Účinnost a bezpečnost Pitolisantu u dětských narkoleptických pacientů s kataplexií nebo bez kataplexie, dvojitě zaslepená studie, po níž následuje prodloužené otevřené období
18. června 2025 aktualizováno: Bioprojet
Dvojitě zaslepená, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Pitolisantu u dětí ve věku od 6 do méně než 18 let s narkolepsií s/bez kataplexie, po níž následuje prodloužené otevřené období
Účelem této multicentrické dvojitě zaslepené studie je posoudit účinnost a bezpečnost Pitolisantu oproti placebu u dětských narkoleptických pacientů s kataplexií nebo bez kataplexie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
110
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Helsinki, Finsko
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
-
-
-
-
Bron, Francie
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Francie
- Hopital Gui de Chauliac
-
Paris, Francie
- Hôpital Robert Debré
-
-
-
-
-
Heemstede, Holandsko
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- Universita di Bologna
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
-
Moscow, Ruská Federace
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
-
Samara, Ruská Federace
- Samara Regional Clinical Hospital
-
Simferopol, Ruská Federace
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti mužského a ženského pohlaví ve věku od 6 do méně než 18 let trpící narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie – kritéria ICSD-3 (narkolepsie typu 1 a 2).
- PDSS
- Od screeningové návštěvy by pacienti neměli užívat neschválené léky, zejména psychostimulační léčbu.
- Rodiče – a pacienti dostatečně staří na to, aby pochopili, kdo vyjádřil ochotu zúčastnit se studie, kteří podepsali a datovali formulář informovaného souhlasu před zahájením postupů požadovaných protokolem.
- Podle názoru zkoušejícího musí mít pacient adekvátní podporu, aby vyhověl všem požadavkům studie, jak je popsáno v protokolu (např. přeprava na místo studie a zpět, vlastní hodnotící škály a vyplňování deníků, dodržování léků, plánované návštěvy, testy) .
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli další stavy, které lze považovat za primární příčiny EDS.
- Kataplektičtí pacienti léčení antikatapletiky, kteří nejsou v době zařazení pod stabilní léčbou.
- Pacienti léčení kataplexií nebo jakoukoli jinou patologií tricyklickými antidepresivy.
- Jakákoli významná abnormalita elektrokardiogramu a zvláště Fridericiina QTc intervalu.
- Pacienti s významnou abnormalitou nebo klinickými laboratorními výsledky.
- Psychiatrické a neurologické poruchy by podle názoru zkoušejícího znemožnily pacientovu účast a dokončení této studie nebo by zahrnovaly spolehlivou reprezentaci subjektivních symptomů.
- Aktivní klinicky významné onemocnění, včetně nestabilního kardiovaskulárního, endokrinního, neoplastického, gastrointestinálního, hematologického, jaterního, imunologického, metabolického, neurologického (jiné než narkolepsie/kataplexie), plicního a/nebo ledvinového onemocnění, které by mohlo narušovat průběh studie nebo naopak indikovat studované léčby nebo vystavit pacienta riziku během studie nebo ohrozit cíle studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: pitolisant
tableta, perorálně, jednou denně.
|
Tableta
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: placebo
tableta, perorálně, jednou denně.
|
Tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
K vyhodnocení účinnosti Pitolisantu při snižování zbytkové nadměrné denní ospalosti (EDS), skóre Ullanlinna narkolepsie.
Časové okno: 8 týdnů
|
Změny v EDS měřené pomocí Ullanlinna Narcolepsy Scale Score (UNS) od výchozí hodnoty (průměr dvou opatření před léčbou) do konce dvojitě zaslepeného období (průměr posledních dvou měření). UNS je 11-položková stupnice používaná k měření intenzity a frekvence příznaků narkolepsie (EDS a kataplexie). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 44, přičemž vyšší skóre znamená větší narkoleptické tendence. |
8 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
K vyhodnocení účinnosti Pitolisantu při snižování zbytkové nadměrné denní ospalosti (EDS), Pediatrická škála denní ospalosti.
Časové okno: 8 týdnů
|
Změny EDS měřené pomocí Pediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS) od výchozí hodnoty (průměr dvou měření před léčbou) do konce dvojitě zaslepeného období (průměr posledních dvou měření). Celkové skóre PDSS se může pohybovat od 0 do 32 a skóre >13 je považováno za abnormální ospalost. |
8 týdnů
|
|
K vyhodnocení účinnosti Pitolisantu při snižování zbytkové nadměrné denní ospalosti (EDS), Ullanlinna Narcolepsiy Scale-Cataplexy Subscore.
Časové okno: 8 týdnů
|
Změny EDS měřené pomocí Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore (UNS-CTP) u pacientů s narkolepsií typu 1 od výchozí hodnoty (průměr dvou opatření před léčbou) do konce dvojitě zaslepeného období (průměr posledních dvou měření). Toto dílčí skóre je definováno jako součet prvních 4 položek UNS, dílčí skóre UNS-CTP se pohybuje od 0 do 16, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější symptomy. |
8 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. června 2016
Primární dokončení (Aktuální)
3. dubna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
5. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
23. listopadu 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .