Efficacia e sicurezza di Pitolisant nei pazienti narcolettici pediatrici con o senza cataplessia, studio in doppio cieco seguito da un periodo prolungato in aperto
18 giugno 2025 aggiornato da: Bioprojet
Studio in doppio cieco, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Pitolisant nei bambini da 6 a meno di 18 anni con narcolessia con/senza cataplessia, seguito da un periodo prolungato in aperto
Lo scopo di questo studio multicentrico in doppio cieco è valutare l'efficacia e la sicurezza di Pitolisant rispetto al placebo nei pazienti pediatrici narcolettici con o senza cataplessia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
110
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kazan, Federazione Russa
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
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Moscow, Federazione Russa
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Saint Petersburg, Federazione Russa
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
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Samara, Federazione Russa
- Samara Regional Clinical Hospital
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Simferopol, Federazione Russa
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
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Helsinki, Finlandia
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Bron, Francia
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Montpellier, Francia
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Bologna, Italia
- Università di Bologna
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Heemstede, Olanda
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini maschi e femmine da 6 a meno di 18 anni affetti da narcolessia con o senza cataplessia - Criteri ICSD-3 (narcolessia di tipo 1 e 2).
- PDSS
- I pazienti dovrebbero essere liberi da farmaci non autorizzati, in particolare trattamenti psicostimolanti a partire dalla visita di screening.
- Genitori - e pazienti abbastanza grandi da capire che hanno espresso la volontà di partecipare allo studio, che hanno firmato e datato il modulo di consenso informato prima di iniziare le procedure richieste dal protocollo.
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente deve avere un supporto adeguato per soddisfare i requisiti dell'intero studio come descritto nel protocollo (ad es. Trasporto da e verso il sito di prova, scale di autovalutazione e completamento dei diari, compliance farmacologica, visite programmate, test) .
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi altra condizione che possa essere considerata la causa principale dell'EDS.
- Pazienti cataplettici trattati con anticataplettici che non sono in trattamento stabile al momento dell'inclusione.
- Pazienti trattati per cataplessia o qualsiasi altra patologia, con antidepressivi triciclici.
- Qualsiasi anomalia significativa dell'elettrocardiogramma e in particolare dell'intervallo QTc di Fridericia.
- Pazienti con anomalie significative o risultati clinici di laboratorio.
- I disturbi psichiatrici e neurologici, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione del paziente e il completamento di questo studio o comprenderebbero una rappresentazione affidabile dei sintomi soggettivi.
- Malattia attiva clinicamente significativa, incluse malattie instabili cardiovascolari, endocrine, neoplastiche, gastrointestinali, ematologiche, epatiche, immunologiche, metaboliche, neurologiche (diverse da narcolessia/cataplessia), polmonari e/o renali che potrebbero interferire con la conduzione dello studio o controindicare trattamenti dello studio o mettono a rischio il paziente durante lo studio o compromettono gli obiettivi dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: pitolisant
compressa, orale, una volta al giorno.
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Tavoletta
Altri nomi:
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Comparatore placebo: placebo
compressa, orale, una volta al giorno.
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Tavoletta
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per valutare l'efficacia di Pitolisant nella riduzione della sonnolenza diurna eccessiva residua (EDS), punteggio della scala della narcolessia di Ullanlinna.
Lasso di tempo: 8 settimane
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Cambiamenti nell’EDS misurati mediante l’Ullanlinna Narcolepsy Scale Score (UNS) dal basale (media di due misure pre-trattamento) alla fine del periodo in doppio cieco (media delle ultime due misure). L'UNS è una scala di 11 item utilizzata per misurare l'intensità e la frequenza dei sintomi della narcolessia (EDS e cataplessia). Il punteggio totale varia da 0 a 44, con punteggi più alti che denotano maggiori tendenze narcolettiche. |
8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per valutare l'efficacia di Pitolisant nel ridurre la sonnolenza diurna eccessiva residua (EDS), scala pediatrica della sonnolenza diurna.
Lasso di tempo: 8 settimane
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Variazioni dell’EDS misurate dalla Pediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS) dal basale (media di due misure pre-trattamento) alla fine del periodo in doppio cieco (media delle ultime due misure). Il punteggio totale PDSS può variare da 0 a 32 e un punteggio >13 è considerato sonnolenza anormale. |
8 settimane
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Per valutare l'efficacia di Pitolisant nel ridurre la sonnolenza diurna eccessiva residua (EDS), sottopunteggio Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplessia.
Lasso di tempo: 8 settimane
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Cambiamenti nell’EDS misurati mediante Ullanlinna Narcolepsy Scale-Cataplexy Subscore (UNS-CTP) in pazienti con narcolessia di tipo 1 dal basale (media di due misure pre-trattamento) alla fine del periodo in doppio cieco (media delle ultime due misure). Questo sottopunteggio è definito come la somma dei primi 4 elementi dell'UNS, il sottopunteggio UNS-CTP varia da 0 a 16, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi. |
8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 giugno 2016
Completamento primario (Effettivo)
3 aprile 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
5 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2015
Primo Inserito (Stimato)
23 novembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (Numero EudraCT)
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