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SCT alogénico de CordIn™, en pacientes con hemoglobinopatías

3 de junio de 2019 actualizado por: Gamida Cell ltd

Trasplante alogénico de células madre de CordIn™, células madre y progenitoras expandidas ex vivo derivadas de la sangre del cordón umbilical, en pacientes con hemoglobinopatías

CordIn™ es un producto basado en células madre/progenitoras crioconservadas de células CD133+ purificadas compuestas de células UCB alogénicas expandidas ex vivo. Los objetivos generales del estudio son evaluar la seguridad y la eficacia de CordIn™.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CordIn™ es un producto basado en células madre/progenitoras crioconservadas de células CD133+ purificadas compuestas de células UCB alogénicas expandidas ex vivo.

El ensayo finaliza cuando el último paciente completa su última visita. Los objetivos generales del estudio son evaluar la seguridad y eficacia de CordIn™: trasplante de una sola unidad de sangre de cordón expandida ex vivo en pacientes con hemoglobinopatías (enfermedad de células falciformes o talasemia mayor) después de una terapia preparatoria.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente es candidato para SCT alogénico para el tratamiento de SCD o talasemia
  • Los pacientes deben tener una CBU parcialmente compatible con HLA
  • Puntuación adecuada de Karnofsky Performance o escala de Lansky Play-Performance
  • Reservas fisiológicas suficientes
  • Consentimiento informado por escrito firmado

Criterio de exclusión:

  • TPH alogénico previo
  • Evidencia de infección por VIH o serología VIH positiva
  • Evidencia de hepatitis B activa, hepatitis C o EBV según lo determinado por serología o PCR
  • Infección activa o no controlada
  • Embarazo o lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Entrada de cable
Trasplante de CordIn
Biológico: Entrada de cable
CordIn™ es un producto basado en células madre/progenitoras crioconservadas de células CD133+ purificadas compuestas de células UCB alogénicas expandidas ex vivo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes sin toxicidad aguda asociada con la infusión de CordIn, dentro de las 24 horas posteriores a la infusión.
Periodo de tiempo: 24 horas
El número de pacientes con toxicidad de grado 4 o 5 se estimó junto con límites de confianza del 95% basados ​​en la distribución binomial. También se estimó la proporción con grados de toxicidad 1, 2 y 3.
24 horas
Porcentaje de pacientes con injerto derivado de donante a los 42 días posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: 42 días
Cien por ciento de los pacientes injertados en el día cuarenta y dos después del trasplante con células derivadas de donantes.
42 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de supervivencia global a los 365 días del trasplante
Periodo de tiempo: 365 dias
El porcentaje de pacientes vivos al año del trasplante se estimó mediante el método de Kaplan-Meier.
365 dias

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Gamida Cell ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
  • Investigador principal: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
  • Investigador principal: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2019

Última verificación

1 de junio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC P#01.01.030

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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