Wirksamkeit und Sicherheit von Pitolisant bei pädiatrischen narkoleptischen Patienten mit oder ohne Kataplexie, Doppelblindstudie, gefolgt von einer verlängerten Open-Label-Phase

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Kinder im Alter von 6 bis unter 18 Jahren, die an Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie leiden – ICSD-3-Kriterien (Narkolepsie Typ 1 und 2).
• PDSS
• Die Patienten sollten ab dem Screening-Besuch frei von nicht zugelassenen Medikamenten sein, insbesondere von Psychostimulanzien.
• Eltern – und Patienten, die alt genug sind, um zu verstehen, dass sie bereit sind, an der Studie teilzunehmen, und die die Einverständniserklärung unterzeichnet und datiert haben, bevor sie mit den gemäß dem Protokoll erforderlichen Verfahren beginnen.
• Nach Ansicht des Prüfarztes muss der Patient angemessene Unterstützung erhalten, um die gesamten im Protokoll beschriebenen Studienanforderungen zu erfüllen (z. B. Transport zum und vom Studienzentrum, Selbstbewertungsskalen und Tagebücher, Compliance mit Medikamenten, geplante Besuche, Tests). .

Ausschlusskriterien:

• Alle anderen Bedingungen, die als Hauptursachen für EDS angesehen werden können.
• Kataplektische Patienten, die mit Antikataplektika behandelt werden und zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht unter einer stabilen Behandlung stehen.
• Patienten, die wegen Kataplexie oder einer anderen Pathologie mit trizyklischen Antidepressiva behandelt wurden.
• Jede signifikante Anomalie des Elektrokardiogramms und insbesondere des QTc-Intervalls von Fridericia.
• Patienten mit signifikanten Anomalien oder klinischen Laborergebnissen.
• Psychiatrische und neurologische Störungen würden nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme und den Abschluss dieser Studie durch den Patienten ausschließen oder eine zuverlässige Darstellung subjektiver Symptome umfassen.
• Aktive klinisch signifikante Erkrankung, einschließlich instabiler kardiovaskulärer, endokriner, neoplastischer, gastrointestinaler, hämatologischer, hepatischer, immunologischer, metabolischer, neurologischer (außer Narkolepsie/Kataplexie), pulmonaler und/oder renaler Erkrankungen, die die Studiendurchführung beeinträchtigen oder kontraindizieren könnten die Studienbehandlungen beeinträchtigen oder den Patienten während der Studie einem Risiko aussetzen oder die Studienziele gefährden.