Pitolisantin teho ja turvallisuus lapsipotilailla, joilla on katapleksia tai ilman sitä, kaksoissokkotutkimus, jota seurasi pidennetty avoin jakso
keskiviikko 18. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Bioprojet
Kaksoissokko, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe pitolisantin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 6–18-vuotiailla lapsilla, joilla on narkolepsia katapleksialla tai ilman sitä, jota seuraa pidennetty avoin jakso
Tämän monikeskuksen kaksoissokkotutkimuksen tarkoituksena on arvioida Pitolisantin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on katapleksia tai ei sitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
110
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heemstede, Alankomaat
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Università di Bologna
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Ranska
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
-
Moscow, Venäjän federaatio
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
-
Samara, Venäjän federaatio
- Samara Regional Clinical Hospital
-
Simferopol, Venäjän federaatio
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naislapset 6–18-vuotiaat, jotka kärsivät narkolepsiasta katapleksialla tai ilman - ICSD-3-kriteerit (narkolepsia tyyppi 1 ja 2).
- PDSS
- Potilaiden tulee olla vapaat luvattomista lääkkeistä, erityisesti psykostimulanttihoidoista, seulontakäynnistä lähtien.
- Vanhemmat – ja potilaat, jotka ovat riittävän vanhat ymmärtämään, jotka ovat ilmaisseet halukkuutensa osallistua tutkimukseen, jotka ovat allekirjoittaneet ja päivättyneet tietoisen suostumuslomakkeen ennen protokollan edellyttämien toimenpiteiden aloittamista.
- Tutkijan näkemyksen mukaan potilaalla on oltava riittävä tuki täyttääkseen kaikki tutkimussuunnitelmassa kuvatut tutkimusvaatimukset (esim. kuljetus tutkimuspaikalle ja sieltä pois, itsearviointiasteikkojen ja -päiväkirjojen täyttäminen, lääkemyöntyvyys, määräaikaiset käynnit, testit) .
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki muut olosuhteet, joita voidaan pitää EDS:n ensisijaisina syinä.
- Kaikista kärsivät potilaat, joita hoidetaan anticataplectics-lääkkeillä ja jotka eivät ole stabiilissa hoidossa sisällyttämishetkellä.
- Potilaat, joita hoidetaan katapleksian tai minkä tahansa muun patologian vuoksi trisyklisillä masennuslääkkeillä.
- Merkittävät poikkeamat EKG:ssa ja erityisesti Friderician QTc-välissä.
- Potilaat, joilla on merkittäviä poikkeavuuksia tai kliiniset laboratoriotulokset.
- Psyykkiset ja neurologiset häiriöt estäisivät tutkijan näkemyksen mukaan potilaan osallistumisen ja suorittamisen tähän tutkimukseen tai käsittävät luotettavan subjektiivisten oireiden esityksen.
- Aktiivinen kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien epästabiili kardiovaskulaarinen, endokriininen, neoplastinen, maha-suolikanavan, hematologinen, maksan, immunologinen, metabolinen, neurologinen (muu kuin narkolepsia/katapleksia), keuhkosairaus ja/tai munuaissairaus, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai vasta-aiheet tutkimushoidot tai vaarantaa potilaan tutkimuksen aikana tai vaarantaa tutkimuksen tavoitteet.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: pitolisantti
tabletti, suun kautta, kerran päivässä.
|
Tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: plasebo
tabletti, suun kautta, kerran päivässä.
|
Tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida pitolisantin tehoa residuaalisen liiallisen päiväuneliaisuuden (EDS) vähentämisessä, Ullanlinnan narkolepsiaasteikon pisteet.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Ullanlinnan narkolepsiasteikolla (UNS) mitatut EDS-muutokset lähtötilanteesta (kahden hoitoa edeltävän mittauksen keskiarvo) kaksoissokkojakson loppuun (kahden viimeisen mittauksen keskiarvo). UNS on 11 pisteen asteikko, jota käytetään narkolepsian (EDS ja katapleksia) oireiden voimakkuuden ja esiintymistiheyden mittaamiseen. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 44:ään, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempia narkoleptisia taipumuksia. |
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida pitolisantin tehokkuutta liiallisen päiväunettomuuden (EDS) vähentämisessä, lasten päiväunisuusasteikko.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Muutokset EDS:ssä mitattuna lasten päiväunisuusasteikolla (PDSS) lähtötasosta (kahden hoitoa edeltävän mittauksen keskiarvo) kaksoissokkojakson loppuun (kahden viimeisen mittauksen keskiarvo). PDSS-kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0–32, ja arvoa >13 pidetään epänormaalina uneliaisuudena. |
8 viikkoa
|
|
Arvioida pitolisantin tehoa jäännösmäärän liiallisen päiväuneliaisuuden (EDS) vähentämisessä, Ullanlinnan narkolepsia-katapleksian alapisteet.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Ullanlinnan narkolepsiaskaala-katapleksia-alapisteellä (UNS-CTP) mitatut EDS-muutokset tyypin 1 narkolepsiapotilailla lähtötilanteesta (kahden esihoitotoimenpiteen keskiarvo) kaksoissokkojakson loppuun (kahden viimeisen mittauksen keskiarvo). Tämä alapistemäärä määritellään UNS:n neljän ensimmäisen kohdan summana, UNS-CTP-alipistemäärä vaihtelee välillä 0–16, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita. |
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. kesäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 3. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 23. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 26. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .