog alfa
nem Fc (fúziós fehérje) helyettesítő termékek hemofília A számára
A gyógyszert felíró orvos klinikai megítélése alapján és a helyi jóváhagyott gyógyszercímkének megfelelően alkalmazzák
Biológiai: rFVIIIFc
A kezelési karon leírtak szerint
Más nevek:
  • Eloctate
  • rekombináns VIII-as véralvadási faktor Fc fúziós fehérje
  • BIIB031
  • antihemofil faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje
  • efmoroktokog alfa
Drog: nem Fc FVIII helyettesítő termékek
Standard plazmából származó (pd) vagy rekombináns (r) FVIII koncentrátum és egyéb hagyományos kezelési lehetőségek
Más nevek:
  • rFVIII
  • pdFVIII
rFIXFc hemofília B miatt
A gyógyszert felíró orvos klinikai megítélése alapján és a helyi jóváhagyott gyógyszercímkének megfelelően alkalmazzák
Biológiai: rFIXFc
A kezelési karon leírtak szerint
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • IX-es véralvadási faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje
nem Fc faktor helyettesítő termékek hemofília B kezelésére
A gyógyszert felíró orvos klinikai megítélése alapján és a helyi jóváhagyott gyógyszercímkének megfelelően alkalmazzák
Biológiai: rFIXFc
A kezelési karon leírtak szerint
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • IX-es véralvadási faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje
Drog: nem Fc FIX cseretermékek
Szabványos plazmából származó (pd) vagy rekombináns (r) FIX koncentrátum és egyéb hagyományos kezelési lehetőségek
Más nevek:
  • rFIX
  • pdFIX

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A VIII-as vagy IX-es faktort helyettesítő termékkel végzett profilaktikus kezelésre szánt injekciók éves száma
Időkeret: 2. hónaptól 14. hónapig
2. hónaptól 14. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes résztvevőkre kiszámított teljes évesített tényezőfogyasztás (nemzetközi egységben [NE] kilogrammonként [NE/kg])
Időkeret: 2. hónaptól 14. hónapig
2. hónaptól 14. hónapig
Változás a kezeléssel elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM)
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A TSQM V2 egy 11 elemből álló műszer, amelyet arra terveztek, hogy mérje a résztvevők elégedettségét a gyógyszerrel az elmúlt 2-3 hétben vagy az utolsó gyógyszerhasználatuk óta. A kezeléssel való elégedettséget a mellékhatások, a hatékonyság, a kényelem és a globális elégedettségi skála alapján értékelik.
Kiindulási állapot 14 hónapig
Változás a hemofíliás tevékenységek listájában (HAL)
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A HAL egy olyan eszköz, amelyet arra terveztek, hogy mérje és számszerűsítse a résztvevők észlelt funkcionális képességét a mindennapi életben végzett tevékenységekre. A HAL 42 feleletválasztós kérdésből áll hét területen: fekvés/ülés/térdelés/állás, lábak funkciója, karok funkciója, közlekedés, öngondoskodás, háztartási feladatok és szabadidős tevékenységek.
Kiindulási állapot 14 hónapig
Változás a validált hemofília kezelési sémában, adherencia skála-profilaxisban (VERITAS-Pro)
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A VERITAS-Pro egy 24 tételből álló kérdőív, amely a kezelés adherenciáját hat alskálán méri: Idő, Dózis, Tervezés, Emlékezz, Kihagyás és Kommunikáció. Minden kérdést egy 5 pontos Likert-skálán ("Mindig" - "Soha") számszerűsítenek, amely 1-től 5-ig terjedő numerikus pontszámmal korrelál, ahol a magasabb pontszámok alacsonyabb kezelési adherenciát jeleznek.
Kiindulási állapot 14 hónapig
Változás a Wong-Baker arcfájdalmak értékelési skálájában
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A Wong-Baker Faces Scale egy 1 tételből álló kérdőív, amely hat arckarikatúrából áll, amelyek mindegyike a jelenlegi észlelt fájdalomintenzitás különböző szintjét ábrázolja, 0-tól 10-ig. A magasabb pontszámok nagyobb fájdalmat jeleznek.
Kiindulási állapot 14 hónapig
A munkatermelékenység változása és a károsodás kérdőíve, valamint az osztálytermi károsodással kapcsolatos kérdések: Hemofília-specifikus (WPAI+CIQ:HS)
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A WPAI és osztálytermi károsodás kérdőív verziója egy 9 tételből álló kérdőív, amely a hemofíliával összefüggő károsodások mérésére szolgál a munkahelyen, az iskolában és az aktivitási szinten az elmúlt 7 napban. Vizuális analóg skálákat és kitöltési válaszokat használnak a hiányzások, a munkahelyi/iskolai károsodások, a munkahelyi/iskolai termelékenység csökkenésének és a tevékenységi károsodások pontszámainak kiszámítására pontozási algoritmusok alapján, és a károsodás százalékos arányaként jelenítik meg. A magasabb százalékok nagyobb betegséggel összefüggő károsodást jeleznek
Kiindulási állapot 14 hónapig
Változás az elmulasztott tervezett tevékenységben és a termelékenységben
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
Ezeknek a független kérdéseknek az a célja, hogy rögzítsék a hemofília miatt kimaradt tevékenységeket, amelyek nem szerepelnek a vizsgálatban szereplő más kérdőívekben, különösen gyermekek és serdülők körében.
Kiindulási állapot 14 hónapig
Változás a gondozói terhekben
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A felmérés célja annak felmérése, hogy a hemofíliás beteg gondozásának intenzív jellege hogyan befolyásolja a gondozói terheket, a következő skálákon adva pontszámokat: Érzelmi teher, anyagi teher, életmód, szociális teher és pozitív érzelmek. Ezt a 18 évnél fiatalabb gyermekek és serdülők gondozói végzik.
Kiindulási állapot 14 hónapig
Fekvő- és járóbeteg egészségügyi látogatások száma
Időkeret: Kiindulási állapot 14 hónapig
A kórházi kezelések száma és a sürgősségi osztály látogatásainak száma vagy az orvos járóbeteg-látogatásainak száma
Kiindulási állapot 14 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Együttműködők

Swedish Orphan Biovitrum

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 12.

Első közzététel (Becslés)

2015. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 997HA401

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a rFVIIIFc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel