カタプレキシーの有無にかかわらず、小児ナルコレプシー患者におけるピトリザントの有効性と安全性、二重盲検試験、その後の延長された非盲検期間
2025年6月18日 更新者：Bioprojet
カタプレキシーを伴う/伴わないナルコレプシーの 6 歳から 18 歳未満の小児におけるピトリサントの安全性と有効性を評価するための二重盲検、多施設、無作為化、プラセボ対照試験、その後の長期非盲検期間
この多施設二重盲検試験の目的は、情動脱力発作の有無にかかわらず小児ナルコレプシー患者を対象に、ピトリサントとプラセボの有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
110
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bologna、イタリア
- Università di Bologna
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Heemstede、オランダ
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
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Helsinki、フィンランド
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Bron、フランス
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Montpellier、フランス
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Kazan、ロシア連邦
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
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Moscow、ロシア連邦
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Saint Petersburg、ロシア連邦
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
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Samara、ロシア連邦
- Samara Regional Clinical Hospital
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Simferopol、ロシア連邦
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 脱力発作を伴うまたは伴わないナルコレプシーに罹患している 6 歳から 18 歳未満の男女の子供 - ICSD-3 基準 (ナルコレプシー タイプ 1 および 2)。
- PDSS
- 患者は、許可されていない投薬、特にスクリーニング訪問以降の精神刺激薬治療を受けないようにする必要があります。
- 両親 - および研究に参加する意思を表明した人、プロトコルに必要な手順を開始する前にインフォームドコンセントフォームに署名して日付を記入した人を理解するのに十分な年齢の患者。
- 治験責任医師の意見では、治験実施計画書に記載されている治験要件全体を順守するために、患者は適切なサポートを受けなければなりません (例えば、治験実施施設への往復の移動、自己評価尺度および日誌の記入、服薬コンプライアンス、予定された訪問、検査)。 .
除外基準:
- EDS の主な原因と考えられるその他の状態。
- 組み入れ時に安定した治療を受けていない抗カタプレクティック薬で治療されているカタプレクティック患者。
- -三環系抗うつ薬による脱力発作またはその他の病状の治療を受けている患者。
- 心電図、特にフリデリシアの QTc 間隔の重大な異常。
- 重大な異常または臨床検査結果のある患者。
- 治験責任医師の意見では、精神障害および神経障害は、患者の参加およびこの試験の完了を妨げるか、または主観的症状の信頼できる表現を構成します。
- -不安定な心血管、内分泌、腫瘍、胃腸、血液、肝臓、免疫、代謝、神経（ナルコレプシー/カタプレキシー以外）、肺、および/または腎疾患を含む活動的な臨床的に重要な疾患 研究の実施または反対の兆候を妨げる可能性があります治験中に患者を危険にさらしたり、治験の目的を損なう可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：哀れな人
錠剤、経口、1日1回。
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タブレット
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
錠剤、経口、1日1回。
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タブレット
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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残存する日中の過度の眠気 (EDS)、ウランリンナ ナルコレプシー スケール スコアを軽減するピトリサントの有効性を評価します。
時間枠：8週間
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ウランリンナ ナルコレプシー スケール スコア (UNS) によって測定された、ベースライン (治療前の 2 つの測定値の平均) から二重盲検期間の終了時 (最後の 2 つの測定値の平均) までの EDS の変化。 UNS は、ナルコレプシー (EDS および脱力発作) の症状の強度と頻度を測定するために使用される 11 項目の尺度です。 合計スコアは 0 ～ 44 で変化し、スコアが高いほどナルコレプシーの傾向が強いことを示します。 |
8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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残留する日中の過剰な眠気（EDS）、小児日中の眠気スケールを軽減するピトリサントの有効性を評価する。
時間枠：8週間
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小児日中眠気スケール（PDSS）によって測定された、ベースライン（治療前の2つの測定値の平均）から二重盲検期間の終了時（最後の2つの測定値の平均）までのEDSの変化。 PDSS 合計スコアは 0 ～ 32 の範囲であり、スコア > 13 は異常な眠気とみなされます。 |
8週間
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残存する日中の過度の眠気 (EDS) を軽減するピトリサントの有効性を評価するには、ウランリンナ ナルコレプシー スケール - 発作性サブスコアを使用します。
時間枠：8週間
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1型ナルコレプシー患者における、ベースライン（治療前の2回の測定値の平均）から二重盲検期間終了時（最後の2回の測定値の平均）までの、ウランリンナ・ナルコレプシー・スケール-カタプレキシー・サブスコア（UNS-CTP）によって測定されたEDSの変化。 このサブスコアは UNS の最初の 4 項目の合計として定義され、UNS-CTP サブスコアの範囲は 0 ～ 16 で、スコアが高いほど症状が重篤であることを示します。 |
8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Giuseppe Plazzi, MD、Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年6月6日
一次修了 (実際)
2021年4月3日
研究の完了 (実際)
2025年6月5日
試験登録日
最初に提出
2015年11月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月20日
最初の投稿 (推定)
2015年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。