Eficácia e segurança do Pitolisant em pacientes narcolépticos pediátricos com ou sem cataplexia, estudo duplo-cego seguido por um período aberto prolongado
18 de junho de 2025 atualizado por: Bioprojet
Ensaio duplo-cego, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Pitolisant em crianças de 6 a menos de 18 anos com narcolepsia com/sem cataplexia, seguido por um período aberto prolongado
O objetivo deste estudo duplo-cego multicêntrico é avaliar a eficácia e segurança de Pitolisant versus placebo em pacientes narcolépticos pediátricos com ou sem cataplexia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
110
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Kazan, Federação Russa
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
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Moscow, Federação Russa
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Saint Petersburg, Federação Russa
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
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Samara, Federação Russa
- Samara Regional Clinical Hospital
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Simferopol, Federação Russa
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
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Helsinki, Finlândia
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Bron, França
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Montpellier, França
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Heemstede, Holanda
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
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Bologna, Itália
- Università di Bologna
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças de 6 a 18 anos, do sexo masculino e feminino, com narcolepsia com ou sem cataplexia - critérios ICSD-3 (narcolepsia tipo 1 e 2).
- PDSS
- Os pacientes devem estar livres de medicamentos não autorizados, em particular tratamentos psicoestimulantes a partir da visita de triagem.
- Pais - e pacientes com idade suficiente para entender que manifestaram vontade de participar do estudo, que assinaram e dataram o termo de consentimento informado antes de iniciar os procedimentos exigidos pelo protocolo.
- Na opinião do investigador, o paciente deve ter suporte adequado para cumprir todos os requisitos do estudo, conforme descrito no protocolo (por exemplo, transporte de e para o local do estudo, escalas de autoavaliação e preenchimento de diários, adesão ao medicamento, visitas agendadas, testes) .
Critério de exclusão:
- Quaisquer outras condições que possam ser consideradas as principais causas da EDS.
- Pacientes catapléxicos tratados com anticataplécticos que não estejam sob tratamento estável no momento da inclusão.
- Pacientes tratados para cataplexia ou qualquer outra patologia, por antidepressivos tricíclicos.
- Qualquer anormalidade significativa do eletrocardiograma e particularmente do intervalo QTc de Fridericia.
- Pacientes com anormalidade significativa ou resultados laboratoriais clínicos.
- Distúrbios psiquiátricos e neurológicos, na opinião do investigador, impediriam a participação do paciente e a conclusão deste estudo ou incluiriam uma representação confiável de sintomas subjetivos.
- Doença clinicamente significativa ativa, incluindo doenças cardiovasculares, endócrinas, neoplásicas, gastrointestinais, hematológicas, hepáticas, imunológicas, metabólicas, neurológicas (exceto narcolepsia/cataplexia), pulmonares e/ou renais instáveis que possam interferir na condução do estudo ou contra-indicar os tratamentos do estudo ou colocar o paciente em risco durante o estudo ou comprometer os objetivos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: pitolisant
comprimido, oral, uma vez ao dia.
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Tábua
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: placebo
comprimido, oral, uma vez ao dia.
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Tábua
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a eficácia do Pitolisant na redução da sonolência diurna excessiva residual (SDE), pontuação da escala de narcolepsia de Ullanlinna.
Prazo: 8 semanas
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Alterações na SDE medidas pela pontuação da escala de narcolepsia de Ullanlinna (UNS) desde o início (média de duas medidas de pré-tratamento) até o final do período duplo-cego (média das duas últimas medidas). A UNS é uma escala de 11 itens usada para medir a intensidade e frequência dos sintomas da narcolepsia (SDE e cataplexia). A pontuação total varia de 0 a 44, com pontuações mais altas denotando maiores tendências narcolépticas. |
8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a eficácia do pitolisant na redução da sonolência diurna excessiva residual (SDE), escala pediátrica de sonolência diurna.
Prazo: 8 semanas
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Mudanças na SDE medidas pela Escala Pediátrica de Sonolência Diurna (PDSS) desde o início (média de duas medidas pré-tratamento) até o final do período duplo-cego (média das duas últimas medidas). A pontuação total do PDSS pode variar de 0 a 32 e uma pontuação >13 é considerada sonolência anormal. |
8 semanas
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Para avaliar a eficácia do pitolisant na redução da sonolência diurna excessiva residual (SDE), subpontuação da escala de narcolepsia de Ullanlinna-cataplexia.
Prazo: 8 semanas
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Alterações na SDE medidas pelo Subescore da Escala de Narcolepsia de Ullanlinna-Cataplexia (UNS-CTP) em pacientes com narcolepsia tipo 1 desde o início (média de duas medidas de pré-tratamento) até o final do período duplo-cego (média das duas últimas medidas). Este subescore é definido como a soma dos 4 primeiros itens da UNS, o subescore do UNS-CTP varia de 0 a 16, com pontuações mais altas indicando sintomas mais graves. |
8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de junho de 2016
Conclusão Primária (Real)
3 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
5 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
23 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (Número EudraCT)
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