標準治療を受けた血友病 A 患者の出血、健康関連の生活の質 (HRQoL)、および安全性に関する高品質の文書を収集するための前向き研究
2017年5月26日 更新者：Hoffmann-La Roche
標準治療を受けている血友病 A 患者の出血発生率、健康関連の生活の質、および安全性を評価する多施設非介入研究
この非介入研究は、現地の日常的な臨床診療に従って治療された FVIII インヒビターの有無にかかわらず、血友病 A 患者の出血、HRQoL、および安全性に関する詳細で高品質の文書を前向きに収集します (一時的または予防的として FVIII 代替薬またはバイパス薬の投与を受ける)。処理）。
実際の患者は、この観察研究に通常の臨床診療から登録されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
221
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Santa Monica、California、アメリカ、90403
- Santa Monica Oncology Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Winship Cancer Institute
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Toscana
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Firenze、Toscana、イタリア、50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
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San Jose、コスタリカ、1000
- ICIC
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin、ポーランド、20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
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Poznan、ポーランド、61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
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Warsaw、ポーランド、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Guangzhou、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Tianjin、中国、300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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Johannesburg、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan Uni Hospital
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Seoul、大韓民国、03722
- Severance Hospital
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Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Hyogo、日本、663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Kanagawa、日本、216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
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Kitakyushu-shi、日本、807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
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Nara、日本、634-8521
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
標準治療を受けているFVIIIに対する阻害剤の有無にかかわらず、血友病Aの患者が登録されます。
説明
包含基準:
- コホート A: インフォームド コンセントの時点で 12 歳以上 (>/=) の患者
- コホートA：あらゆる重症度の先天性血友病Aの診断および高力価阻害剤の記録された病歴（つまり、>/= 5ベセスダ単位[BU]）
- コホート B: 12 歳未満 (<) の小児患者
- コホートB：あらゆる重症度の先天性血友病Aの診断および高力価阻害剤の記録された病歴（つまり>/= 5 BU）
- コホート C: 12 歳以上の患者
- コホート C: 先天性血友病 A の診断および FVIII 活性 <1% (%)
- コホート C: FVIII に対する陽性阻害剤の前歴なし
除外基準:
- RO5534262 の既往 (RO5534262 の既往があると将来の RO5534262 治験への参加が妨げられることに患者が同意する場合は適用外)
- 先天性血友病A以外の出血性疾患
- -現在/以前に阻害剤にさらされた場合、FVIIIまたはFVIII予防による進行中の（または研究中に計画された）免疫寛容導入療法
- -以前または付随する血栓塞栓症
- 既知のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染、クラスター オブ ディファレンシエーション (CD) 4 カウント <200 細胞/マイクロリットル (細胞/mCL)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート A: FVIII インヒビターを有する成人および青年
FVIII阻害剤の存在を伴うあらゆる重症度の血友病Aの成人および青年が観察されます。
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バイパス剤を使用した一時的または予防的治療は、研究の少なくとも過去6か月間記録されている必要があります。
研究中、出血の治療が記録されます。
凝固製品の選択は、この非介入研究における現地の実践基準に従って研究者の裁量に委ねられており、特定のプロトコルで定義された介入はありません。
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コホート B: FVIII インヒビターを持つ子供
FVIII阻害剤の存在を伴うあらゆる重症度の血友病Aの子供が観察されます。
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コホート C: FVIII インヒビターを持たない成人および青年
FVIIIインヒビターが存在しない重度の血友病Aの成人および青年が観察されます。
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FVIII代替品を使用した一時的または予防的治療は、研究の少なくとも過去6か月間記録する必要があります。
研究中、出血の治療が記録されます。
凝固製品の選択は、この非介入研究における現地の実践基準に従って研究者の裁量に委ねられており、特定のプロトコルで定義された介入はありません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ブリードの数
時間枠：約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで）
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約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ヨーロッパの生活の質-5次元（EQ-5D-5L）成人および青年患者のアンケートスコア
時間枠：約6か月（ベースラインから研究完了まで4週間ごと、および出血が報告された日）
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約6か月（ベースラインから研究完了まで4週間ごと、および出血が報告された日）
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成人患者における血友病A特異的生活の質（Haem-A-QoL）アンケートスコア
時間枠：約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで4週間毎）
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約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで4週間毎）
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血友病特有の QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケート スコア
時間枠：約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで4週間毎）
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約6ヶ月（ベースラインから試験完了まで4週間毎）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年5月26日
一次修了 (実際)
2017年3月31日
研究の完了 (実際)
2017年3月31日
試験登録日
最初に提出
2015年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月19日
最初の投稿 (見積もり)
2015年6月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年5月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年5月26日
最終確認日
2017年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。