Um estudo prospectivo para coletar documentação de alta qualidade de sangramentos, qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) e resultados de segurança em pacientes com hemofilia A tratados com tratamento padrão
26 de maio de 2017 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo multicêntrico e não intervencional avaliando a incidência de sangramento, a qualidade de vida relacionada à saúde e a segurança em pacientes com hemofilia A em tratamento padrão
Este estudo não intervencional coletará prospectivamente documentação detalhada e de alta qualidade de sangramentos, QVRS e segurança em pacientes com hemofilia A com ou sem inibidores de FVIII tratados de acordo com a prática clínica de rotina local (recebendo reposição de FVIII ou agentes de bypass como episódico ou profilático tratamento).
Os pacientes reais serão inscritos na prática clínica de rotina neste estudo observacional.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
221
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Guangzhou, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Tianjin, China, 300020
- Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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San Jose, Costa Rica, 1000
- ICIC
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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California
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Santa Monica Oncology Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Winship Cancer Institute
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112-2699
- Tulane Uni Health Sciences Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Toscana
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Firenze, Toscana, Itália, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Hyogo, Japão, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Kanagawa, Japão, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
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Kitakyushu-shi, Japão, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
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Nara, Japão, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin, Polônia, 20-081
- SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
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Poznan, Polônia, 61-828
- ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Severance Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan Uni Hospital
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Johannesburg, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com hemofilia A com ou sem inibidores contra FVIII sob tratamento padrão devem ser incluídos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Coorte A: Pacientes maiores ou iguais a (>/=) 12 anos de idade no momento do consentimento informado
- Coorte A: Diagnóstico de hemofilia A congênita de qualquer gravidade e história documentada de inibidor de alto título (isto é, >/= 5 unidades Bethesda [BU])
- Coorte B: Pacientes pediátricos com menos de (<) 12 anos de idade
- Coorte B: Diagnóstico de hemofilia A congênita de qualquer gravidade e história documentada de inibidor de alto título (isto é, >/= 5 BU)
- Coorte C: Pacientes >/= 12 anos de idade
- Coorte C: Diagnóstico de hemofilia congênita A e atividade de FVIII <1 por cento (%)
- Coorte C: Sem história prévia de um inibidor positivo contra FVIII
Critério de exclusão:
- RO5534262 anterior (não aplicável se o paciente concordar que RO5534262 anterior impedirá a participação em um estudo RO5534262 investigacional futuro)
- Distúrbio hemorrágico diferente da hemofilia A congênita
- Terapia de indução de tolerância imunológica em andamento (ou planejada durante o estudo) com profilaxia de FVIII ou FVIII se atualmente/anteriormente exposto a um inibidor
- Doença tromboembólica prévia ou concomitante
- Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) com agrupamento de diferenciação (CD) 4 contagem <200 células por microlitro (células/mcL)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte A: Adultos e Adolescentes com Inibidores de FVIII
Serão observados adultos e adolescentes com hemofilia A de qualquer gravidade com a presença de inibidores de FVIII.
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O tratamento episódico ou profilático com o uso de agentes de bypass deve ser documentado por pelo menos 6 meses antes do estudo.
Durante o estudo, o tratamento para sangramentos será documentado.
A escolha do produto de coagulação fica a critério do investigador de acordo com os padrões da prática local neste estudo não intervencional e não há intervenções específicas definidas por protocolo.
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Coorte B: Crianças com Inibidores de FVIII
Crianças com hemofilia A de qualquer gravidade com presença de inibidores de FVIII serão observadas.
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Coorte C: Adultos e Adolescentes sem Inibidores de FVIII
Serão observados adultos e adolescentes com hemofilia A grave sem a presença de inibidores de FVIII.
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O tratamento episódico ou profilático com o uso de reposição de FVIII deve ser documentado por pelo menos 6 meses antes do estudo.
Durante o estudo, o tratamento para sangramentos será documentado.
A escolha do produto de coagulação fica a critério do investigador de acordo com os padrões da prática local neste estudo não intervencional e não há intervenções específicas definidas por protocolo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de sangramentos
Prazo: Aproximadamente 6 meses (desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Aproximadamente 6 meses (desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Pontuação do Questionário Europeu de Qualidade de Vida-5 Dimensões (EQ-5D-5L) Entre Pacientes Adultos e Adolescentes
Prazo: Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo e nos dias em que sangramentos são relatados)
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Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo e nos dias em que sangramentos são relatados)
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Pontuação do questionário de qualidade de vida específica para hemofilia A (Haem-A-QoL) entre pacientes adultos
Prazo: Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Pontuação do Questionário de Qualidade de Vida Específica para Hemofilia (Haemo-QoL-SF)
Prazo: Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Aproximadamente 6 meses (a cada 4 semanas desde a linha de base até a conclusão do estudo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de maio de 2015
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
22 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de maio de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de maio de 2017
Última verificação
1 de maio de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BH29768
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