Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve studie om hoogwaardige documentatie te verzamelen over bloedingen, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) en veiligheidsresultaten bij patiënten met hemofilie A behandeld met standaardbehandeling

26 mei 2017 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, niet-interventionele studie ter evaluatie van de incidentie van bloedingen, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en veiligheid bij patiënten met hemofilie A onder standaardbehandeling

Deze niet-interventionele studie zal prospectief gedetailleerde, hoogwaardige documentatie verzamelen over bloedingen, HRQoL en veiligheid bij patiënten met hemofilie A met of zonder FVIII-remmers die worden behandeld volgens de lokale routinematige klinische praktijk (die FVIII-vervanging of bypassing-middelen krijgen als ofwel episodisch of profylactisch). behandeling). In deze observationele studie zullen daadwerkelijke patiënten uit de dagelijkse klinische praktijk worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

221

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Guangzhou, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Tianjin, China, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
  • Italië
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu-shi, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
      • Nara, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznan, Polen, 61-828
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan Uni Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112-2699
        • Tulane Uni Health Sciences Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201
        • Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met hemofilie A met of zonder remmers tegen FVIII die standaardbehandeling krijgen, moeten worden ingeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort A: patiënten ouder dan of gelijk aan (>/=) 12 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Cohort A: diagnose van congenitale hemofilie A van elke ernst en gedocumenteerde voorgeschiedenis van remmer met hoge titer (d.w.z. >/= 5 Bethesda-eenheden [BU])
  • Cohort B: pediatrische patiënten jonger dan (<) 12 jaar
  • Cohort B: diagnose van congenitale hemofilie A van elke ernst en gedocumenteerde geschiedenis van remmer met hoge titer (dat wil zeggen >/=5 BU)
  • Cohort C: Patiënten >/=12 jaar
  • Cohort C: Diagnose van congenitale hemofilie A en FVIII-activiteit <1 procent (%)
  • Cohort C: Geen voorgeschiedenis van een positieve remmer tegen FVIII

Uitsluitingscriteria:

  • Eerder RO5534262 (niet van toepassing als de patiënt ermee instemt dat voorafgaand RO5534262 deelname aan een toekomstig RO5534262-onderzoek uitsluit)
  • Andere bloedingsstoornis dan congenitale hemofilie A
  • Lopende (of geplande tijdens de studie) immuuntolerantie-inductietherapie met FVIII- of FVIII-profylaxe indien momenteel/eerder blootgesteld aan een remmer
  • Eerdere of gelijktijdige trombo-embolische ziekte
  • Bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV) met cluster van differentiatie (CD) 4 count <200 cellen per microliter (cellen/mcl)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort A: volwassenen en adolescenten met FVIII-remmers
Volwassenen en adolescenten met hemofilie A van welke ernst dan ook met de aanwezigheid van FVIII-remmers zullen worden geobserveerd.
Geneesmiddel: Agenten omzeilen
Episodische of profylactische behandeling met behulp van bypassing agents moet worden gedocumenteerd gedurende ten minste de laatste 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek. Tijdens het onderzoek zal de behandeling van bloedingen worden gedocumenteerd. De keuze van het stollingsproduct is naar goeddunken van de onderzoeker volgens de lokale praktijkstandaarden in deze niet-interventionele studie en er zijn geen specifieke protocolgedefinieerde interventies.
Cohort B: Kinderen met FVIII-remmers
Kinderen met hemofilie A van welke ernst dan ook met de aanwezigheid van FVIII-remmers zullen worden geobserveerd.
Cohort C: volwassenen en adolescenten zonder FVIII-remmers
Volwassenen en adolescenten met ernstige hemofilie A zonder de aanwezigheid van factor VIII-remmers zullen worden geobserveerd.
Geneesmiddel: FVIII-vervanging
Episodische of profylactische behandeling met het gebruik van FVIII-substitutie moet worden gedocumenteerd gedurende ten minste de laatste 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek. Tijdens het onderzoek zal de behandeling van bloedingen worden gedocumenteerd. De keuze van het stollingsproduct is naar goeddunken van de onderzoeker volgens de lokale praktijkstandaarden in deze niet-interventionele studie en er zijn geen specifieke protocolgedefinieerde interventies.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bloedingen
Tijdsspanne: Ongeveer 6 maanden (van baseline tot afronding van de studie)
Ongeveer 6 maanden (van baseline tot afronding van de studie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Vragenlijstscore onder volwassen en adolescente patiënten
Tijdsspanne: Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van het onderzoek en op dagen dat er bloedingen worden gemeld)
Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van het onderzoek en op dagen dat er bloedingen worden gemeld)
Hemofilie A-specifieke kwaliteit van leven (Haem-A-QoL) vragenlijstscore bij volwassen patiënten
Tijdsspanne: Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van de studie)
Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van de studie)
Hemofilie-specifieke kwaliteit van leven Short Form (Haemo-QoL-SF) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van de studie)
Ongeveer 6 maanden (elke 4 weken vanaf baseline tot voltooiing van de studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

22 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BH29768

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren