Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogen SCT av CordIn™, hos patienter med hemoglobinopatier

3 juni 2019 uppdaterad av: Gamida Cell ltd

Allogen stamcellstransplantation av CordIn™, ex vivo expanderade stamceller och stamceller från navelsträngsblod hos patienter med hemoglobinopatier

CordIn™ är en kryokonserverad stam-/progenitorcell-baserad produkt av renade CD133+-celler som består av ex vivo expanderade allogena UCB-celler. De övergripande studiemålen är att utvärdera säkerheten och effekten av CordIn™.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CordIn™ är en kryokonserverad stam-/progenitorcell-baserad produkt av renade CD133+-celler som består av ex vivo expanderade allogena UCB-celler.

Rättegången avslutas när den sista patienten avslutar sitt sista besök. De övergripande studiemålen är att utvärdera säkerheten och effekten av CordIn™: ex-vivo transplantation av en ex-vivo expanderad navelsträngsblodenhet hos patienter med hemoglobinopatier (sicklecellssjukdom eller thalassemia major) efter en preparativ terapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Robert Debre
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten är en kandidat för allogen SCT för behandling av SCD eller talassemi
  • Patienterna måste ha en delvis HLA-matchad CBU
  • Adekvat Karnofsky Performance-poäng eller Lansky Play-Performance-skala
  • Tillräckliga fysiologiska reserver
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tidigare allogen HSCT
  • Bevis på HIV-infektion eller HIV-positiv serologi
  • Bevis på aktiv hepatit B, hepatit C eller EBV, bestämt genom serologi eller PCR
  • Aktiv eller okontrollerad infektion
  • Graviditet eller amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CordIn
Transplantation av CordIn
Biologisk: CordIn
CordIn™ är en kryokonserverad stam-/progenitorcell-baserad produkt av renade CD133+-celler som består av ex vivo expanderade allogena UCB-celler.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare utan akut toxicitet i samband med infusion av CordIn, inom 24 timmar efter infusion.
Tidsram: 24 timmar
Antalet patienter med grad 4 eller 5 toxicitet uppskattades tillsammans med 95 % konfidensgränser baserat på binomialfördelningen. Andelen med toxicitetsgraderna 1, 2 och 3 uppskattades också.
24 timmar
Procentandelen patienter med transplantation från givare 42 dagar efter transplantation
Tidsram: 42 dagar
Hundra procent av patienterna transplanterades dag 42 efter transplantationen med donatorhärledda celler.
42 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent av total överlevnad vid 365 dagar efter transplantation
Tidsram: 365 dagar
Andelen patienter som levde ett år efter transplantationen uppskattades med Kaplan-Meier-metoden.
365 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
  • Huvudutredare: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
  • Huvudutredare: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 januari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

22 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC P#01.01.030

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på CordIn

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera