En prospektiv studie for å samle høykvalitetsdokumentasjon av blødninger, helserelatert livskvalitet (HRQoL) og sikkerhetsresultater hos pasienter med hemofili A behandlet med standardbehandling
26. mai 2017 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En multisenter, ikke-intervensjonell studie som evaluerer blødningsforekomst, helserelatert livskvalitet og sikkerhet hos pasienter med hemofili A under standardbehandling
Denne ikke-intervensjonsstudien vil prospektivt samle detaljert dokumentasjon av høy kvalitet av blødninger, HRQoL og sikkerhet hos pasienter med hemofili A med eller uten FVIII-hemmere behandlet i henhold til lokal rutinemessig klinisk praksis (som mottar FVIII-erstatning eller bypassmidler som enten episodisk eller profylaktisk behandling).
Faktiske pasienter vil bli registrert fra rutinemessig klinisk praksis i denne observasjonsstudien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
221
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
-
-
-
-
-
San Jose, Costa Rica, 1000
- ICIC
-
-
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90403
- Santa Monica Oncology Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Winship Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japan, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
-
Nara, Japan, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Tianjin, Kina, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polen, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
-
Poznan, Polen, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan Uni Hospital
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med hemofili A med eller uten hemmere mot FVIII under standardbehandling skal registreres.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kohort A: Pasienter over eller lik (>/=) 12 år på tidspunktet for informert samtykke
- Kohort A: Diagnose av medfødt hemofili A uansett alvorlighetsgrad og dokumentert historie med høytiterhemmer (det vil si >/= 5 Bethesda-enheter [BU])
- Kohort B: Pediatriske pasienter under (<) 12 år
- Kohort B: Diagnose av medfødt hemofili A uansett alvorlighetsgrad og dokumentert historie med høytiterhemmer (det vil si >/= 5 BU)
- Kohort C: Pasienter >/=12 år
- Kohort C: Diagnose av medfødt hemofili A og FVIII aktivitet <1 prosent (%)
- Kohort C: Ingen tidligere historie med en positiv hemmer mot FVIII
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere RO5534262 (ikke aktuelt hvis pasienten godtar at tidligere RO5534262 vil utelukke deltakelse i en fremtidig RO5534262-undersøkelse)
- Andre blødningsforstyrrelser enn medfødt hemofili A
- Pågående (eller planlagt i løpet av studien) immuntoleranse induksjonsterapi med FVIII eller FVIII profylakse hvis for øyeblikket/tidligere eksponert for en inhibitor
- Tidligere eller samtidig tromboembolisk sykdom
- Kjent humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon med cluster of differentiation (CD) 4 teller <200 celler per mikroliter (celler/mcL)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort A: Voksne og ungdom med FVIII-hemmere
Voksne og ungdom med hemofili A uansett alvorlighetsgrad med tilstedeværelse av FVIII-hemmere vil bli observert.
|
Episodisk eller profylaktisk behandling med bruk av bypassmidler skal dokumenteres i minst de siste 6 månedene før studien.
I løpet av studien vil behandling for blødninger bli dokumentert.
Valget av koagulasjonsprodukt er etter utforskerens skjønn i henhold til lokale praksisstandarder i denne ikke-intervensjonelle studien, og det er ingen spesifikke protokolldefinerte intervensjoner.
|
|
Kohort B: Barn med FVIII-hemmere
Barn med hemofili A uansett alvorlighetsgrad med tilstedeværelse av FVIII-hemmere vil bli observert.
|
|
|
Kohort C: Voksne og ungdom uten FVIII-hemmere
Voksne og ungdom med alvorlig hemofili A uten tilstedeværelse av FVIII-hemmere vil bli observert.
|
Episodisk eller profylaktisk behandling med bruk av FVIII-erstatning må dokumenteres i minst de siste 6 månedene før studien.
I løpet av studien vil behandling for blødninger bli dokumentert.
Valget av koagulasjonsprodukt er etter utforskerens skjønn i henhold til lokale praksisstandarder i denne ikke-intervensjonelle studien, og det er ingen spesifikke protokolldefinerte intervensjoner.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall blødninger
Tidsramme: Omtrent 6 måneder (fra baseline til studiet er fullført)
|
Omtrent 6 måneder (fra baseline til studiet er fullført)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Spørreskjemascore blant voksne og ungdomspasienter
Tidsramme: Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført og på dager det er rapportert blødninger)
|
Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført og på dager det er rapportert blødninger)
|
|
Hemofili A-spesifikk livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjemascore blant voksne pasienter
Tidsramme: Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført)
|
Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført)
|
|
Hemofili-spesifikk livskvalitet Kort form (Haemo-QoL-SF) spørreskjemaresultat
Tidsramme: Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført)
|
Omtrent 6 måneder (hver 4. uke fra baseline til studien er fullført)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. mai 2015
Primær fullføring (Faktiske)
31. mars 2017
Studiet fullført (Faktiske)
31. mars 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. juni 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. juni 2015
Først lagt ut (Anslag)
22. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mai 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2017
Sist bekreftet
1. mai 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BH29768
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .