Allogene SCT von CordIn™ bei Patienten mit Hämoglobinopathien
3. Juni 2019 aktualisiert von: Gamida Cell ltd
Allogene Stammzelltransplantation von CordIn™, ex vivo expandierten Stamm- und Vorläuferzellen aus Nabelschnurblut, bei Patienten mit Hämoglobinopathien
CordIn™ ist ein kryokonserviertes, auf Stamm-/Vorläuferzellen basierendes Produkt aus gereinigten CD133+-Zellen, das aus ex vivo expandierten allogenen UCB-Zellen besteht.
Die übergeordneten Studienziele bestehen darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von CordIn™ zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
CordIn™ ist ein kryokonserviertes, auf Stamm-/Vorläuferzellen basierendes Produkt aus gereinigten CD133+-Zellen, das aus ex vivo expandierten allogenen UCB-Zellen besteht.
Der Versuch endet, wenn der letzte Patient seinen letzten Besuch abgeschlossen hat. Die übergeordneten Studienziele bestehen darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von CordIn™ zu bewerten: einzelne Ex-vivo-Transplantation erweiterter Nabelschnurbluteinheiten bei Patienten mit Hämoglobinopathien (Sichelzellenanämie oder Thalassämie Major) nach einer präparativen Therapie.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
1
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Paris, Frankreich
- Hopital Robert Debre
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Children's National
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Patient ist ein Kandidat für eine allogene SCT zur Behandlung von SCD oder Thalassämie
- Die Patienten müssen über eine teilweise HLA-passende CBU verfügen
- Angemessene Karnofsky-Performance-Bewertung oder Lansky-Play-Performance-Skala
- Ausreichende physiologische Reserven
- Unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- Vorherige allogene HSCT
- Hinweise auf eine HIV-Infektion oder eine HIV-positive Serologie
- Nachweis einer aktiven Hepatitis B, Hepatitis C oder EBV, bestimmt durch Serologie oder PCR
- Aktive oder unkontrollierte Infektion
- Schwangerschaft oder Stillzeit
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: CordIn
Transplantation von CordIn
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CordIn™ ist ein kryokonserviertes, auf Stamm-/Vorläuferzellen basierendes Produkt aus gereinigten CD133+-Zellen, das aus ex vivo expandierten allogenen UCB-Zellen besteht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer ohne akute Toxizität im Zusammenhang mit der CordIn-Infusion innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion.
Zeitfenster: 24 Stunden
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Die Anzahl der Patienten mit Toxizität 4. oder 5. Grades wurde zusammen mit 95 %-Konfidenzgrenzen basierend auf der Binomialverteilung geschätzt.
Der Anteil mit den Toxizitätsgraden 1, 2 und 3 wurde ebenfalls geschätzt.
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24 Stunden
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Der Prozentsatz der Patienten mit Spendertransplantation 42 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 42 Tage
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Einhundert Prozent der Patienten erhielten am 42. Tag nach der Transplantation eine Transplantation mit vom Spender stammenden Zellen.
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42 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz des Gesamtüberlebens 365 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 365 Tage
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Der Prozentsatz der Patienten, die ein Jahr nach der Transplantation noch lebten, wurde mithilfe der Kaplan-Meier-Methode geschätzt.
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365 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Hauptermittler: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Hauptermittler: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. April 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. August 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Januar 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Juli 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. Juli 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Juni 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2019
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GC P#01.01.030
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