Pitolisant 在伴有或不伴有猝倒症的小儿发作性睡病患者中的疗效和安全性，双盲研究随后延长了开放标签期
2023年2月21日 更新者：Bioprojet
双盲、多中心、随机、安慰剂对照试验评估 Pitolisant 在 6 岁至 18 岁以下患有发作性睡病伴/不伴猝倒的儿童中的安全性和有效性，随后是延长的开放标签期
这项多中心双盲研究的目的是评估 Pitolisant 与安慰剂相比对伴有或不伴有猝倒症的小儿发作性睡病患者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
110
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kazan、俄罗斯联邦
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
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Moscow、俄罗斯联邦
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
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Samara、俄罗斯联邦
- Samara Regional Clinical Hospital
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Simferopol、俄罗斯联邦
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
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Bologna、意大利
- Universita di Bologna
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Bron、法国
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Montpellier、法国
- Hopital Gui de Chauliac
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Paris、法国
- Hôpital Robert Debré
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Helsinki、芬兰
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Heemstede、荷兰
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有发作性睡病伴或不伴有猝倒症的 6 岁至 18 岁以下的男性和女性儿童 - ICSD-3 标准（发作性睡病 1 型和 2 型）。
- PDSS
- 从筛查访视开始，患者应避免使用未经授权的药物，尤其是精神兴奋剂治疗。
- 父母和年龄足以理解谁表达了参与研究的意愿，谁在开始协议要求的程序之前签署了知情同意书并注明了日期。
- 根据研究者的意见，患者必须得到足够的支持才能遵守方案中描述的整个研究要求（例如，往返试验地点的交通、自评量表和日记的完成、药物依从性、预定的访问、测试） .
排除标准：
- 可被视为 EDS 主要原因的任何其他情况。
- 在纳入时未接受稳定治疗的接受抗痉挛药物治疗的卒中患者。
- 使用三环类抗抑郁药治疗猝倒症或任何其他病症的患者。
- 心电图的任何显着异常，尤其是 Fridericia 的 QTc 间期。
- 有明显异常或临床实验室结果的患者。
- 研究者认为精神和神经障碍会妨碍患者参与和完成该试验，或构成主观症状的可靠表现。
- 有临床意义的活动性疾病，包括不稳定的心血管、内分泌、肿瘤、胃肠道、血液学、肝脏、免疫学、代谢、神经学（发作性睡病/猝倒症除外）、肺部和/或肾脏疾病，这些疾病可能会干扰研究进行或反指示研究治疗或在试验期间使患者处于危险之中或损害研究目标。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 pitolisant 在减少残余日间过度嗜睡 (EDS) 方面的功效。
大体时间：8周
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通过 Ullanlinna 发作性睡病量表评分 (UNS) 测量的 EDS 变化。
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8周
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评估 pitolisant 在减少猝倒发作次数方面的疗效（对于患有猝倒症的患者）
大体时间：8周
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每周猝倒发作平均次数的变化（记录在睡眠日记中）。
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8周
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确定儿童和青少年的安全性——将对不良事件、体格检查、生命体征、心电图 (QTc) 和血液实验室测试修改以及情绪评估进行监测进行安全性评估
大体时间：8周
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将对不良事件（治疗紧急不良事件的发生率）、身体检查、生命体征（血压和心率）、心电图（QTc）和血液实验室测试修改（血液学和生物化学）和情绪进行监测在整个研究过程中评估（儿童抑郁量表 [CDI] 和哥伦比亚自杀严重程度评定量表 [C-SSRS]）。
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8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 学习椅：Giuseppe Plazzi, MD、Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年6月6日
初级完成 (实际的)
2021年4月3日
研究完成 (预期的)
2023年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年11月16日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月20日
首次发布 (估计)
2015年11月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年2月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月21日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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