FC 인자 및 실제 혈우병 환자가 보고한 결과 (FORWARD)
2020년 12월 16일 업데이트: Bioverativ Therapeutics Inc.
RFVIIIFc 및 rFIXFc가 환자가 보고한 치료 부담 및 건강 경제적 결과에 미치는 영향을 평가하는 글로벌, 다기관, 관찰 연구
연구의 1차 목적은 재조합 인자 VIII Fc 융합 단백질(rFVIIIFc) 및 재조합 인자 IX Fc 융합 단백질(rFIXFc) 요법으로 예방적 치료의 효과를 평가하는 것입니다. 혈우병 A 또는 B를 가진 남성.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
3
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Research Site
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Michigan
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East Lansing, Michigan, 미국, 48823
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
참가자는 의사를 처방하여 다양한 위치에서 모집됩니다.
설명
주요 포함 기준:
- 반감기를 연장하도록 설계되지 않은 인자 대체 제품으로 예방적 치료를 받고 있고 승인된 지역 라벨에 따라 rFVIIIFc/rFIXFc에 대한 치료 적응증을 충족하는 혈우병 A 또는 B의 의학적으로 문서화된 진단이 있어야 합니다.
- 요인 대체 제품의 조합에 최소 50일의 사전 노출일(ED)이 있어야 합니다.
- 적격성 기준의 충족을 확인하는 문서화된 사전 연구 데이터를 사용할 수 있습니다.
- 기준선 방문 전 4주 이내에 얻은 샘플에서 측정 가능한 억제제 활성이 없고 현재 인자 대체 제품에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상이 없음
주요 제외 기준:
- 혈우병 A 또는 혈우병 B 이외의 출혈 장애 또는 혈우병 A 또는 혈우병 B 외에 추가적인 응고 장애 진단을 받은 경우
- 인자 VIII(FVIII)/인자 IX(FIX) 또는 정맥 면역글로빈 투여와 관련된 아나필락시스의 이전 병력이 있습니다.
- 기준선 방문 전 5년 이내에 억제제가 있었습니다. 참고: 억제제의 가족력은 환자를 배제하지 않습니다.
- 혈우병 치료를 위해 Fc 제품을 포함하여 반감기가 연장된 인자 대체 제품을 사용한 과거 또는 현재 치료
참고: 기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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혈우병 A에 대한 rFVIIIFc
처방 의사의 임상적 판단과 현지 승인 의약품 라벨에 따라 투여
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치료 부문에 설명된 대로
다른 이름들:
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혈우병 A에 대한 비Fc(융합 단백질) 대체 제품
처방 의사의 임상적 판단과 현지 승인 의약품 라벨에 따라 투여
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치료 부문에 설명된 대로
다른 이름들:
표준 혈장 유래(pd) 또는 재조합(r) FVIII 농축액 및 기타 전통적인 치료 옵션
다른 이름들:
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혈우병 B에 대한 rFIXFc
처방 의사의 임상적 판단과 현지 승인 의약품 라벨에 따라 투여
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치료 부문에 설명된 대로
다른 이름들:
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혈우병 B에 대한 비 Fc 인자 대체 제품
처방 의사의 임상적 판단과 현지 승인 의약품 라벨에 따라 투여
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치료 부문에 설명된 대로
다른 이름들:
표준 혈장 유래(pd) 또는 재조합(r) FIX 농축액 및 기타 전통적인 치료 옵션
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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인자 VIII 또는 인자 IX 대체 제품으로 예방적 치료를 위한 연간 주사 횟수
기간: 2개월 ~ 14개월
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2개월 ~ 14개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 참가자에 대해 계산된 총 연간 요소 소비량(킬로그램당 국제 단위[IU][IU/kg])
기간: 2개월 ~ 14개월
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2개월 ~ 14개월
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약물에 대한 치료 만족도 설문지의 변화(TSQM)
기간: 14개월 기준
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TSQM V2는 지난 2~3주 동안 또는 마지막 약물 사용 이후 참가자의 약물 만족도를 측정하도록 설계된 11개 항목 도구입니다.
치료만족도는 부작용, 효과, 편의성, 종합만족도 척도 영역을 통해 평가한다.
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14개월 기준
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혈우병 활동 목록(HAL) 변경
기간: 14개월 기준
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HAL은 일상 생활에서 활동을 수행하는 참가자의 인식된 기능적 능력을 측정하고 정량화하도록 설계된 도구입니다.
HAL은 눕기/앉기/무릎 꿇기/서기, 다리 기능, 팔 기능, 교통 수단 사용, 자가 관리, 집안일, 여가 활동의 7개 영역 내에서 42개의 객관식 질문으로 구성됩니다.
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14개월 기준
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검증된 혈우병 치료 순응도 척도 예방의 변화(VERITAS-Pro)
기간: 14개월 기준
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VERITAS-Pro는 시간, 투여량, 계획, 기억, 건너뛰기 및 의사소통의 6가지 하위 척도를 통해 치료 순응도를 측정하도록 설계된 24개 항목 설문지입니다.
각 질문은 1에서 5까지의 숫자 점수와 상관 관계가 있는 5점 리커트 척도("항상"에서 "전혀 없음")로 정량화되며, 점수가 높을수록 치료 순응도가 낮음을 나타냅니다.
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14개월 기준
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Wong-Baker Faces 통증 평가 척도의 변화
기간: 14개월 기준
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Wong-Baker Faces Scale은 6개의 얼굴 캐리커처로 구성된 1항목 설문지로, 각각은 0에서 10까지의 점수 범위에서 현재 인지된 통증 강도의 다른 수준을 나타냅니다. 점수가 높을수록 통증이 더 심한 것을 나타냅니다.
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14개월 기준
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업무 생산성 및 장애 설문지와 교실 장애 질문의 변화: 특정 혈우병(WPAI+CIQ:HS)
기간: 14개월 기준
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WPAI 및 교실 장애 설문지 버전은 지난 7일 동안 직장, 학교 및 활동 수준에서 혈우병 관련 장애를 측정하도록 설계된 9개 항목 설문지입니다.
시각적 아날로그 척도 및 채우기 응답은 채점 알고리즘을 기반으로 결근, 직장/학교에서의 장애, 직장/학교 생산성 손실 및 활동 장애에 대한 점수를 계산하는 데 사용되며 장애 백분율로 표시됩니다.
백분율이 높을수록 질병 관련 손상이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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14개월 기준
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놓친 계획 활동 및 생산성의 변화
기간: 14개월 기준
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이 독립적인 질문의 목적은 특히 어린이와 청소년 사이에서 연구에 포함된 다른 설문지에서 포착되지 않은 혈우병으로 인해 누락된 활동을 포착하는 것입니다.
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14개월 기준
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간병인 부담의 변화
기간: 14개월 기준
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이 설문 조사의 목적은 혈우병 환자를 돌보는 집중적인 성격이 간병인의 부담에 어떤 영향을 미치는지 평가하는 것입니다. 감정적 부담, 재정적 부담, 라이프스타일, 사회적 부담 및 긍정적인 감정 척도에 대한 점수를 제공합니다.
이것은 18세 미만의 아동 및 청소년을 돌보는 사람이 작성합니다.
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14개월 기준
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입원 환자 및 외래 환자 의료 방문 수
기간: 14개월 기준
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입원 횟수 및 응급실 방문 횟수 또는 의사 외래 진료소 방문 횟수
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14개월 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 12일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2018년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .