혈색소병증 환자에서 CordIn™의 동종 SCT
2019년 6월 3일 업데이트: Gamida Cell ltd
혈색소병증 환자에서 CordIn™, 제대혈 유래 생체 외 확장 줄기 및 전구 세포의 동종 줄기 세포 이식
CordIn™은 생체 외에서 확장된 동종 UCB 세포로 구성된 정제된 CD133+ 세포의 저온 보존 줄기/전구 세포 기반 제품입니다.
전반적인 연구 목표는 CordIn™의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CordIn™은 생체 외에서 확장된 동종 UCB 세포로 구성된 정제된 CD133+ 세포의 저온 보존 줄기/전구 세포 기반 제품입니다.
임상시험은 마지막 환자가 마지막 방문을 완료하면 종료됩니다. 전반적인 연구 목적은 CordIn™의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다: 예비 요법 후 혈색소병증(겸상적혈구병 또는 지중해 빈혈) 환자의 단일 생체 외 확장 제대혈 단위 이식.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 SCD 또는 지중해 빈혈 치료를 위한 동종 SCT 후보입니다.
- 환자는 부분적으로 HLA와 일치하는 CBU가 하나 있어야 합니다.
- 적절한 Karnofsky 성능 점수 또는 Lansky Play 성능 척도
- 충분한 생리적 매장량
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 이전 동종이계 HSCT
- HIV 감염 또는 HIV 양성 혈청검사의 증거
- 혈청학 또는 PCR에 의해 결정된 활동성 B형 간염, C형 간염 또는 EBV의 증거
- 활성 또는 통제되지 않은 감염
- 임신 또는 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코드인
CordIn의 이식
|
CordIn™은 생체 외에서 확장된 동종 UCB 세포로 구성된 정제된 CD133+ 세포의 저온 보존 줄기/전구 세포 기반 제품입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
주입 후 24시간 이내에 CordIn 주입과 관련된 급성 독성이 없는 참가자 수.
기간: 24 시간
|
4등급 또는 5등급 독성 환자의 수는 이항분포를 기반으로 95% 신뢰 한계와 함께 추정되었습니다.
독성 등급 1, 2 및 3의 비율도 추정되었습니다.
|
24 시간
|
|
이식 후 42일에 공여자 유래 생착을 가진 환자의 백분율
기간: 42일
|
이식 후 42일까지 환자의 100%가 기증자 유래 세포로 이식되었습니다.
|
42일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
이식 후 365일 전체 생존율
기간: 365일
|
이식 후 1년 동안 생존한 환자의 비율은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정했습니다.
|
365일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- 수석 연구원: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- 수석 연구원: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 4월 4일
기본 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 20일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2019년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .