Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczne SCT CordIn™ u pacjentów z hemoglobinopatiami

3 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Gamida Cell ltd

Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych CordIn™, ekspandowanych ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami

CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB. Ogólnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności CordIn™.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB.

Badanie kończy się, gdy ostatni pacjent zakończy swoją ostatnią wizytę. Ogólnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności CordIn™: pojedynczego przeszczepu ex vivo jednostek krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa lub talasemia major) po terapii preparatywnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Robert Debré
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent jest kandydatem do allogenicznego SCT w leczeniu SCD lub talasemii
  • Pacjenci muszą mieć jedną CBU częściowo dopasowaną pod względem HLA
  • Odpowiedni wynik Karnofsky Performance lub skala Lansky Play-Performance
  • Wystarczające rezerwy fizjologiczne
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze allogeniczne HSCT
  • Dowody na zakażenie wirusem HIV lub badania serologiczne z wynikiem pozytywnym na obecność wirusa HIV
  • Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub EBV, jak określono za pomocą serologii lub PCR
  • Aktywna lub niekontrolowana infekcja
  • Ciąża lub laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CordIn
Przeszczep CordIn
Biologiczny: CordIn
CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników bez ostrej toksyczności związanej z infuzją CordIn w ciągu 24 godzin po infuzji.
Ramy czasowe: 24 godziny
Liczbę pacjentów z toksycznością 4. lub 5. stopnia oszacowano wraz z 95% przedziałem ufności na podstawie rozkładu dwumianowego. Oszacowano również odsetek o stopniach toksyczności 1, 2 i 3.
24 godziny
Odsetek pacjentów z przeszczepem pochodzącym od dawcy po 42 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 42 dni
Sto procent pacjentów wszczepionych do czterdziestego drugiego dnia po przeszczepie komórkami pochodzącymi od dawcy.
42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek całkowitego przeżycia po 365 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 365 dni
Odsetek pacjentów żyjących rok po przeszczepie oszacowano metodą Kaplana-Meiera.
365 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
  • Główny śledczy: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
  • Główny śledczy: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC P#01.01.030

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na CordIn

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj