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Uno studio prospettico per raccogliere documentazione di alta qualità su sanguinamenti, qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) e risultati di sicurezza nei pazienti con emofilia A trattati con trattamento standard di cura

26 maggio 2017 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico non interventistico che valuta l'incidenza di sanguinamento, la qualità della vita correlata alla salute e la sicurezza nei pazienti con emofilia A in trattamento standard di cura

Questo studio non interventistico raccoglierà in modo prospettico una documentazione dettagliata e di alta qualità su sanguinamenti, HRQoL e sicurezza in pazienti con emofilia A con o senza inibitori del FVIII trattati secondo la pratica clinica di routine locale (che ricevono agenti sostitutivi del FVIII o bypassanti come episodica o profilattica trattamento). I pazienti effettivi saranno arruolati dalla pratica clinica di routine in questo studio osservazionale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

221

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu-shi, Giappone, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
      • Nara, Giappone, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznan, Polonia, 61-828
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112-2699
        • Tulane Uni Health Sciences Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201
        • Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan Uni Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Devono essere arruolati pazienti con emofilia A con o senza inibitori contro il FVIII in trattamento standard.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte A: pazienti di età maggiore o uguale a (>/=) 12 anni al momento del consenso informato
  • Coorte A: diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (ovvero >/= 5 unità Bethesda [BU])
  • Coorte B: pazienti pediatrici di età inferiore a (<) 12 anni
  • Coorte B: diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (ovvero >/=5 BU)
  • Coorte C: pazienti >/= 12 anni di età
  • Coorte C: diagnosi di emofilia congenita A e attività di FVIII <1% (%)
  • Coorte C: nessuna storia precedente di un inibitore positivo contro il FVIII

Criteri di esclusione:

  • Precedente RO5534262 (non applicabile se il paziente concorda sul fatto che il precedente RO5534262 precluderà la partecipazione a un futuro studio sperimentale RO5534262)
  • Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia congenita A
  • Terapia di induzione della tolleranza immunitaria in corso (o pianificata durante lo studio) con profilassi di FVIII o FVIII se attualmente/precedentemente esposti a un inibitore
  • Malattia tromboembolica precedente o concomitante
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con cluster di differenziazione (CD) 4 conta <200 cellule per microlitro (cellule/mcL)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte A: adulti e adolescenti con inibitori del FVIII
Saranno osservati adulti e adolescenti con emofilia A di qualsiasi gravità con la presenza di inibitori del FVIII.
Droga: Bypassare gli agenti
Il trattamento episodico o profilattico con l'uso di agenti bypassanti deve essere documentato per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello studio. Durante lo studio, sarà documentato il trattamento per le emorragie. La scelta del prodotto di coagulazione è a discrezione dello sperimentatore secondo gli standard della pratica locale in questo studio non interventistico e non ci sono interventi specifici definiti dal protocollo.
Coorte B: bambini con inibitori del FVIII
Saranno osservati bambini con emofilia A di qualsiasi gravità con la presenza di inibitori del FVIII.
Coorte C: adulti e adolescenti senza inibitori del FVIII
Saranno osservati adulti e adolescenti con grave emofilia A senza la presenza di inibitori del FVIII.
Droga: Sostituzione del FVIII
Il trattamento episodico o profilattico con l'uso di sostituzione di FVIII deve essere documentato per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello studio. Durante lo studio, sarà documentato il trattamento per le emorragie. La scelta del prodotto di coagulazione è a discrezione dello sperimentatore secondo gli standard della pratica locale in questo studio non interventistico e non ci sono interventi specifici definiti dal protocollo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di sanguinamenti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (dal basale fino al completamento dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio del questionario europeo sulla qualità della vita-5 dimensioni (EQ-5D-5L) tra pazienti adulti e adolescenti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio e nei giorni in cui vengono segnalati i sanguinamenti)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio e nei giorni in cui vengono segnalati i sanguinamenti)
Punteggio del questionario sulla qualità della vita specifica per l'emofilia A (Haem-A-QoL) tra i pazienti adulti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Punteggio del questionario sulla qualità della vita breve (Haemo-QoL-SF) specifico per l'emofilia
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

22 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BH29768

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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