CordIn™:n allogeeninen SCT potilailla, joilla on hemoglobinopatia
maanantai 3. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Gamida Cell ltd
CordIn™-, napanuoran verestä peräisin olevien ex vivo -laajennettujen kanta- ja esisolujen allogeeninen kantasolusiirto potilaille, joilla on hemoglobinopatia
CordIn™ on puhdistetuista CD133+-soluista valmistettu kylmäsäilytetty kanta-/esi-solupohjainen tuote, joka koostuu ex vivo laajennetuista allogeenisista UCB-soluista.
Tutkimuksen yleisenä tavoitteena on arvioida CordIn™:n turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
CordIn™ on puhdistetuista CD133+-soluista valmistettu kylmäsäilytetty kanta-/esi-solupohjainen tuote, joka koostuu ex vivo laajennetuista allogeenisista UCB-soluista.
Koe päättyy, kun viimeinen potilas tekee viimeisen käyntinsä. Tutkimuksen yleistavoitteena on arvioida CordIn™:n turvallisuutta ja tehoa: yksi ex vivo -laajennettu napanuoraveriyksikkö transplantaatio potilailla, joilla on hemoglobinopatia (sirppisolusairaus tai suuri talassemia) preparatiivisen hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on ehdokas allogeeniseen SCT:hen SCD:n tai talassemian hoitoon
- Potilailla on oltava yksi osittain HLA-yhteensopiva CBU
- Riittävä Karnofsky Performance -pistemäärä tai Lansky Play-Performance -asteikko
- Riittävät fysiologiset varaukset
- Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi allogeeninen HSCT
- Todisteet HIV-infektiosta tai HIV-positiivisesta serologiasta
- Todisteet aktiivisesta hepatiitti B:stä, hepatiitti C:stä tai EBV:stä serologialla tai PCR:llä määritettynä
- Aktiivinen tai hallitsematon infektio
- Raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CordIn
CordInin siirto
|
CordIn™ on puhdistetuista CD133+-soluista valmistettu kylmäsäilytetty kanta-/esi-solupohjainen tuote, joka koostuu ex vivo laajennetuista allogeenisista UCB-soluista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole CordIn-infuusioon liittyvää akuuttia toksisuutta 24 tunnin sisällä infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
Potilaiden lukumäärä, joilla oli 4. tai 5. asteen toksisuus, arvioitiin yhdessä 95 %:n luottamusrajoilla binomiaalijakauman perusteella.
Osuus myrkyllisyysasteilla 1, 2 ja 3 arvioitiin myös.
|
24 tuntia
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on luovuttajaperäinen istutus 42 päivää siirron jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Sataprosenttisesti potilaista siirrettiin luovuttajaperäisiä soluja 42 päivää transplantaation jälkeen.
|
42 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiseloonjäämisen prosenttiosuus 365 päivää transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 365 päivää
|
Potilaiden prosenttiosuus elossa vuoden kuluttua siirrosta arvioitiin Kaplan-Meier-menetelmällä.
|
365 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Päätutkija: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Päätutkija: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC P#01.01.030
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .