Un estudio prospectivo para recopilar documentación de alta calidad sobre hemorragias, calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y resultados de seguridad en pacientes con hemofilia A tratados con el tratamiento estándar
26 de mayo de 2017 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un estudio multicéntrico, no intervencionista, que evalúa la incidencia de hemorragias, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad en pacientes con hemofilia A bajo tratamiento estándar de atención
Este estudio no intervencionista recopilará prospectivamente documentación detallada y de alta calidad sobre hemorragias, CVRS y seguridad en pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores del FVIII tratados de acuerdo con la práctica clínica habitual local (que reciben agentes de reemplazo o derivación del FVIII como episódicos o profilácticos). tratamiento).
Se inscribirán pacientes reales de la práctica clínica habitual en este estudio observacional.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
221
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
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Seoul, Corea, república de, 03722
- Severance Hospital
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San Jose, Costa Rica, 1000
- ICIC
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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California
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Santa Monica Oncology Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Winship Cancer Institute
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Toscana
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Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Aichi, Japón, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Hyogo, Japón, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Kanagawa, Japón, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
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Kitakyushu-shi, Japón, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
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Nara, Japón, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Japón, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin, Polonia, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
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Poznan, Polonia, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Guangzhou, Porcelana, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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Johannesburg, Sudáfrica, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
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Taipei, Taiwán, 100
- National Taiwan Uni Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se deben inscribir pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores contra el FVIII bajo tratamiento de atención estándar.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cohorte A: Pacientes mayores o iguales a (>/=) 12 años de edad al momento del consentimiento informado
- Cohorte A: Diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad y antecedentes documentados de inhibidor de alto título (es decir, >/= 5 unidades Bethesda [UB])
- Cohorte B: Pacientes pediátricos menores de (<) 12 años de edad
- Cohorte B: Diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad y antecedentes documentados de inhibidor de título alto (es decir, >/= 5 BU)
- Cohorte C: Pacientes >/=12 años de edad
- Cohorte C: Diagnóstico de hemofilia A congénita y actividad de FVIII <1 por ciento (%)
- Cohorte C: sin antecedentes de un inhibidor positivo contra FVIII
Criterio de exclusión:
- RO5534262 anterior (no aplicable si el paciente acepta que el RO5534262 anterior impedirá la participación en un futuro estudio de investigación RO5534262)
- Trastorno hemorrágico distinto de la hemofilia A congénita
- Terapia de inducción de inmunotolerancia en curso (o planificada durante el estudio) con FVIII o profilaxis con FVIII si actualmente/anteriormente estuvo expuesto a un inhibidor
- Enfermedad tromboembólica previa o concomitante
- Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con grupo de diferenciación (CD) 4 recuento <200 células por microlitro (células/mcL)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte A: adultos y adolescentes con inhibidores de FVIII
Se observarán adultos y adolescentes con hemofilia A de cualquier gravedad con presencia de inhibidores del FVIII.
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El tratamiento episódico o profiláctico con el uso de agentes de derivación debe documentarse durante al menos los últimos 6 meses antes del estudio.
Durante el estudio, se documentará el tratamiento de las hemorragias.
La elección del producto de coagulación queda a criterio del investigador de acuerdo con los estándares de la práctica local en este estudio no intervencionista y no hay intervenciones específicas definidas en el protocolo.
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Cohorte B: Niños con inhibidores de FVIII
Se observarán niños con hemofilia A de cualquier gravedad con la presencia de inhibidores de FVIII.
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Cohorte C: adultos y adolescentes sin inhibidores de FVIII
Se observarán adultos y adolescentes con hemofilia A severa sin la presencia de inhibidores del FVIII.
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El tratamiento episódico o profiláctico con el uso de reemplazo de FVIII debe estar documentado durante al menos los últimos 6 meses antes del estudio.
Durante el estudio, se documentará el tratamiento de las hemorragias.
La elección del producto de coagulación queda a criterio del investigador de acuerdo con los estándares de la práctica local en este estudio no intervencionista y no hay intervenciones específicas definidas en el protocolo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de sangrados
Periodo de tiempo: Aproximadamente 6 meses (desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Aproximadamente 6 meses (desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Puntuación del cuestionario europeo de calidad de vida-5 dimensiones (EQ-5D-5L) entre pacientes adultos y adolescentes
Periodo de tiempo: Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio y en los días en que se informan las hemorragias)
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Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio y en los días en que se informan las hemorragias)
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Puntuación del cuestionario de calidad de vida específica de la hemofilia A (Haem-A-QoL) entre pacientes adultos
Periodo de tiempo: Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Puntuación del cuestionario de calidad de vida específica para hemofilia (Haemo-QoL-SF)
Periodo de tiempo: Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Aproximadamente 6 meses (cada 4 semanas desde el inicio hasta la finalización del estudio)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de mayo de 2015
Finalización primaria (Actual)
31 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
31 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de mayo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2017
Última verificación
1 de mayo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BH29768
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