Wirksamkeit und Sicherheit von Pitolisant bei pädiatrischen narkoleptischen Patienten mit oder ohne Kataplexie, Doppelblindstudie, gefolgt von einer verlängerten Open-Label-Phase
18. Juni 2025 aktualisiert von: Bioprojet
Doppelblinde, multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei Kindern im Alter von 6 bis unter 18 Jahren mit Narkolepsie mit/ohne Kataplexie, gefolgt von einer verlängerten Open-Label-Phase
Der Zweck dieser multizentrischen Doppelblindstudie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pitolisant im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Narkolepsie-Patienten mit oder ohne Kataplexie.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
110
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Helsinki, Finnland
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Bron, Frankreich
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Montpellier, Frankreich
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, Frankreich
- Hopital Robert Debre
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Bologna, Italien
- Università di Bologna
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Heemstede, Niederlande
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
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Kazan, Russische Föderation
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
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Moscow, Russische Föderation
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Saint Petersburg, Russische Föderation
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
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Samara, Russische Föderation
- Samara Regional Clinical Hospital
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Simferopol, Russische Föderation
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Kinder im Alter von 6 bis unter 18 Jahren, die an Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie leiden – ICSD-3-Kriterien (Narkolepsie Typ 1 und 2).
- PDSS
- Die Patienten sollten ab dem Screening-Besuch frei von nicht zugelassenen Medikamenten sein, insbesondere von Psychostimulanzien.
- Eltern – und Patienten, die alt genug sind, um zu verstehen, dass sie bereit sind, an der Studie teilzunehmen, und die die Einverständniserklärung unterzeichnet und datiert haben, bevor sie mit den gemäß dem Protokoll erforderlichen Verfahren beginnen.
- Nach Ansicht des Prüfarztes muss der Patient angemessene Unterstützung erhalten, um die gesamten im Protokoll beschriebenen Studienanforderungen zu erfüllen (z. B. Transport zum und vom Studienzentrum, Selbstbewertungsskalen und Tagebücher, Compliance mit Medikamenten, geplante Besuche, Tests). .
Ausschlusskriterien:
- Alle anderen Bedingungen, die als Hauptursachen für EDS angesehen werden können.
- Kataplektische Patienten, die mit Antikataplektika behandelt werden und zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht unter einer stabilen Behandlung stehen.
- Patienten, die wegen Kataplexie oder einer anderen Pathologie mit trizyklischen Antidepressiva behandelt wurden.
- Jede signifikante Anomalie des Elektrokardiogramms und insbesondere des QTc-Intervalls von Fridericia.
- Patienten mit signifikanten Anomalien oder klinischen Laborergebnissen.
- Psychiatrische und neurologische Störungen würden nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme und den Abschluss dieser Studie durch den Patienten ausschließen oder eine zuverlässige Darstellung subjektiver Symptome umfassen.
- Aktive klinisch signifikante Erkrankung, einschließlich instabiler kardiovaskulärer, endokriner, neoplastischer, gastrointestinaler, hämatologischer, hepatischer, immunologischer, metabolischer, neurologischer (außer Narkolepsie/Kataplexie), pulmonaler und/oder renaler Erkrankungen, die die Studiendurchführung beeinträchtigen oder kontraindizieren könnten die Studienbehandlungen beeinträchtigen oder den Patienten während der Studie einem Risiko aussetzen oder die Studienziele gefährden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: pitolisant
Tablette, oral, einmal täglich.
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Tablette
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Tablette, oral, einmal täglich.
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Tablette
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Zur Bewertung der Wirksamkeit von Pitolisant bei der Reduzierung der verbleibenden übermäßigen Tagesschläfrigkeit (EDS), Ullanlinna Narcolepsy Scale Score.
Zeitfenster: 8 Wochen
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Veränderungen des EDS, gemessen anhand des Ullanlinna Narcolepsy Scale Score (UNS), vom Ausgangswert (Mittelwert aus zwei Messungen vor der Behandlung) bis zum Ende der Doppelblindperiode (Mittelwert aus den letzten beiden Messungen). Die UNS ist eine 11-Punkte-Skala zur Messung der Intensität und Häufigkeit von Symptomen der Narkolepsie (EDS und Kataplexie). Der Gesamtscore variiert zwischen 0 und 44, wobei höhere Scores auf stärkere narkoleptische Tendenzen hinweisen. |
8 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Um die Wirksamkeit von Pitolisant bei der Reduzierung der verbleibenden übermäßigen Tagesschläfrigkeit (EDS) zu bewerten, Skala für pädiatrische Tagesschläfrigkeit.
Zeitfenster: 8 Wochen
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Veränderungen des EDS, gemessen anhand der Pediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS), vom Ausgangswert (Mittelwert aus zwei Messungen vor der Behandlung) bis zum Ende der Doppelblindperiode (Mittelwert aus den letzten beiden Messungen). Der PDSS-Gesamtscore kann zwischen 0 und 32 liegen und ein Score >13 gilt als abnormale Schläfrigkeit. |
8 Wochen
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Um die Wirksamkeit von Pitolisant bei der Reduzierung der verbleibenden übermäßigen Tagesschläfrigkeit (EDS) zu bewerten, Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore.
Zeitfenster: 8 Wochen
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Veränderungen des EDS gemessen anhand des Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore (UNS-CTP) bei Patienten mit Typ-1-Narkolepsie vom Ausgangswert (Mittelwert aus zwei Messungen vor der Behandlung) bis zum Ende der Doppelblindperiode (Mittelwert aus den letzten beiden Messungen). Dieser Subscore ist definiert als die Summe der ersten 4 Punkte des UNS. Der UNS-CTP-Subscore reicht von 0 bis 16, wobei höhere Scores auf schwerwiegendere Symptome hinweisen. |
8 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Juni 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
3. April 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
5. Juni 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. November 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. November 2015
Zuerst gepostet (Geschätzt)
23. November 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Juni 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (EudraCT-Nummer)
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