Prospektywne badanie mające na celu zebranie wysokiej jakości dokumentacji dotyczącej krwawień, jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) oraz wyników dotyczących bezpieczeństwa u pacjentów z hemofilią A leczonych standardowym leczeniem
26 maja 2017 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie oceniające częstość występowania krwawień, jakość życia związaną ze zdrowiem oraz bezpieczeństwo pacjentów z hemofilią typu A objętych standardowym leczeniem
To nieinterwencyjne badanie będzie prospektywnie gromadzić szczegółową, wysokiej jakości dokumentację krwawień, HRQoL i bezpieczeństwa u pacjentów z hemofilią A z lub bez inhibitorów FVIII, leczonych zgodnie z lokalną rutynową praktyką kliniczną (otrzymujących środki zastępcze lub omijające FVIII jako epizodyczne lub profilaktyczne leczenie).
Do tego badania obserwacyjnego włączeni zostaną faktyczni pacjenci z rutynowej praktyki klinicznej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
221
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Guangzhou, Chiny, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Tianjin, Chiny, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Aichi, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Hyogo, Japonia, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Kanagawa, Japonia, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japonia, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
-
Nara, Japonia, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japonia, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
San Jose, Kostaryka, 1000
- ICIC
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polska, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
-
Poznan, Polska, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Severance Hospital
-
-
-
-
California
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90403
- Santa Monica Oncology Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Winship Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan Uni Hospital
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Włochy, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z hemofilią A z lub bez inhibitorów FVIII w ramach leczenia standardowego powinni zostać włączeni.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kohorta A: Pacjenci w wieku powyżej lub równym (>/=) 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Kohorta A: Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A o dowolnym nasileniu i udokumentowana historia wysokiego miana inhibitora (tj. >/= 5 jednostek Bethesda [BU])
- Kohorta B: Dzieci i młodzież w wieku poniżej (<) 12 lat
- Kohorta B: Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A o dowolnym nasileniu i udokumentowana historia wysokiego miana inhibitora (tj. >/=5 BU)
- Kohorta C: Pacjenci w wieku >/=12 lat
- Kohorta C: Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A i aktywność FVIII <1 procent (%)
- Kohorta C: Brak wcześniejszego dodatniego inhibitora FVIII w wywiadzie
Kryteria wyłączenia:
- Poprzedni RO5534262 (nie dotyczy, jeśli pacjent zgadza się, że poprzedni RO5534262 wykluczy udział w przyszłym badaniu badawczym RO5534262)
- Zaburzenia krwotoczne inne niż wrodzona hemofilia A
- Trwająca (lub planowana w trakcie badania) terapia indukująca tolerancję immunologiczną z profilaktyką FVIII lub FVIII, jeśli obecnie/wcześniej była narażona na działanie inhibitora
- Wcześniejsza lub współistniejąca choroba zakrzepowo-zatorowa
- Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) z klastrem różnicowania (CD) 4 liczby <200 komórek na mikrolitr (komórek/ml)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta A: Dorośli i młodzież z inhibitorami czynnika VIII
Obserwowani będą dorośli i młodzież z hemofilią A o dowolnym nasileniu z obecnością inhibitorów czynnika VIII.
|
Epizodyczne lub profilaktyczne leczenie środkami omijającymi musi być udokumentowane przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy poprzedzających badanie.
Podczas badania dokumentowane będzie leczenie krwawień.
Wybór produktu koagulującego leży w gestii badacza zgodnie z lokalnymi standardami praktyki w tym badaniu nieinterwencyjnym i nie ma określonych interwencji zdefiniowanych w protokole.
|
|
Kohorta B: Dzieci z inhibitorami czynnika VIII
Dzieci z hemofilią A o dowolnym nasileniu z obecnością inhibitorów FVIII będą obserwowane.
|
|
|
Kohorta C: Dorośli i młodzież bez inhibitorów czynnika VIII
Obserwowani będą dorośli i młodzież z ciężką postacią hemofilii A bez obecności inhibitorów czynnika VIII.
|
Epizodyczne lub profilaktyczne leczenie substytucją FVIII musi być udokumentowane przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy przed badaniem.
Podczas badania dokumentowane będzie leczenie krwawień.
Wybór produktu koagulującego leży w gestii badacza zgodnie z lokalnymi standardami praktyki w tym badaniu nieinterwencyjnym i nie ma określonych interwencji zdefiniowanych w protokole.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba krwawień
Ramy czasowe: Około 6 miesięcy (od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
Około 6 miesięcy (od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wynik kwestionariusza European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) wśród pacjentów dorosłych i młodzieży
Ramy czasowe: Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania oraz w dniach zgłaszania krwawień)
|
Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania oraz w dniach zgłaszania krwawień)
|
|
Ocena jakości życia specyficzna dla hemofilii (Haem-A-QoL) wśród dorosłych pacjentów
Ramy czasowe: Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
|
Wynik kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla hemofilii (Haemo-QoL-SF)
Ramy czasowe: Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
Około 6 miesięcy (co 4 tygodnie od punktu początkowego do zakończenia badania)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 maja 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 marca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 czerwca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 czerwca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 maja 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 maja 2017
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BH29768
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .