Allogeniczne SCT CordIn™ u pacjentów z hemoglobinopatiami
3 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Gamida Cell ltd
Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych CordIn™, ekspandowanych ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami
CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB.
Ogólnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności CordIn™.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB.
Badanie kończy się, gdy ostatni pacjent zakończy swoją ostatnią wizytę. Ogólnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności CordIn™: pojedynczego przeszczepu ex vivo jednostek krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa lub talasemia major) po terapii preparatywnej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent jest kandydatem do allogenicznego SCT w leczeniu SCD lub talasemii
- Pacjenci muszą mieć jedną CBU częściowo dopasowaną pod względem HLA
- Odpowiedni wynik Karnofsky Performance lub skala Lansky Play-Performance
- Wystarczające rezerwy fizjologiczne
- Podpisana pisemna świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze allogeniczne HSCT
- Dowody na zakażenie wirusem HIV lub badania serologiczne z wynikiem pozytywnym na obecność wirusa HIV
- Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub EBV, jak określono za pomocą serologii lub PCR
- Aktywna lub niekontrolowana infekcja
- Ciąża lub laktacja
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CordIn
Przeszczep CordIn
|
CordIn™ jest kriokonserwowanym produktem opartym na komórkach macierzystych/progenitorowych z oczyszczonych komórek CD133+ składających się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników bez ostrej toksyczności związanej z infuzją CordIn w ciągu 24 godzin po infuzji.
Ramy czasowe: 24 godziny
|
Liczbę pacjentów z toksycznością 4. lub 5. stopnia oszacowano wraz z 95% przedziałem ufności na podstawie rozkładu dwumianowego.
Oszacowano również odsetek o stopniach toksyczności 1, 2 i 3.
|
24 godziny
|
|
Odsetek pacjentów z przeszczepem pochodzącym od dawcy po 42 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 42 dni
|
Sto procent pacjentów wszczepionych do czterdziestego drugiego dnia po przeszczepie komórkami pochodzącymi od dawcy.
|
42 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek całkowitego przeżycia po 365 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 365 dni
|
Odsetek pacjentów żyjących rok po przeszczepie oszacowano metodą Kaplana-Meiera.
|
365 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Główny śledczy: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Główny śledczy: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 stycznia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lipca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 lipca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 czerwca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GC P#01.01.030
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .