Skuteczność i bezpieczeństwo pitolisantu u dzieci z narkolepsją lub bez katapleksji, badanie z podwójnie ślepą próbą i przedłużonym okresem otwartym
Podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pitolisantu u dzieci w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z narkolepsją z katapleksją lub bez katapleksji, po którym następuje przedłużony okres badania otwartego
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kazan, Federacja Rosyjska
- Scientific-Research Medical Complex "Your Health"
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
- V.M. Behterev National Medical Research Psychiatry and Neurology Center
-
Samara, Federacja Rosyjska
- Samara Regional Clinical Hospital
-
Simferopol, Federacja Rosyjska
- N.I. Balaban Crimea Repiblic Clinical Psychiatric Hospital No. 1
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
-
-
-
-
Bron, Francja
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Francja
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Francja
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Heemstede, Holandia
- Polikliniek Heemstede Neurologist-Somnologist
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Università di Bologna
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 6 do mniej niż 18 lat cierpiące na narkolepsję z katapleksją lub bez - kryteria ICSD-3 (narkolepsja typu 1 i 2).
- PDSS
- Pacjenci powinni być wolni od niedozwolonych leków, w szczególności terapii psychostymulujących, począwszy od wizyty przesiewowej.
- Rodzice - i pacjenci w wieku wystarczającym do zrozumienia, którzy wyrazili chęć udziału w badaniu, którzy podpisali i opatrzyli datą formularz świadomej zgody przed rozpoczęciem procedur wymaganych protokołem.
- W opinii badacza pacjent musi mieć odpowiednie wsparcie, aby spełnić wszystkie wymagania badania opisane w protokole (np. transport do i z ośrodka badania, wypełnianie skal samooceny i wypełnianie dzienniczków, przestrzeganie zaleceń lekarskich, zaplanowane wizyty, testy) .
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie inne warunki, które można uznać za główne przyczyny EDS.
- Pacjenci z katapleksją leczeni antykataplektykami, którzy nie są poddawani stabilnemu leczeniu w momencie włączenia.
- Pacjenci leczeni z powodu katapleksji lub innej patologii za pomocą trójpierścieniowych leków przeciwdepresyjnych.
- Każda istotna nieprawidłowość elektrokardiogramu, a zwłaszcza odstępu QTc Fridericia.
- Pacjenci z istotnymi nieprawidłowościami lub klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych.
- Zaburzenia psychiczne i neurologiczne w ocenie badacza wykluczają udział i ukończenie tego badania przez pacjenta lub stanowią wiarygodną reprezentację subiektywnych objawów.
- Czynna klinicznie istotna choroba, w tym niestabilna choroba układu krążenia, endokrynologiczna, nowotworowa, żołądkowo-jelitowa, hematologiczna, wątrobowa, immunologiczna, metaboliczna, neurologiczna (inna niż narkolepsja/katapleksja), płucna i/lub nerek, która mogłaby zakłócić przebieg badania lub stanowić przeciwwskazanie badane terapie lub narazić pacjenta na ryzyko podczas badania lub narazić na szwank cele badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: pitolisant
tabletka, doustnie, raz dziennie.
|
Tablet
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: placebo
tabletka, doustnie, raz dziennie.
|
Tablet
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności pitolisantu w zmniejszaniu resztkowej nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) w skali narkolepsji Ullanlinny.
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiany w EDS mierzone za pomocą skali narkolepsji Ullanlinna (UNS) od wartości początkowej (średnia z dwóch pomiarów przed leczeniem) do końca okresu podwójnie ślepej próby (średnia z dwóch ostatnich pomiarów). UNS to 11-punktowa skala stosowana do pomiaru intensywności i częstotliwości objawów narkolepsji (EDS i katapleksja). Całkowity wynik waha się od 0 do 44, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe tendencje narkolepsyjne. |
8 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności pitolisantu w zmniejszaniu resztkowej nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS), pediatryczna skala senności w ciągu dnia.
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiany w EDS mierzone za pomocą Pediatrycznej Skali Senności Dziennej (PDSS) od wartości początkowej (średnia z dwóch pomiarów przed leczeniem) do końca okresu podwójnie ślepej próby (średnia z dwóch ostatnich pomiarów). Całkowity wynik PDSS może wynosić od 0 do 32, a wynik > 13 jest uważany za nieprawidłową senność. |
8 tygodni
|
|
Ocena skuteczności pitolisantu w zmniejszaniu resztkowej nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS), punktacja katapleksji w skali narkolepsji Ullanlinny.
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiany w EDS mierzone za pomocą Ullanlinna Narkolepsy Scale-Cataplexy Subscore (UNS-CTP) u pacjentów z narkolepsją typu 1 od wartości początkowej (średnia z dwóch pomiarów przed leczeniem) do końca okresu podwójnie ślepej próby (średnia z dwóch ostatnich pomiarów). Wynik ten definiuje się jako sumę pierwszych 4 elementów podskali UNS, UNS-CTP w zakresie od 0 do 16, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze objawy. |
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Giuseppe Plazzi, MD, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P11-06/BF2.649
- 2013-001506-29 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .