Fc-tekijät ja todelliset hemofilia-potilaiden raportoimat tulokset (FORWARD)
keskiviikko 16. joulukuuta 2020 päivittänyt: Bioverativ Therapeutics Inc.
Globaali, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan rFVIIIFc:n ja rFIXFc:n vaikutusta potilaiden raportoimaan hoitotaakkaan ja terveystaloudellisiin tuloksiin
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ennaltaehkäisevän hoidon tehokkuutta rekombinantilla tekijä VIII Fc-fuusioproteiinilla (rFVIIIFc) ja rekombinanttitekijä IX Fc -fuusioproteiinilla (rFIXFc) potilaan hoitotaakan ja terveystaloudellisten tulosten perusteella arvioituna samalla kun sairaus säilyy hallinnassa miehet, joilla on hemofilia A tai B.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujia rekrytoidaan eri paikkakunnilla määräävät lääkärit.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sinulla on lääketieteellisesti dokumentoitu hemofilia A tai B diagnoosi, jota hoidetaan profylaktisesti tekijänkorvausvalmisteella, jonka puoliintumisaikaa ei ole suunniteltu pidentämään ja joka täyttää rFVIIIFc/rFIXFc:n terapeuttisen käyttöaiheen hyväksytyn paikallisen etiketin mukaan
- Varaa vähintään 50 aikaisempaa altistuspäivää mille tahansa tekijänkorvaustuotteiden yhdistelmälle
- Saatavilla on dokumentoidut esitutkimustiedot, jotka vahvistavat kelpoisuuskriteerien täyttymisen
- Niillä ei ole mitattavissa olevaa inhibiittoriaktiivisuutta näytteessä, joka on otettu 4 viikon sisällä ennen peruskäyntiä, eikä kliinisiä merkkejä tai oireita heikentyneestä vasteesta nykyiselle tekijänkorvaustuotteelle
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on diagnosoitu jokin muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A tai hemofilia B tai jokin muu hyytymishäiriö hemofilia A tai hemofilia B lisäksi
- sinulla on aiempi anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa tekijä VIII (FVIII)/tekijä IX (FIX) tai suonensisäiseen immunoglobiinin antamiseen
- Oli inhibiittori 5 vuoden sisällä ennen peruskäyntiä. Huomautus: Inhibiittoreiden perheen historia ei sulje pois potilasta.
- Aiempi tai nykyinen hoito millä tahansa tekijäkorvaustuotteella, jolla on pidempi puoliintumisaika, mukaan lukien Fc-valmiste hemofilian hoitoon
HUOMAUTUS: Muut pöytäkirjan määrittelemät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
rFVIIIFc hemofilia A:lle
Annettava lääkettä määräävän lääkärin kliinisen arvion perusteella ja paikallisen hyväksytyn lääkemerkinnän mukaisesti
|
Kuten hoitohaarassa on kuvattu
Muut nimet:
|
|
ei-Fc-korvaustuotteet (fuusioproteiini) hemofilia A:lle
Annettava lääkettä määräävän lääkärin kliinisen arvion perusteella ja paikallisen hyväksytyn lääkemerkinnän mukaisesti
|
Kuten hoitohaarassa on kuvattu
Muut nimet:
Tavallinen plasmaperäinen (pd) tai rekombinantti (r) FVIII-konsentraatti ja muut perinteiset hoitovaihtoehdot
Muut nimet:
|
|
rFIXFc hemofilia B:lle
Annettava lääkettä määräävän lääkärin kliinisen arvion perusteella ja paikallisen hyväksytyn lääkemerkinnän mukaisesti
|
Kuten hoitohaarassa on kuvattu
Muut nimet:
|
|
ei-Fc-tekijäkorvaustuotteet hemofilia B:hen
Annettava lääkettä määräävän lääkärin kliinisen arvion perusteella ja paikallisen hyväksytyn lääkemerkinnän mukaisesti
|
Kuten hoitohaarassa on kuvattu
Muut nimet:
Tavallinen plasmaperäinen (pd) tai rekombinantti (r) FIX-konsentraatti ja muut perinteiset hoitovaihtoehdot
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuotuinen injektioiden määrä profylaktiseen hoitoon tekijä VIII tai tekijä IX korvaavalla tuotteella
Aikaikkuna: Kuukaudesta 2 kuukauteen 14
|
Kuukaudesta 2 kuukauteen 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kullekin osallistujalle laskettu vuotuinen kokonaiskulutus (kansainvälisinä yksikköinä [IU] kilogrammaa kohti [IU/kg])
Aikaikkuna: Kuukaudesta 2 kuukauteen 14
|
Kuukaudesta 2 kuukauteen 14
|
|
|
Muutos hoitotyytyväisyyskyselyyn lääkitystä varten (TSQM)
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
TSQM V2 on 11-osainen mittari, joka on suunniteltu mittaamaan osallistujien tyytyväisyyttä lääkkeisiin viimeisen 2–3 viikon aikana tai viimeisen lääkkeen käytön jälkeen.
Hoitotyytyväisyyttä arvioidaan sivuvaikutusten, tehokkuuden, mukavuuden ja maailmanlaajuisen tyytyväisyysasteikon perusteella.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Muutos hemofiliatoimintojen luettelossa (HAL)
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
HAL on väline, joka on suunniteltu mittaamaan ja kvantifioimaan osallistujan havaittua toiminnallista kykyä suorittaa toimintoja jokapäiväisessä elämässä.
HAL koostuu 42 monivalintakysymyksestä seitsemällä alueella: makuu/istuminen/polvistuminen/seisominen, jalkojen toiminta, käsivarsien toiminta, kuljetusten käyttö, itsehoito, kotityöt ja vapaa-ajan toiminta.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Muutos validoidussa hemofilia-hoito-ohjelmassa, hoitoon sitoutumista koskeva asteikko-profylaksia (VERITAS-Pro)
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
VERITAS-Pro on 24 kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan hoitoon sitoutumista kuudella ala-asteikolla: aika, annos, suunnittelu, muistaa, ohittaa ja kommunikoida.
Jokainen kysymys kvantifioidaan 5-pisteisellä Likert-asteikolla ("Aina" - "Ei koskaan"), joka korreloi numeerisen pistemäärän kanssa 1 - 5, jossa korkeammat pisteet osoittavat heikompaa hoitoon sitoutumista.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Muutos Wong-Baker Faces -kivun arviointiasteikossa
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
Wong-Baker Faces Scale on yhden kohdan kyselylomake, joka koostuu kuudesta kasvojen pilakuvasta, joista jokainen kuvaa nykyisen koetun kivun intensiteetin eri tasoa pisteillä 0–10. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kipua.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Työn tuottavuuden muutos ja heikentyminen -kysely sekä luokkahuoneen vajaatoimintaa koskevat kysymykset: Hemofiliakohtainen (WPAI+CIQ:HS)
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
WPAI- ja luokkahuonevammakyselylomake on 9 kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan hemofiliaan liittyvää heikkenemistä työssä, koulussa ja aktiivisuustasoa viimeisen 7 päivän aikana.
Visuaalisten analogisten asteikkojen ja täyttövastausten avulla lasketaan poissaolojen, työn/koulun heikkenemisen, työn/koulun tuottavuuden heikkenemisen ja toiminnan heikkenemisen arvosanat pisteytysalgoritmien perusteella ja esitetään heikkenemisprosentteina.
Suuremmat prosenttiosuudet osoittavat suurempaa sairauteen liittyvää vajaatoimintaa
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Muutos menetetyssä suunnitellussa toiminnassa ja tuottavuudessa
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
Näiden vapaasti seisovien kysymysten tarkoituksena on kerätä kaikki hemofiliasta johtuvat väliin jääneet toiminnot, joita ei ole otettu huomioon muissa tutkimukseen sisältyvissä kyselylomakkeissa, erityisesti lasten ja nuorten keskuudessa.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Omaishoitajan taakan muutos
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
Tämän kyselyn tarkoituksena on arvioida, kuinka hemofiliapotilaan hoidon intensiivisyys vaikuttaa hoitajan taakkaan ja antaa arvosanat seuraavilla asteikoilla: tunnetaakka, taloudellinen taakka, elämäntapa, sosiaalinen taakka ja positiiviset tunteet.
Tämän suorittavat alle 18-vuotiaiden lasten ja nuorten omaishoitajat.
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
|
Sairaanhoidon ja avohoidon käyntien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 14 kuukauteen
|
Sairaalahoitojen määrä ja ensiapukäyntien määrä tai lääkärin poliklinikan käyntien määrä
|
Perustaso 14 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 19. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 997HA401
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .