Allogen SCT af CordIn™, hos patienter med hæmoglobinopatier
3. juni 2019 opdateret af: Gamida Cell ltd
Allogen stamcelletransplantation af CordIn™, navlestrengsblod-afledt ex vivo udvidede stam- og progenitorceller hos patienter med hæmoglobinopatier
CordIn™ er et kryokonserveret stam-/progenitorcellebaseret produkt af oprensede CD133+-celler sammensat af ex vivo ekspanderede allogene UCB-celler.
De overordnede undersøgelsesmål er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CordIn™.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
CordIn™ er et kryokonserveret stam-/progenitorcellebaseret produkt af oprensede CD133+-celler sammensat af ex vivo ekspanderede allogene UCB-celler.
Forsøget slutter, når den sidste patient afslutter sit sidste besøg. De overordnede undersøgelsesmål er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CordIn™: enkelt ex-vivo transplantation af ekspanderet navlestrengsblod hos patienter med hæmoglobinopatier (seglcellesygdom eller thalassæmi major) efter en præparativ behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig
- Hopital Robert Debre
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 25 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten er en kandidat til allogen SCT til behandling af SCD eller thalassæmi
- Patienterne skal have én delvist HLA-matchet CBU
- Tilstrækkelig Karnofsky Performance score eller Lansky Play-Performance skala
- Tilstrækkelige fysiologiske reserver
- Underskrevet skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere allogen HSCT
- Bevis for HIV-infektion eller HIV-positiv serologi
- Bevis for aktiv hepatitis B, hepatitis C eller EBV som bestemt ved serologi eller PCR
- Aktiv eller ukontrolleret infektion
- Graviditet eller amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CordIn
Transplantation af CordIn
|
CordIn™ er et kryokonserveret stam-/progenitorcellebaseret produkt af oprensede CD133+-celler sammensat af ex vivo ekspanderede allogene UCB-celler.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere uden akut toksicitet forbundet med infusionen af CordIn, inden for 24 timer efter infusion.
Tidsramme: 24 timer
|
Antallet af patienter med grad 4 eller 5 toksicitet blev estimeret sammen med 95 % konfidensgrænser baseret på den binomiale fordeling.
Andelen med toksicitetsgrad 1, 2 og 3 blev også estimeret.
|
24 timer
|
|
Procentdelen af patienter med donorafledt engraftment 42 dage efter transplantation
Tidsramme: 42 dage
|
Et hundrede procent af patienterne transplanteret på dag 42 efter transplantation med donor-afledte celler.
|
42 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af samlet overlevelse ved 365 dage efter transplantation
Tidsramme: 365 dage
|
Procentdelen af patienter i live et år efter transplantationen blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
|
365 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Ledende efterforsker: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Ledende efterforsker: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. april 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. januar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juli 2015
Først opslået (Skøn)
22. juli 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. juni 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juni 2019
Sidst verificeret
1. juni 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GC P#01.01.030
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .