Tuleva tutkimus korkealaatuisen dokumentaation keräämiseksi verenvuodoista, terveyteen liittyvästä elämänlaadusta (HRQoL) ja turvallisuustuloksista hemofiliapotilailla, joita hoidetaan tavanomaisella hoidolla
perjantai 26. toukokuuta 2017 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan verenvuotojen ilmaantuvuutta, terveyteen liittyvää elämänlaatua ja hemofilia A -potilaiden turvallisuutta tavanomaisessa hoitomuodossa
Tämä ei-interventiotutkimus kerää prospektiivisesti yksityiskohtaista, korkealaatuista dokumentaatiota verenvuodoista, HRQoL:sta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on hemofilia A tai ilman FVIII-estäjiä, joita hoidetaan paikallisen rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti (jotka saavat FVIII-korvaus- tai ohituslääkkeitä joko episodisena tai profylaktisena hoito).
Varsinaiset potilaat otetaan mukaan rutiininomaisesta kliinisestä käytännöstä tähän havainnointitutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
221
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
-
-
-
-
-
San Jose, Costa Rica, 1000
- ICIC
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Hyogo, Japani, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japani, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
-
Nara, Japani, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Puola, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
-
Poznan, Puola, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
-
Warsaw, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan Uni Hospital
-
-
-
-
California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
- Santa Monica Oncology Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Winship Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on hemofilia A joko FVIII:n estäjillä tai ilman niitä, jotka ovat tavanomaisessa hoidossa, on otettava mukaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohortti A: Potilaat, jotka ovat vähintään (>/=) 12-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Kohortti A: synnynnäisen hemofilian A diagnoosi ja vakavuusasteesta riippumatta dokumentoitu korkeatiitteri-inhibiittori (eli >/= 5 Bethesda-yksikköä [BU])
- Kohortti B: Alle (<) 12-vuotiaat lapsipotilaat
- Kohortti B: Synnynnäisen hemofilian A diagnoosi, minkä tahansa vaikeusaste ja dokumentoitu korkeatiitteri-inhibiittori (eli >/=5 BU)
- Kohortti C: Potilaat >/=12-vuotiaat
- Kohortti C: Diagnoosi synnynnäinen hemofilia A ja FVIII-aktiivisuus <1 prosentti (%)
- Kohortti C: Ei aikaisempaa positiivista FVIII-estäjää
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi RO5534262 (ei sovelleta, jos potilas suostuu siihen, että aikaisempi RO5534262 estää osallistumisen tulevaan RO5534262-tutkimukseen)
- Muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen hemofilia A
- Meneillään oleva (tai tutkimuksen aikana suunniteltu) immuunitoleranssin induktiohoito FVIII- tai FVIII-profylaksilla, jos se on tällä hetkellä/aiemmin alttiina estäjälle
- Aiempi tai samanaikainen tromboembolinen sairaus
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jossa erilaistumisklusterin (CD) määrä 4 <200 solua mikrolitrassa (soluja/mcL)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti A: Aikuiset ja nuoret, joilla on FVIII-estäjiä
Aikuisia ja nuoria, joilla on minkä tahansa vaikeusasteinen hemofilia A ja joilla on FVIII-estäjiä, tarkkaillaan.
|
Episodinen tai profylaktinen hoito ohituslääkkeillä on dokumentoitava vähintään tutkimusta edeltäneiden 6 kuukauden ajalta.
Tutkimuksen aikana verenvuotojen hoito dokumentoidaan.
Hyytymistuotteen valinta on tutkijan harkinnassa paikallisten käytännön standardien mukaisesti tässä ei-interventiotutkimuksessa, eikä erityisiä protokollan mukaisia interventioita ole.
|
|
Kohortti B: Lapset, joilla on FVIII-estäjiä
Lapset, joilla on minkä tahansa vaikeusasteinen hemofilia A ja joilla on FVIII-estäjiä, tarkkaillaan.
|
|
|
Kohortti C: Aikuiset ja nuoret ilman FVIII-estäjiä
Havaitaan aikuisia ja nuoria, joilla on vaikea hemofilia A ilman FVIII-estäjiä.
|
FVIII-korvaushoitoa koskeva episodinen tai profylaktinen hoito on dokumentoitava vähintään tutkimusta edeltäneiden 6 kuukauden ajalta.
Tutkimuksen aikana verenvuotojen hoito dokumentoidaan.
Hyytymistuotteen valinta on tutkijan harkinnassa paikallisten käytännön standardien mukaisesti tässä ei-interventiotutkimuksessa, eikä erityisiä protokollan mukaisia interventioita ole.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuotojen määrä
Aikaikkuna: Noin 6 kuukautta (perustilasta tutkimuksen päättymiseen)
|
Noin 6 kuukautta (perustilasta tutkimuksen päättymiseen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Eurooppalainen elämänlaatu-5 ulottuvuus (EQ-5D-5L) -kyselyn pisteet aikuisten ja nuorten potilaiden keskuudessa
Aikaikkuna: Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen asti ja päivinä, jolloin verenvuotoa ilmoitetaan)
|
Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen asti ja päivinä, jolloin verenvuotoa ilmoitetaan)
|
|
Hemofilia A-spesifinen elämänlaatu (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen pisteet aikuispotilailla
Aikaikkuna: Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti)
|
Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti)
|
|
Hemofilia-spesifinen elämänlaatu lyhytlomake (Haemo-QoL-SF) -kyselyn pisteet
Aikaikkuna: Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti)
|
Noin 6 kuukautta (4 viikon välein lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. maaliskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 22. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. toukokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BH29768
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .