Effekt og sikkerhed af pitolisant hos pædiatriske narkoleptiske patienter med eller uden katapleksi, dobbeltblind undersøgelse efterfulgt af en forlænget åben periode
18. juni 2025 opdateret af: Bioprojet
Dobbeltblindet, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af pitolisant hos børn fra 6 til under 18 år med narkolepsi med/uden katapleksi, efterfulgt af en forlænget åben-label periode
Formålet med denne multicenter dobbeltblinde undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af Pitolisant versus placebo hos pædiatriske narkoleptiske patienter med eller uden katapleksi.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
110
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kazan, Den Russiske Føderation
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
-
Samara, Den Russiske Føderation
- Samara Regional Clinical Hospital
-
Simferopol, Den Russiske Føderation
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Frankrig
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Frankrig
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Heemstede, Holland
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- Università di Bologna
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige børn fra 6 til under 18 år, der lider af narkolepsi med eller uden katapleksi - ICSD-3 kriterier (narkolepsi type 1 og 2).
- PDSS
- Patienter bør være fri for ikke-autoriseret medicin, især psykostimulerende behandlinger fra screeningsbesøget og fremefter.
- Forældre - og patienter, der er gamle nok til at forstå, hvem der har udtrykt vilje til at deltage i undersøgelsen, som har underskrevet og dateret den informerede samtykkeformular, før de påbegyndte protokolkrævede procedurer.
- Efter investigatorens mening skal patienten have tilstrækkelig støtte til at overholde hele undersøgelseskravene som beskrevet i protokollen (f.eks. transport til og fra forsøgsstedet, selvvurderingsskalaer og færdiggørelse af dagbøger, lægemiddeloverholdelse, planlagte besøg, tests) .
Ekskluderingskriterier:
- Alle andre tilstande, der kan betragtes som de primære årsager til EDS.
- Kataplektiske patienter behandlet med antikatapletika, som ikke er under en stabil behandling på tidspunktet for inklusion.
- Patienter behandlet for katapleksi eller enhver anden patologi med tricykliske antidepressiva.
- Enhver signifikant abnormitet i elektrokardiogrammet og især Fridericias QTc-interval.
- Patienter med signifikant abnormitet eller kliniske laboratorieresultater.
- Psykiatriske og neurologiske lidelser ville efter investigatorens mening udelukke patientens deltagelse og færdiggørelse af dette forsøg eller omfatte pålidelig repræsentation af subjektive symptomer.
- Aktiv klinisk signifikant sygdom, herunder ustabil kardiovaskulær, endokrin, neoplastisk, gastrointestinal, hæmatologisk, hepatisk, immunologisk, metabolisk, neurologisk (bortset fra narkolepsi/katapleksi), lunge- og/eller nyresygdom, som kan interferere med undersøgelsens gennemførelse eller mod-indikere undersøgelsesbehandlingerne eller sætte patienten i fare under forsøget eller kompromittere undersøgelsens mål.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: pitolisant
tablet, oral, en gang dagligt.
|
Tablet
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: placebo
tablet, oral, en gang dagligt.
|
Tablet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at evaluere effekten af pitolisant til at reducere resterende overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS), Ullanlinna Narcolepsy Scale Score.
Tidsramme: 8 uger
|
Ændringer i EDS målt ved Ullanlinna Narcolepsy Scale Score (UNS) fra baseline (gennemsnit af to før-behandlingsmål) til slutningen af dobbeltblindet periode (gennemsnit af de sidste to mål). UNS er en skala med 11 punkter, der bruges til at måle intensiteten og hyppigheden af symptomer på narkolepsi (EDS og katapleksi). Den samlede score varierer fra 0 til 44, hvor højere score angiver større narkoleptiske tendenser. |
8 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at evaluere effektiviteten af Pitolisant til at reducere resterende overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS), Pediatric Daytime Sleepiness Scale.
Tidsramme: 8 uger
|
Ændringer i EDS målt ved Pediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS) fra baseline (gennemsnit af to før-behandlingsmål) til slutningen af dobbeltblindet periode (gennemsnit af de sidste to mål). Den samlede PDSS-score kan variere fra 0 til 32, og en score >13 betragtes som unormal søvnighed. |
8 uger
|
|
For at evaluere effektiviteten af pitolisant til at reducere resterende overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS), Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore.
Tidsramme: 8 uger
|
Ændringer i EDS målt ved Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore (UNS-CTP) hos patienter med type 1 narkolepsi fra baseline (gennemsnit af to mål før behandling) til slutningen af den dobbeltblindede periode (gennemsnit af de to sidste mål). Denne subscore er defineret som summen af de første 4 elementer i UNS, UNS-CTP subscore varierer fra 0 til 16, med højere score, der indikerer mere alvorlige symptomer. |
8 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. juni 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. april 2021
Studieafslutning (Faktiske)
5. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. november 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2015
Først opslået (Anslået)
23. november 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .