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Fatores Fc e resultados relatados por pacientes hemofílicos do mundo real (FORWARD)

16 de dezembro de 2020 atualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

Um estudo global, multicêntrico e observacional avaliando o impacto do rFVIIIFc e rFIXFc na carga de tratamento relatada pelo paciente e nos resultados econômicos da saúde

O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia do tratamento profilático com a terapia de proteína de fusão Fc do Fator VIII recombinante (rFVIIIFc) e proteína de fusão Fc do Fator IX recombinante (rFIXFc), conforme avaliado pela carga de tratamento do paciente e resultados econômicos da saúde, mantendo o controle da doença em homens com hemofilia A ou B.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Os participantes serão recrutados em vários locais por médicos prescritores.

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Ter um diagnóstico clinicamente documentado de hemofilia A ou B que está sendo tratado profilaticamente com um produto de reposição de fator não projetado para ter uma meia-vida prolongada e satisfazer uma indicação terapêutica para rFVIIIFc/rFIXFc de acordo com o rótulo local aprovado
  • Ter pelo menos 50 dias de exposição anterior (EDs) a qualquer combinação de produtos de reposição de fator
  • Ter dados pré-estudo documentados disponíveis que confirmem o cumprimento dos critérios de elegibilidade
  • Não tem atividade inibidora mensurável em uma amostra obtida dentro de 4 semanas antes da visita inicial e ausência de sinais ou sintomas clínicos de diminuição da resposta ao produto de reposição de fator atual

Principais Critérios de Exclusão:

  • Ter diagnóstico de qualquer distúrbio hemorrágico que não seja hemofilia A ou hemofilia B ou distúrbio(s) de coagulação adicional(is) além de hemofilia A ou hemofilia B
  • Tem história prévia de anafilaxia associada a qualquer fator VIII (FVIII)/fator IX (FIX) ou administração intravenosa de imunoglobulina
  • Teve um inibidor dentro de 5 anos antes da visita inicial. Nota: Um histórico familiar de inibidores não excluirá o paciente.
  • Tratamento passado ou atual com qualquer produto de reposição de fator com meia-vida prolongada, incluindo um produto Fc, para o tratamento da hemofilia

NOTA: Podem ser aplicados outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
rFVIIIFc para hemofilia A
Administrado com base no julgamento clínico do médico prescritor e de acordo com o rótulo do medicamento aprovado localmente
Biológico: rFVIIIFc
Conforme descrito no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Eloctate
  • proteína de fusão Fc do fator VIII de coagulação recombinante
  • BIIB031
  • fator anti-hemofílico (recombinante) proteína de fusão Fc
  • efmoroctocog alfa
produtos de substituição não-Fc (proteína de fusão) para hemofilia A
Administrado com base no julgamento clínico do médico prescritor e de acordo com o rótulo do medicamento aprovado localmente
Biológico: rFVIIIFc
Conforme descrito no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Eloctate
  • proteína de fusão Fc do fator VIII de coagulação recombinante
  • BIIB031
  • fator anti-hemofílico (recombinante) proteína de fusão Fc
  • efmoroctocog alfa
Medicamento: produtos de substituição não Fc FVIII
Concentrado de FVIII derivado de plasma padrão (pd) ou recombinante (r) e outras opções de tratamento tradicionais
Outros nomes:
  • rFVIII
  • pdFVIII
rFIXFc para hemofilia B
Administrado com base no julgamento clínico do médico prescritor e de acordo com o rótulo do medicamento aprovado localmente
Biológico: rFIXFc
Conforme descrito no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • fator de coagulação IX (recombinante) proteína de fusão Fc
produtos de reposição de fator não Fc para hemofilia B
Administrado com base no julgamento clínico do médico prescritor e de acordo com o rótulo do medicamento aprovado localmente
Biológico: rFIXFc
Conforme descrito no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • fator de coagulação IX (recombinante) proteína de fusão Fc
Medicamento: produtos de substituição FIX não Fc
Concentrado FIX padrão derivado de plasma (pd) ou recombinante (r) e outras opções de tratamento tradicionais
Outros nomes:
  • rFIX
  • pdFIX

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número anualizado de injeções para tratamento profilático com um produto de reposição de fator VIII ou fator IX
Prazo: Mês 2 ao mês 14
Mês 2 ao mês 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O consumo anualizado total de fatores (em Unidades Internacionais [IU] por quilograma [IU/kg]) calculado para cada participante
Prazo: Mês 2 ao mês 14
Mês 2 ao mês 14
Mudança no Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM)
Prazo: Linha de base até 14 meses
O TSQM V2 é um instrumento de 11 itens projetado para medir a satisfação dos participantes com a medicação nas últimas 2 a 3 semanas ou desde o último uso da medicação. A satisfação com o tratamento é avaliada por meio dos domínios de efeitos colaterais, eficácia, conveniência e escala de satisfação global.
Linha de base até 14 meses
Mudança na Lista de Atividades de Hemofilia (HAL)
Prazo: Linha de base até 14 meses
O HAL é um instrumento projetado para medir e quantificar a capacidade funcional percebida de um participante para realizar atividades da vida diária. O HAL consiste em 42 questões de múltipla escolha em sete domínios: deitado/sentado/ajoelhado/em pé, função das pernas, função dos braços, uso de transporte, autocuidado, tarefas domésticas e atividades de lazer.
Linha de base até 14 meses
Mudança na Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia - Profilaxia (VERITAS-Pro)
Prazo: Linha de base até 14 meses
O VERITAS-Pro é um questionário de 24 itens projetado para medir a adesão ao tratamento por meio de seis subescalas: Tempo, Dose, Planejar, Lembrar, Ignorar e Comunicar. Cada questão é quantificada em uma escala Likert de 5 pontos ("Sempre" a "Nunca") que se correlaciona com uma pontuação numérica de 1 a 5, em que pontuações mais altas indicam menor adesão ao tratamento.
Linha de base até 14 meses
Mudança na escala de classificação de dor facial de Wong-Baker
Prazo: Linha de base até 14 meses
A Escala de Faces de Wong-Baker é um questionário de 1 item que consiste em seis caricaturas faciais, cada uma representando um nível diferente de intensidade de dor percebida no momento, variando de uma pontuação de 0 a 10. Pontuações mais altas indicam maior dor.
Linha de base até 14 meses
Questionário de alteração na produtividade e comprometimento do trabalho mais perguntas sobre comprometimento em sala de aula: específico para hemofilia (WPAI+CIQ:HS)
Prazo: Linha de base até 14 meses
A versão do WPAI e do questionário de comprometimento em sala de aula é um questionário de 9 itens projetado para medir o comprometimento relacionado à hemofilia no trabalho, na escola e no nível de atividade nos últimos 7 dias. Escalas visuais analógicas e respostas de preenchimento são usadas para computar pontuações para absenteísmo, comprometimento no trabalho/escola, perdas na produtividade no trabalho/escola e comprometimento da atividade com base em algoritmos de pontuação e apresentados como porcentagens de comprometimento. Porcentagens mais altas indicam maior comprometimento relacionado à doença
Linha de base até 14 meses
Mudança na atividade planejada perdida e na produtividade
Prazo: Linha de base até 14 meses
O objetivo dessas perguntas independentes é capturar quaisquer atividades perdidas devido à hemofilia que não sejam capturadas em outros questionários incluídos no estudo, especialmente entre crianças e adolescentes.
Linha de base até 14 meses
Mudança na carga do cuidador
Prazo: Linha de base até 14 meses
O objetivo desta pesquisa é avaliar como a natureza intensiva de cuidar de um paciente hemofílico afeta a sobrecarga do cuidador, fornecendo pontuações nas seguintes escalas: sobrecarga emocional, sobrecarga financeira, estilo de vida, sobrecarga social e emoções positivas. Isso será preenchido por cuidadores de crianças e adolescentes com menos de 18 anos de idade.
Linha de base até 14 meses
Número de consultas hospitalares e ambulatoriais
Prazo: Linha de base até 14 meses
Número de internações e número de atendimentos de emergência ou número de consultas médicas ambulatoriais
Linha de base até 14 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bioverativ Therapeutics Inc.

Colaboradores

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

18 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 997HA401

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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