ヘモグロビン症患者における CordIn™ の同種異系 SCT
2019年6月3日 更新者：Gamida Cell ltd
ヘモグロビン症患者における臍帯血由来の体外拡張幹細胞および前駆細胞である CordIn™ の同種幹細胞移植
CordIn™ は、ex vivo で増殖させた同種異系 UCB 細胞から構成される精製 CD133+ 細胞の凍結保存された幹/前駆細胞ベースの製品です。
研究の全体的な目的は、CordIn™ の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
CordIn™ は、ex vivo で増殖させた同種異系 UCB 細胞から構成される精製 CD133+ 細胞の凍結保存された幹/前駆細胞ベースの製品です。
最後の患者が最後の来院を完了した時点で治験は終了します。 研究全体の目的は、CordIn™ の安全性と有効性を評価することです。CordIn™ は、準備療法後のヘモグロビン異常症 (鎌状赤血球症またはサラセミア重度) 患者に対する単回の体外拡大臍帯血ユニット移植です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者はSCDまたはサラセミアの治療のための同種SCTの候補者である
- 患者には部分的に HLA が一致する CBU が 1 つ必要です
- 適切なカルノフスキー パフォーマンス スコアまたはランスキー プレイパフォーマンス スケール
- 十分な生理学的予備力
- 署名された書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 過去の同種HSCT
- HIV感染またはHIV陽性血清学的検査の証拠
- 血清学またはPCRによって判定された活動性B型肝炎、C型肝炎またはEBVの証拠
- 活動性または制御不能な感染症
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コードイン
CordInの移植
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CordIn™ は、ex vivo で増殖させた同種異系 UCB 細胞から構成される精製 CD133+ 細胞の凍結保存された幹/前駆細胞ベースの製品です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CordIn 注入後 24 時間以内に、CordIn 注入に関連する急性毒性を示さなかった参加者の数。
時間枠：24時間
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グレード 4 または 5 の毒性を持つ患者の数は、二項分布に基づく 95% 信頼限界とともに推定されました。
毒性グレード 1、2、および 3 の割合も推定されました。
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24時間
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移植後 42 日でドナー由来の生着が認められた患者の割合
時間枠：42日
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ドナー由来の細胞は、移植後 42 日目までに 100% の患者に生着しました。
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42日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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移植後 365 日における全生存率の割合
時間枠：365日
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移植後 1 年で生存している患者の割合は、Kaplan-Meier 法を使用して推定されました。
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365日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jean-Hugues Dalle, MD、Robert Debre, Paris, France
- 主任研究者：Franco Locatelli, MD、IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- 主任研究者：Allistair Abraham, MD、Children's National, Washington DC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年4月4日
一次修了 (実際)
2016年8月1日
研究の完了 (実際)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2015年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月20日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月3日
最終確認日
2019年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC P#01.01.030
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。