SCT Alogênico de CordIn™, em Pacientes com Hemoglobinopatias
3 de junho de 2019 atualizado por: Gamida Cell ltd
Transplante alogênico de células-tronco de CordIn™, células-tronco expandidas ex vivo derivadas do sangue de cordão umbilical e células progenitoras em pacientes com hemoglobinopatias
CordIn™ é um produto à base de células-tronco/progenitoras criopreservadas de células CD133+ purificadas compostas de células SCU alogênicas expandidas ex vivo.
Os objetivos gerais do estudo são avaliar a segurança e a eficácia do CordIn™.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
CordIn™ é um produto à base de células-tronco/progenitoras criopreservadas de células CD133+ purificadas compostas de células SCU alogênicas expandidas ex vivo.
O teste termina quando o último paciente conclui sua última visita. Os objetivos gerais do estudo são avaliar a segurança e a eficácia do CordIn™: transplante de unidade única de sangue do cordão expandido ex-vivo em pacientes com hemoglobinopatias (doença falciforme ou talassemia maior) após uma terapia preparativa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National
-
-
-
-
-
Paris, França
- Hopital Robert Debre
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 25 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente é candidato a SCT alogênico para tratamento de SCD ou talassemia
- Os pacientes devem ter um CBUs parcialmente compatível com HLA
- Pontuação de desempenho de Karnofsky adequada ou escala de desempenho de jogo de Lansky
- Reservas fisiológicas suficientes
- Consentimento informado por escrito assinado
Critério de exclusão:
- HSCT alogênico prévio
- Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia positiva para o HIV
- Evidência de Hepatite B, Hepatite C ou EBV ativa conforme determinado por sorologia ou PCR
- Infecção ativa ou descontrolada
- Gravidez ou lactação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: CordIn
Transplante de CordIn
|
CordIn™ é um produto à base de células-tronco/progenitoras criopreservadas de células CD133+ purificadas compostas de células SCU alogênicas expandidas ex vivo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes sem toxicidade aguda associada à infusão de CordIn, nas 24 horas pós-infusão.
Prazo: 24 horas
|
O número de pacientes com toxicidade grau 4 ou 5 foi estimado juntamente com limites de confiança de 95% com base na distribuição binomial.
A proporção com graus de toxicidade 1, 2 e 3 também foi estimada.
|
24 horas
|
|
A porcentagem de pacientes com enxerto derivado de doador 42 dias após o transplante
Prazo: 42 dias
|
Cem por cento dos pacientes enxertados no quadragésimo segundo dia pós-transplante com células derivadas de doadores.
|
42 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de sobrevida geral em 365 dias após o transplante
Prazo: 365 dias
|
A porcentagem de pacientes vivos um ano após o transplante foi estimada pelo método de Kaplan-Meier.
|
365 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jean-Hugues Dalle, MD, Robert Debre, Paris, France
- Investigador principal: Franco Locatelli, MD, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italy
- Investigador principal: Allistair Abraham, MD, Children's National, Washington DC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de abril de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
22 de julho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2019
Última verificação
1 de junho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GC P#01.01.030
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .