Fattori Fc ed emofilia nel mondo reale Risultati riferiti dai pazienti (FORWARD)
16 dicembre 2020 aggiornato da: Bioverativ Therapeutics Inc.
Uno studio globale, multicentrico e osservazionale che valuta l'impatto di rFVIIIFc e rFIXFc sull'onere del trattamento riferito dai pazienti e sui risultati economici sanitari
L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia del trattamento profilattico con la proteina di fusione del fattore VIII Fc ricombinante (rFVIIIFc) e la terapia con la proteina di fusione del fattore IX Fc ricombinante (rFIXFc) valutata dal carico del trattamento del paziente e dai risultati economici sanitari mantenendo il controllo della malattia in maschi con emofilia A o B.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- Research Site
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Michigan
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East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
I partecipanti saranno reclutati in varie località prescrivendo i medici.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Avere una diagnosi documentata dal punto di vista medico di emofilia A o B che viene trattata profilatticamente con un prodotto sostitutivo del fattore non progettato per avere un'emivita prolungata e soddisfare un'indicazione terapeutica per rFVIIIFc/rFIXFc secondo l'etichetta locale approvata
- Avere almeno 50 giorni di esposizione precedente (ED) a qualsiasi combinazione di prodotti di sostituzione del fattore
- Avere a disposizione dati pre-studio documentati che confermino il rispetto dei criteri di ammissibilità
- Non avere attività misurabile dell'inibitore in un campione ottenuto entro 4 settimane prima della visita di riferimento e assenza di segni o sintomi clinici di ridotta risposta al prodotto di sostituzione del fattore attuale
Criteri chiave di esclusione:
- Avere una diagnosi di qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o dall'emofilia B o da uno o più disturbi della coagulazione aggiuntivi oltre all'emofilia A o all'emofilia B
- Avere una precedente storia di anafilassi associata a qualsiasi fattore VIII (FVIII)/fattore IX (FIX) o somministrazione endovenosa di immunoglobina
- Aveva un inibitore entro 5 anni prima della visita di riferimento. Nota: una storia familiare di inibitori non escluderà il paziente.
- Trattamento pregresso o in corso con qualsiasi prodotto sostitutivo del fattore con un'emivita prolungata, incluso un prodotto Fc, per il trattamento dell'emofilia
NOTA: possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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rFVIIIFc per l'emofilia A
Somministrato in base al giudizio clinico del medico prescrittore e secondo l'etichetta del farmaco approvato a livello locale
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Come descritto nel braccio di trattamento
Altri nomi:
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prodotti sostitutivi non Fc (proteine di fusione) per l'emofilia A
Somministrato in base al giudizio clinico del medico prescrittore e secondo l'etichetta del farmaco approvato a livello locale
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Come descritto nel braccio di trattamento
Altri nomi:
Concentrato standard di FVIII derivato dal plasma (pd) o ricombinante (r) e altre opzioni terapeutiche tradizionali
Altri nomi:
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rFIXFc per l'emofilia B
Somministrato in base al giudizio clinico del medico prescrittore e secondo l'etichetta del farmaco approvato a livello locale
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Come descritto nel braccio di trattamento
Altri nomi:
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prodotti sostitutivi del fattore non Fc per l'emofilia B
Somministrato in base al giudizio clinico del medico prescrittore e secondo l'etichetta del farmaco approvato a livello locale
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Come descritto nel braccio di trattamento
Altri nomi:
Concentrato FIX standard derivato dal plasma (pd) o ricombinante (r) e altre opzioni di trattamento tradizionali
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero annualizzato di iniezioni per il trattamento profilattico con un prodotto sostitutivo del Fattore VIII o del Fattore IX
Lasso di tempo: Dal mese 2 al mese 14
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Dal mese 2 al mese 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il fattore di consumo totale annualizzato (in Unità Internazionali [UI] per chilogrammo [UI/kg]) calcolato per ciascun partecipante
Lasso di tempo: Dal mese 2 al mese 14
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Dal mese 2 al mese 14
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Modifica del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM)
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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TSQM V2 è uno strumento di 11 item progettato per misurare la soddisfazione dei partecipanti con i farmaci nelle ultime 2 o 3 settimane o dal loro ultimo uso di farmaci.
La soddisfazione del trattamento viene valutata attraverso i domini della scala degli effetti collaterali, dell'efficacia, della convenienza e della soddisfazione globale.
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Basale a 14 mesi
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Modifica nell'elenco delle attività per l'emofilia (HAL)
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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HAL è uno strumento progettato per misurare e quantificare la capacità funzionale percepita di un partecipante di svolgere attività nella vita quotidiana.
L'HAL è composto da 42 domande a scelta multipla all'interno di sette domini: sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi, funzione delle gambe, funzione delle braccia, uso dei mezzi di trasporto, cura di sé, compiti domestici e attività del tempo libero.
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Basale a 14 mesi
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Modifica della scala di profilassi di aderenza al trattamento per l'emofilia convalidata (VERITAS-Pro)
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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VERITAS-Pro è un questionario di 24 voci progettato per misurare l'aderenza al trattamento attraverso sei sottoscale: Tempo, Dose, Pianifica, Ricorda, Salta e Comunica.
Ogni domanda è quantificata su una scala Likert a 5 punti (da "Sempre" a "Mai") correlata a un punteggio numerico da 1 a 5, dove punteggi più alti indicano una minore aderenza al trattamento.
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Basale a 14 mesi
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Modifica nella scala di valutazione del dolore di Wong-Baker Faces
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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Wong-Baker Faces Scale è un questionario a 1 voce composto da sei caricature facciali, ciascuna raffigurante un diverso livello di intensità del dolore percepito corrente, che va da un punteggio da 0 a 10. Punteggi più alti indicano un dolore maggiore.
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Basale a 14 mesi
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Questionario sulla variazione della produttività e sulla compromissione del lavoro più domande sulla compromissione della classe: specifico per l'emofilia (WPAI+CIQ:HS)
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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La versione del questionario WPAI e sulla compromissione della classe è un questionario di 9 voci progettato per misurare la compromissione correlata all'emofilia nel lavoro, a scuola e nel livello di attività negli ultimi 7 giorni.
Le scale analogiche visive e le risposte di riempimento vengono utilizzate per calcolare i punteggi per assenteismo, menomazione al lavoro/a scuola, perdite di produttività al lavoro/scuola e menomazione dell'attività sulla base di algoritmi di punteggio e presentati come percentuali di menomazione.
Percentuali più elevate indicano una maggiore compromissione correlata alla malattia
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Basale a 14 mesi
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Variazione dell'attività pianificata e della produttività mancate
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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Lo scopo di queste domande indipendenti è quello di catturare eventuali attività perse a causa dell'emofilia che non vengono catturate in altri questionari inclusi nello studio, specialmente tra bambini e adolescenti.
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Basale a 14 mesi
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Modifica del carico del caregiver
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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Lo scopo di questa indagine è valutare come la natura intensiva dell'assistenza a un paziente emofilico influisca sul carico del caregiver, fornendo punteggi sulle seguenti scale: carico emotivo, carico finanziario, stile di vita, carico sociale ed emozioni positive.
Questo sarà completato da caregiver di bambini e adolescenti di età inferiore ai 18 anni.
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Basale a 14 mesi
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Numero di visite sanitarie ospedaliere e ambulatoriali
Lasso di tempo: Basale a 14 mesi
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Numero di ricoveri e numero di visite al pronto soccorso o numero di visite ambulatoriali del medico
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Basale a 14 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
18 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 dicembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 997HA401
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