進行性核上性麻痺 コルチコ基底症候群 多系統萎縮症 英国縦断研究 (PROSPECT-M)
調査の概要
状態
詳細な説明
最初にパーキンソン病 (PD) と診断されることが多い神経変性疾患のグループがありますが、生物学的および臨床的に区別され、悪性疾患の経過をたどります。 最も一般的な 3 つの状態は、PSP、CBD、および MSA です。 これらの疾患の生存期間の中央値は約 6 ～ 7 年であり、PD とは異なり、ドーパミン補充療法にはあまり反応しません。
PSP と CBD はタウ病理によって特徴付けられ、MSA は α-シヌクレイン病理によって特徴付けられます。 タウおよびα-シヌクレイン疾患モデルに関して多くの前臨床研究が実施されていますが、これらの疾患に対する疾患修飾薬はまだありません。 開発中の潜在的な治療用化合物が多数あり、それらの成功の可能性を高めるために、これらの新しい治療法に採用される初期の患者の数を増やすことが差し迫った必要があります。 したがって、早期診断の精度を向上させ、進行を追跡するためのより良い方法を開発する必要があります。 これは、次の方法で実現できます。
- 経時的な患者の臨床状態の変化に関する詳細な研究。
- 血液、皮膚、脊髄液、脳 MRI などの「バイオマーカー」を研究しています。
調査員は、評価と治療のために専門クリニックに紹介されるPSP、CBD、およびMSAの患者を募集します。 パーキンソン病またはその他の定義された条件の基準を満たしていないが、研究者グループによって関連症候群またはリスク状態にあると見なされている非定型パーキンソン症候群（APS）症例の追加グループも、研究に参加するよう招待されます。 神経疾患の影響を受けていない人々は、1 回限りの機会に参加するよう招待されます。
PROSPECT-M-UK 縦断研究に参加するには、自然史コホートで 3 年間にわたって 5 回、縦断的コホートで 2 年間にわたって 2 回、研究評価に参加する必要があります。 研究手順は次のとおりです。神経学的検査を受ける。アンケートに記入して、病歴、自己/介護者が報告した機能尺度、および生活の質の詳細を提供します。神経心理学的評価;眼球運動検査;血液と皮膚のサンプルを寄付する。一部の患者は、髄液採取のために腰椎穿刺を行い、2 回 (ベースライン時と 1 年間のフォローアップ後) に脳 MRI スキャンを受けるように招待されます。 患者はまた、対面での訪問が完了した後、症状の遠隔監視のために電話または診療所の予約で連絡を受けることに同意することもできます。
さらに、研究センターに通うことができない患者の参加を可能にするために、横断的なコホートが確立されます。 これには、血液サンプルの寄付、研究アンケートの返却、遠隔監視が含まれます。 構造化された神経学的評価、医療記録のレビュー、および血液サンプルの寄付を含むCBDヨーロッパレジストリも作成されます。
この研究の主な結果は、疾患の持続期間であり、早期診断と疾患の進行を追跡する方法を改善することを目的としています。 重要なことに、この研究はヨーロッパ中のセンターと研究者を結び付けてインフラストラクチャを確立し、PSP/CBD/MSA の将来の治療研究のための治験準備の整ったコホートを作成します。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Alyssa Costantini, MSc
- 電話番号：020 310 87462
- メール：prospect@ucl.ac.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Huw Morris, PhD, FRCP
- メール：h.morris@ucl.ac.uk
研究場所
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London、イギリス
- 募集
- University College London Hospitals
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主任研究者：
- Huw Morris, PhD, FRCP
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コンタクト：
- Alyssa Costantini, MSc
- 電話番号：020 310 87462
- メール：prospect@ucl.ac.uk
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 1.研究関連の手順の前に書面によるインフォームドコンセントが得られた。 認知障害またはコミュニケーション障害のために、参加者が同意する精神的能力を欠いている場合は、相談者プロセスが使用されます。
- 2.臨床基準（PSP、MSA、CBD / CBS）または臨床的に定義された関連障害（上記のリスクのある状態または中程度の障害）を満たすか、ローカルボランティアデータベースまたは近親者から募集された健康な対照参加者は、参加したい。
- 3. 参加者は18歳以上です。
- 4. 参加者には特定された情報提供者がいます。
除外基準:
- 1.参加者は、評価の完了を妨げる可能性のある別の重大な医学的または精神医学的疾患を患っています
- 2.参加者が妊娠している。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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進行性核上性麻痺
-進行性核上性麻痺（PSP）の現在の臨床診断を受けた患者
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多系統萎縮症
-現在、多系統萎縮症（MSA）の臨床診断を受けている患者。
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非定型パーキンソン症候群
非定型パーキンソン症候群 (APS) 患者で、PSP/CBD/MSA の既存の基準を満たさないが、歩行凍結を伴う純粋無動症 (PAGF)、PSP-パーキンソニズム、重複症候群、および非定型パーキンソン障害を含む、タウ病理学に関連する多様な臨床症候群を表している可能性があるエントリー時に臨床診断基準を満たしていない
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コントロール
-神経疾患または精神疾患の影響を受けていない参加者
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皮質基底核変性症
-皮質基底核変性症（CBD）の現在の臨床診断を受けた患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5年間の臨床追跡後の生存状況
時間枠：5年
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カプラン・マイヤー法を用いた生存分析のための5年間のフォローアップ後の患者の生存状態を決定する
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PSP評価尺度によって決定される、PSP、CBD、およびAPSのケースにおける障害の程度の年間変化
時間枠：3年
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PSP、CBD、APS の症例における臨床症状と運動機能の変化により、0 ～ 100 の評価尺度を使用して障害の程度と疾患の進行率を判断します
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3年
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Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) によって決定される MSA 症例の障害の程度の年間変化
時間枠：3年
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MSA 症例における臨床症状と運動機能の変化により、障害の程度と疾患の進行率を 0 ～ 104 の範囲のスコアで判断します
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3年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CSFバイオマーカー
時間枠：1年
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ニューロフィラメント軽鎖、総タウ、タウアイソフォーム、リン酸化タウを含む、1年間の追跡後の神経変性のCSFバイオマーカーの変化
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1年
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脳MRI
時間枠：1年
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全体および局所的な脳萎縮（％/年）および異なる脳領域全体で測定された機能的結合性（低周波BOLD信号を使用）は、脳MRIを使用した1年間の追跡調査後に調べられます。
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1年
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MoCA 認知機能検査
時間枠：3年
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認知機能は、モントリオール認知評価 (MoCA) を使用して、3 年間毎年見直されます。
合計スコアは 30 点満点で、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
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3年
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ACE-3 認知機能検査
時間枠：3年
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認知機能は、Addenbrookes Cognitive Examination (ACE-3) を使用して、3 年間毎年見直されます。
合計スコアは 100 点満点で、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
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3年
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ECAS認知機能検査
時間枠：3年
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エジンバラ認知行動ALSスクリーン（ECAS）を使用して、認知機能も3年間毎年表示されます。
合計スコアは 136 点満点で、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
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3年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Huw Morris, PhD, FRCP、University College, London
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 14/0371
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。