Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CordIn™ allogén SCT-je hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél

2019. június 3. frissítette: Gamida Cell ltd

CordIn™, köldökzsinórvérből származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtek allogén őssejt-transzplantációja hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél

A CordIn™ tisztított CD133+ sejtek mélyhűtött őssejt/progenitor sejt alapú terméke, amely ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből áll. A vizsgálat általános célja a CordIn™ biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CordIn™ tisztított CD133+ sejtek mélyhűtött őssejt/progenitor sejt alapú terméke, amely ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből áll.

A vizsgálat akkor ér véget, amikor az utolsó beteg befejezi utolsó látogatását. A vizsgálat átfogó célja a CordIn™ biztonságosságának és hatékonyságának értékelése: egyszeri ex vivo kiterjesztett köldökzsinórvér egység transzplantáció hemoglobinopátiában (sarlósejtes betegség vagy major thalassaemia) szenvedő betegeknél, preparatív terápia után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hopital Robert Debre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciens allogén SCT-re jelölt SCD vagy thalassemia kezelésére
  • A betegeknek egy, részben HLA-egyeztetett CBU-val kell rendelkezniük
  • Megfelelő Karnofsky Performance pontszám vagy Lansky Play-Performance skála
  • Elegendő fiziológiai tartalék
  • Aláírt írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi allogén HSCT
  • HIV-fertőzés vagy HIV-pozitív szerológia bizonyítéka
  • Aktív hepatitis B, Hepatitis C vagy EBV bizonyítéka szerológiai vagy PCR-rel meghatározott módon
  • Aktív vagy ellenőrizetlen fertőzés
  • Terhesség vagy szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CordIn
CordIn átültetése
Biológiai: CordIn
A CordIn™ tisztított CD133+ sejtek mélyhűtött őssejt/progenitor sejt alapú terméke, amely ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a CordIn infúzióval összefüggő akut toxicitás nem jelentkezett, az infúziót követő 24 órán belül.
Időkeret: 24 óra
A 4-es vagy 5-ös fokozatú toxicitású betegek számát a binomiális eloszlás alapján 95%-os megbízhatósági határokkal együtt becsülték. Az 1., 2. és 3. toxicitási fokozatú arányt is megbecsülték.
24 óra
Donor eredetű beültetésben szenvedő betegek százalékos aránya a transzplantációt követő 42. napon
Időkeret: 42 nap
A betegek száz százaléka a transzplantáció utáni negyvenkettedik napra beültetett donor eredetű sejteket.
42 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túlélés százalékos aránya a transzplantáció után 365 nappal
Időkeret: 365 nap
A transzplantáció után egy évvel életben lévő betegek százalékos arányát a Kaplan-Meier módszerrel becsülték meg.
365 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gamida Cell ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
  • Kutatásvezető: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
  • Kutatásvezető: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. április 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. január 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 20.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. június 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC P#01.01.030

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a CordIn

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel