Faktory FC a výsledky hemofilie hlášené pacienty ve skutečném světě (FORWARD)
16. prosince 2020 aktualizováno: Bioverativ Therapeutics Inc.
Globální, multicentrická, observační studie hodnotící dopad rFVIIIFc a rFIXFc na pacienty hlášenou léčebnou zátěž a zdravotní ekonomické výsledky
Primárním cílem studie je vyhodnotit účinnost profylaktické léčby rekombinantním fúzním proteinem faktoru VIII Fc (rFVIIIFc) a rekombinantním fúzním proteinem Fc faktoru IX (rFIXFc), jak byla hodnocena léčebnou zátěží pacienta a zdravotně ekonomickými výsledky při zachování kontroly onemocnění v muži s hemofilií A nebo B.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci budou náborováni na různých místech předepisujícími lékaři.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Mít lékařsky zdokumentovanou diagnózu hemofilie A nebo B, která je profylakticky léčena produktem nahrazujícím faktor, který není navržen tak, aby měl prodloužený poločas a splňoval terapeutickou indikaci pro rFVIIIFc/rFIXFc podle schváleného místního označení
- Mít alespoň 50 dní předchozí expozice (ED) jakékoli kombinaci produktů nahrazujících faktory
- Mít k dispozici zdokumentovaná data před studií, která potvrzují splnění kritérií způsobilosti
- Nemít žádnou měřitelnou aktivitu inhibitoru ve vzorku získaném během 4 týdnů před základní návštěvou a nepřítomnost klinických známek nebo symptomů snížené odpovědi na současný produkt nahrazující faktor
Klíčová kritéria vyloučení:
- mít kromě hemofilie A nebo hemofilie B diagnostikovanou jakoukoli poruchu krvácení kromě hemofilie A nebo hemofilie B nebo další poruchu srážení krve
- Máte v anamnéze anafylaxi spojenou s jakýmkoli faktorem VIII (FVIII)/faktorem IX (FIX) nebo intravenózním podáváním imunoglobinu
- Měl inhibitor během 5 let před základní návštěvou. Poznámka: Rodinná anamnéza inhibitorů nevyloučí pacienta.
- Minulá nebo současná léčba jakýmkoli produktem nahrazujícím faktor s prodlouženým poločasem, včetně produktu Fc, pro léčbu hemofilie
POZNÁMKA: Mohou platit i jiná kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
rFVIIIFc pro hemofilii A
Podáváno na základě klinického úsudku předepisujícího lékaře a podle místní schválené etikety léku
|
Jak je popsáno v léčebném rameni
Ostatní jména:
|
|
non-Fc (fúzní protein) náhradní produkty pro hemofilii A
Podáváno na základě klinického úsudku předepisujícího lékaře a podle místní schválené etikety léku
|
Jak je popsáno v léčebném rameni
Ostatní jména:
Standardní koncentrát FVIII získaný z plazmy (pd) nebo rekombinantní (r) a další tradiční možnosti léčby
Ostatní jména:
|
|
rFIXFc pro hemofilii B
Podáváno na základě klinického úsudku předepisujícího lékaře a podle místní schválené etikety léku
|
Jak je popsáno v léčebném rameni
Ostatní jména:
|
|
náhradní produkty bez Fc faktoru pro hemofilii B
Podáváno na základě klinického úsudku předepisujícího lékaře a podle místní schválené etikety léku
|
Jak je popsáno v léčebném rameni
Ostatní jména:
Standardní koncentrát FIX získaný z plazmy (pd) nebo rekombinantní (r) a další tradiční možnosti léčby
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Anualizovaný počet injekcí pro profylaktickou léčbu přípravkem nahrazujícím faktor VIII nebo faktor IX
Časové okno: Měsíc 2 až měsíc 14
|
Měsíc 2 až měsíc 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková roční spotřeba faktoru (v mezinárodních jednotkách [IU] na kilogram [IU/kg]) vypočtená pro každého účastníka
Časové okno: Měsíc 2 až měsíc 14
|
Měsíc 2 až měsíc 14
|
|
|
Změna v dotazníku spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM)
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
TSQM V2 je 11položkový nástroj určený k měření spokojenosti účastníků s medikací během posledních 2 až 3 týdnů nebo od posledního užití léků.
Spokojenost s léčbou se posuzuje prostřednictvím domén vedlejších účinků, účinnosti, pohodlí a globální škály spokojenosti.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Změna v seznamu Hemophilia Activities List (HAL)
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
HAL je nástroj určený k měření a kvantifikaci vnímané funkční schopnosti účastníka vykonávat činnosti v každodenním životě.
HAL se skládá ze 42 otázek s výběrem v sedmi oblastech: leh/sed/klečení/stoj, funkce nohou, funkce paží, použití dopravy, péče o sebe, domácí úkoly a volnočasové aktivity.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Změna ve validovaném schématu léčby hemofilie – profylaxe (VERITAS-Pro)
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
VERITAS-Pro je dotazník o 24 položkách určený k měření dodržování léčby prostřednictvím šesti dílčích škál: Čas, Dávka, Plán, Pamatovat, Přeskočit a Komunikovat.
Každá otázka je kvantifikována na 5bodové Likertově škále („Vždy“ až „Nikdy“), která koreluje s číselným skóre od 1 do 5, kde vyšší skóre značí nižší adherenci k léčbě.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Změna na stupnici hodnocení bolesti Wong-Baker Faces
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
Wong-Baker Faces Scale je 1-položkový dotazník sestávající ze šesti obličejových karikatur, z nichž každá zobrazuje jinou úroveň aktuálně vnímané intenzity bolesti v rozsahu od 0 do 10. Vyšší skóre značí větší bolest.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Dotazník o změně produktivity práce a zhoršení stavu a otázky týkající se poškození ve třídě: specifické pro hemofilii (WPAI+CIQ:HS)
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
Verze dotazníku WPAI a znevýhodnění ve třídě je dotazník o 9 položkách určený k měření poškození souvisejícího s hemofilií v práci, ve škole a na úrovni aktivity za posledních 7 dní.
Vizuální analogové škály a doplňující odpovědi se používají k výpočtu skóre pro absenci, poškození v práci/škole, ztráty v produktivitě práce/školy a zhoršení aktivity na základě skórovacích algoritmů a prezentované jako procenta poškození.
Vyšší procenta indikují větší poškození související s onemocněním
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Změna ve zmeškané plánované činnosti a produktivitě
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
Účelem těchto volně stojících otázek je zachytit všechny zmeškané aktivity kvůli hemofilii, které nejsou zachyceny v jiných dotaznících zahrnutých do studie, zejména u dětí a dospívajících.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Změna zátěže pečovatele
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
Účelem tohoto průzkumu je posoudit, jak intenzivní povaha péče o pacienta s hemofilií ovlivňuje zátěž pečovatele, a poskytnout skóre na následujících škálách: emoční zátěž, finanční zátěž, životní styl, sociální zátěž a pozitivní emoce.
Tu budou absolvovat pečovatelky o děti a mladistvé do 18 let.
|
Základní až 14 měsíců
|
|
Počet návštěv lůžkové a ambulantní zdravotní péče
Časové okno: Základní až 14 měsíců
|
Počet hospitalizací a počet návštěv na pohotovosti nebo počet návštěv lékaře v ambulanci
|
Základní až 14 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. března 2015
První zveřejněno (Odhad)
18. března 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. prosince 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 997HA401
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .