Prospektivní studie ke shromažďování vysoce kvalitní dokumentace krvácení, kvality života související se zdravím (HRQoL) a bezpečnostních výsledků u pacientů s hemofilií A léčených standardní léčbou
26. května 2017 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Multicentrická neintervenční studie hodnotící výskyt krvácení, kvalitu života související se zdravím a bezpečnost u pacientů s hemofilií A v rámci standardní péče
Tato neintervenční studie bude prospektivně shromažďovat podrobnou, vysoce kvalitní dokumentaci krvácení, HRQoL a bezpečnosti u pacientů s hemofilií A s inhibitory FVIII nebo bez nich léčených v souladu s místní rutinní klinickou praxí (přijímající látky nahrazující FVIII nebo bypassy buď jako epizodické nebo profylaktické léčba).
Do této observační studie budou zařazeni skuteční pacienti z běžné klinické praxe.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
221
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Itálie, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Hyogo, Japonsko, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Kanagawa, Japonsko, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japonsko, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
-
Nara, Japonsko, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
San Jose, Kostarika, 1000
- ICIC
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polsko, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
-
Poznan, Polsko, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
-
Warsaw, Polsko, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
California
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
- Santa Monica Oncology Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Winship Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan Uni Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Tianjin, Čína, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Je třeba zařadit pacienty s hemofilií A s inhibitory FVIII nebo bez nich v rámci standardní péče.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Skupina A: Pacienti starší nebo rovnající se (>/=) 12 letům v době informovaného souhlasu
- Kohorta A: Diagnóza vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti a zdokumentovaná anamnéza inhibitoru s vysokým titrem (tj. >/= 5 jednotek Bethesda [BU])
- Kohorta B: Pediatričtí pacienti mladší než (<) 12 let
- Kohorta B: Diagnóza vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti a zdokumentovaná anamnéza vysokého titru inhibitoru (tj. >/=5 BU)
- Skupina C: Pacienti ve věku >/=12 let
- Kohorta C: Diagnóza kongenitální hemofilie A a aktivita FVIII <1 procento (%)
- Kohorta C: Žádná předchozí historie pozitivního inhibitoru proti FVIII
Kritéria vyloučení:
- Předchozí RO5534262 (nevztahuje se, pokud pacient souhlasí s tím, že předchozí RO5534262 bude bránit účasti v budoucí výzkumné studii RO5534262)
- Krvácení jiná než vrozená hemofilie A
- Probíhající (nebo plánovaná během studie) indukční léčba imunitní tolerance s profylaxí FVIII nebo FVIII, pokud je v současné době/předtím vystavena inhibitoru
- Předchozí nebo souběžné tromboembolické onemocnění
- Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) se shlukem diferenciace (CD) 4 počet <200 buněk na mikrolitr (buňky/mcL)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta A: Dospělí a dospívající s inhibitory FVIII
Budou sledováni dospělí a dospívající s hemofilií A jakékoli závažnosti s přítomností inhibitorů FVIII.
|
Epizodická nebo profylaktická léčba s použitím bypassových činidel musí být zdokumentována alespoň za posledních 6 měsíců před studií.
Během studie bude zdokumentována léčba krvácení.
Volba koagulačního produktu je v této neintervenční studii na uvážení zkoušejícího v souladu se standardy místní praxe a neexistují žádné specifické intervence definované protokolem.
|
|
Kohorta B: Děti s inhibitory FVIII
Děti s hemofilií A jakékoli závažnosti s přítomností inhibitorů FVIII budou sledovány.
|
|
|
Kohorta C: Dospělí a dospívající bez inhibitorů FVIII
Budou sledováni dospělí a dospívající s těžkou hemofilií A bez přítomnosti inhibitorů FVIII.
|
Epizodická nebo profylaktická léčba s použitím náhrady FVIII musí být zdokumentována alespoň za posledních 6 měsíců před studií.
Během studie bude zdokumentována léčba krvácení.
Volba koagulačního produktu je v této neintervenční studii na uvážení zkoušejícího v souladu se standardy místní praxe a neexistují žádné specifické intervence definované protokolem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet krvácení
Časové okno: Přibližně 6 měsíců (od základního stavu do dokončení studie)
|
Přibližně 6 měsíců (od základního stavu do dokončení studie)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Skóre evropského dotazníku kvality života-5 dimenzí (EQ-5D-5L) mezi dospělými a dospívajícími pacienty
Časové okno: Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od výchozího stavu do dokončení studie a ve dnech, kdy je hlášeno krvácení)
|
Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od výchozího stavu do dokončení studie a ve dnech, kdy je hlášeno krvácení)
|
|
Hemofilie A-specifická kvalita života (Haem-A-QoL) dotazníkové skóre mezi dospělými pacienty
Časové okno: Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od základního stavu do dokončení studie)
|
Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od základního stavu do dokončení studie)
|
|
Hemofilie-specifická kvalita života krátká forma (Haemo-QoL-SF) skóre dotazníku
Časové okno: Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od základního stavu do dokončení studie)
|
Přibližně 6 měsíců (každé 4 týdny od základního stavu do dokončení studie)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. května 2015
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2017
Dokončení studie (Aktuální)
31. března 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
22. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. května 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. května 2017
Naposledy ověřeno
1. května 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BH29768
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .