Eficacia y seguridad de Pitolisant en pacientes narcolépticos pediátricos con o sin cataplejía, estudio doble ciego seguido de un período abierto prolongado
18 de junio de 2025 actualizado por: Bioprojet
Ensayo doble ciego, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de pitolisant en niños de 6 a menos de 18 años con narcolepsia con/sin cataplejía, seguido de un período abierto prolongado
El propósito de este estudio doble ciego multicéntrico es evaluar la eficacia y seguridad de Pitolisant versus placebo en pacientes pediátricos con narcolepsia con o sin cataplejía.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
110
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Kazan, Federación Rusa
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
-
Moscow, Federación Rusa
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Saint Petersburg, Federación Rusa
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
-
Samara, Federación Rusa
- Samara Regional Clinical Hospital
-
Simferopol, Federación Rusa
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
-
-
-
-
Bron, Francia
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Francia
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Università di Bologna
-
-
-
-
-
Heemstede, Países Bajos
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños y niñas de 6 a menos de 18 años que padezcan narcolepsia con o sin cataplejía - criterios ICSD-3 (narcolepsia tipo 1 y 2).
- PDSS
- Los pacientes deben estar libres de medicación no autorizada, en particular tratamientos psicoestimulantes a partir de la visita de selección.
- Padres y pacientes con edad suficiente para entender que han expresado su voluntad de participar en el estudio, que han firmado y fechado el formulario de consentimiento informado antes de comenzar los procedimientos requeridos por el protocolo.
- En opinión del investigador, el paciente debe contar con el apoyo adecuado para cumplir con todos los requisitos del estudio descritos en el protocolo (p. ej., transporte hacia y desde el sitio del ensayo, escalas de autoevaluación y realización de diarios, cumplimiento del fármaco, visitas programadas, pruebas) .
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra condición que pueda considerarse la causa principal de EDS.
- Pacientes catapléjicos tratados con anticatapléjicos que no estén bajo un tratamiento estable en el momento de la inclusión.
- Pacientes tratados por cataplejía o cualquier otra patología, con antidepresivos tricíclicos.
- Cualquier anormalidad significativa del electrocardiograma y particularmente del intervalo QTc de Fridericia.
- Pacientes con anormalidad significativa o resultados de laboratorio clínico.
- Los trastornos psiquiátricos y neurológicos, en opinión del investigador, impedirían la participación del paciente y la finalización de este ensayo o constituirían una representación fiable de los síntomas subjetivos.
- Enfermedad activa clínicamente significativa, incluidas enfermedades cardiovasculares, endocrinas, neoplásicas, gastrointestinales, hematológicas, hepáticas, inmunológicas, metabólicas, neurológicas (que no sean narcolepsia/cataplejía), pulmonares y/o renales inestables que podrían interferir con la realización del estudio o contraindicar los tratamientos del estudio o poner al paciente en riesgo durante el ensayo o comprometer los objetivos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: pitolisant
tableta, oral, una vez al día.
|
Tableta
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: placebo
tableta, oral, una vez al día.
|
Tableta
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la eficacia de Pitolisant para reducir la somnolencia diurna excesiva residual (EDS), puntuación de la escala de narcolepsia de Ullanlinna.
Periodo de tiempo: 8 semanas
|
Cambios en la EDS medidos por la puntuación de la escala de narcolepsia de Ullanlinna (UNS) desde el inicio (media de dos medidas previas al tratamiento) hasta el final del período doble ciego (media de las dos últimas medidas). La UNS es una escala de 11 ítems que se utiliza para medir la intensidad y frecuencia de los síntomas de la narcolepsia (EDS y cataplejía). La puntuación total varía de 0 a 44, donde las puntuaciones más altas denotan mayores tendencias narcolépticas. |
8 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la eficacia de pitolisant para reducir la somnolencia diurna excesiva residual (EDS), escala de somnolencia diurna pediátrica.
Periodo de tiempo: 8 semanas
|
Cambios en la EDS medidos por la Escala de somnolencia diurna pediátrica (PDSS) desde el inicio (media de dos medidas previas al tratamiento) hasta el final del período doble ciego (media de las dos últimas medidas). La puntuación total de la PDSS puede oscilar entre 0 y 32 y una puntuación >13 se considera somnolencia anormal. |
8 semanas
|
|
Para evaluar la eficacia de Pitolisant para reducir la somnolencia diurna excesiva residual (EDS), subpuntuación de cataplexia en la escala de narcolepsia de Ullanlinna.
Periodo de tiempo: 8 semanas
|
Cambios en la EDS medidos por la subpuntuación de cataplejía de la escala de narcolepsia de Ullanlinna (UNS-CTP) en pacientes con narcolepsia tipo 1 desde el inicio (media de dos medidas previas al tratamiento) hasta el final del período doble ciego (media de las dos últimas medidas). Esta subpuntuación se define como la suma de los primeros 4 ítems de la UNS, la subpuntuación UNS-CTP varía de 0 a 16, donde las puntuaciones más altas indican síntomas más graves. |
8 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de junio de 2016
Finalización primaria (Actual)
3 de abril de 2021
Finalización del estudio (Actual)
5 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
23 de noviembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .