Alogenní SCT of CordIn™ u pacientů s hemoglobinopatií
3. června 2019 aktualizováno: Gamida Cell ltd
Alogenní transplantace kmenových buněk CordIn™, ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk získaných z pupečníkové krve, u pacientů s hemoglobinopatií
CordIn™ je kryokonzervovaný produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk purifikovaných CD133+ buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk.
Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost CordIn™.
Přehled studie
Detailní popis
CordIn™ je kryokonzervovaný produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk purifikovaných CD133+ buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk.
Zkouška končí, když poslední pacient dokončí svou poslední návštěvu. Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost CordIn™: jednorázová ex-vivo transplantace expandované pupečníkové krve u pacientů s hemoglobinopatií (srpkovitá anémie nebo talasémie major) po preparativní terapii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient je kandidátem na alogenní SCT pro léčbu SCD nebo talasémie
- Pacienti musí mít jednu CBU částečně odpovídající HLA
- Adekvátní skóre Karnofsky Performance nebo Lansky Play-Performance scale
- Dostatečné fyziologické rezervy
- Podepsaný písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Předchozí alogenní HSCT
- Důkaz HIV infekce nebo HIV pozitivní sérologie
- Důkaz aktivní hepatitidy B, hepatitidy C nebo EBV stanovený sérologicky nebo PCR
- Aktivní nebo nekontrolovaná infekce
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CordIn
Transplantace CordIn
|
CordIn™ je kryokonzervovaný produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk purifikovaných CD133+ buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků bez akutní toxicity spojené s infuzí CordIn během 24 hodin po infuzi.
Časové okno: 24 hodin
|
Počet pacientů se stupněm toxicity 4 nebo 5 byl odhadnut spolu s 95% mezí spolehlivosti na základě binomické distribuce.
Byl také odhadnut podíl se stupni toxicity 1, 2 a 3.
|
24 hodin
|
|
Procento pacientů s přihojením od dárce 42 dní po transplantaci
Časové okno: 42 dní
|
Sto procent pacientů se přihojilo do 42. dne po transplantaci buňkami získanými od dárce.
|
42 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento celkového přežití 365 dní po transplantaci
Časové okno: 365 dní
|
Procento pacientů žijících jeden rok po transplantaci bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy metody.
|
365 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Vrchní vyšetřovatel: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Vrchní vyšetřovatel: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. dubna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. července 2015
První zveřejněno (Odhad)
22. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2019
Naposledy ověřeno
1. června 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GC P#01.01.030
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .