SCT allogenico di CordIn™, in pazienti con emoglobinopatie
3 giugno 2019 aggiornato da: Gamida Cell ltd
Trapianto di cellule staminali allogeniche di CordIn™, cellule staminali e progenitrici espanse ex vivo derivate dal sangue del cordone ombelicale, in pazienti con emoglobinopatie
CordIn™ è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici crioconservate di cellule CD133+ purificate composte da cellule UCB allogeniche espanse ex vivo.
Gli obiettivi generali dello studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia di CordIn™.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
CordIn™ è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici crioconservate di cellule CD133+ purificate composte da cellule UCB allogeniche espanse ex vivo.
La prova termina quando l'ultimo paziente completa l'ultima visita. Gli obiettivi generali dello studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia di CordIn™: trapianto ex-vivo di unità di sangue cordonale espanso singolo in pazienti con emoglobinopatie (anemia falciforme o talassemia major) a seguito di una terapia preparatoria.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente è un candidato per SCT allogenico per il trattamento di SCD o talassemia
- I pazienti devono avere una CBU parzialmente compatibile con HLA
- Punteggio Karnofsky Performance adeguato o scala Lansky Play-Performance
- Riserve fisiologiche sufficienti
- Consenso informato scritto firmato
Criteri di esclusione:
- Precedente trapianto allogenico
- Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva
- Evidenza di epatite B attiva, epatite C o EBV determinata mediante sierologia o PCR
- Infezione attiva o incontrollata
- Gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: CordIn
Trapianto di CordIn
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CordIn™ è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici crioconservate di cellule CD133+ purificate composte da cellule UCB allogeniche espanse ex vivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti senza tossicità acuta associata all'infusione di CordIn, entro 24 ore dall'infusione.
Lasso di tempo: 24 ore
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Il numero di pazienti con tossicità di grado 4 o 5 è stato stimato insieme ai limiti di confidenza del 95% basati sulla distribuzione binomiale.
È stata stimata anche la proporzione con i gradi di tossicità 1, 2 e 3.
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24 ore
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La percentuale di pazienti con attecchimento derivato da donatore a 42 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni
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Il cento per cento dei pazienti è stato innestato al quarantaduesimo giorno dopo il trapianto con cellule derivate da donatori.
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42 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di sopravvivenza complessiva a 365 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 365 giorni
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La percentuale di pazienti vivi a un anno dal trapianto è stata stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
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365 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Investigatore principale: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Investigatore principale: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 aprile 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 gennaio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 luglio 2015
Primo Inserito (Stima)
22 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 giugno 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2019
Ultimo verificato
1 giugno 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GC P#01.01.030
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