Progressiivinen supranukleaarinen halvaus CorTico-basaalioireyhtymä, monisysteeminen atrofia pitkittäistutkimus Isossa-Britanniassa (PROSPECT-M)

On olemassa joukko hermostoa rappeuttavia sairauksia, jotka usein diagnosoidaan alun perin Parkinsonin taudiksi (PD), mutta jotka ovat biologisesti ja kliinisesti erilaisia ​​ja seuraavat pahanlaatuisen taudin kulkua. Kolme yleisintä ehtoa ovat PSP, CBD ja MSA. Näiden tilojen keskimääräinen eloonjäämisaika on noin 6–7 vuotta, ja toisin kuin PD, ne eivät reagoi hyvin dopamiinikorvaushoitoon.

PSP:lle ja CBD:lle on tunnusomaista tau-patologia ja MSA:lle alfa-synukleiinipatologia. Tau- ja alfa-synukleiinitautimalleilla on tehty paljon esikliinistä työtä, mutta näihin tiloihin ei ole olemassa sairautta modifioivia aineita. Kehityksessä on useita potentiaalisia terapeuttisia yhdisteitä, ja niiden onnistumisen todennäköisyyden parantamiseksi on kipeä tarve lisätä näille uusille hoitopoluille rekrytoitujen varhaisten tapausten määrää. Siksi on kehitettävä parempia menetelmiä varhaisen diagnoosin tarkkuuden parantamiseksi ja etenemisen seuraamiseksi. Tämä voidaan saavuttaa seuraavilla tavoilla:

1. yksityiskohtainen tutkimus potilaiden kliinisen tilan muutoksesta ajan myötä;
2. tutkimalla "biomarkkereita", kuten verta, ihoa, selkäydinnestettä ja aivojen MRI:tä.

Tutkijat värväävät PSP-, CBD- ja MSA-potilaita, jotka lähetetään erikoisklinikoihin arvioitavaksi ja hoidettavaksi. Tutkimukseen kutsutaan myös lisäryhmä epätyypillisen parkinsonin oireyhtymän (APS) tapauksia, jotka eivät täytä Parkinsonin taudin tai muiden määriteltyjen sairauksien kriteerejä, mutta jotka tutkijaryhmän mielestä ovat liittoutuneita oireyhtymiä tai riskitiloja. Henkilöitä, joilla ei ole neurologisia sairauksia, kutsutaan osallistumaan kertaluonteisesti.

PROSPECT-M-UK pitkittäistutkimukseen osallistuminen edellyttää osallistumista tutkimusarviointiin 5 kertaa 3 vuoden aikana luonnonhistorian kohortissamme ja 2 kertaa yli 2 vuoden pitkittäiskohortissamme. Tutkimusmenettelyihin kuuluu: neurologinen tutkimus; kyselylomakkeiden täyttäminen kliinisen historian, itsensä/hoitajan raportoimien toiminnallisten asteikkojen ja elämänlaadun antamiseksi; neuropsykologinen arviointi; silmien liiketutkimus; veri- ja ihonäytteiden luovuttaminen; Jotkut potilaat kutsutaan lannepunktioon selkäydinnesteen keräämistä varten ja aivojen MRI-skannaukseen kahdesti (lähtötilanteessa ja 1 vuoden seurannan jälkeen). Potilaat voivat myös sopia, että heihin otetaan yhteyttä puhelimitse tai klinikalla oireiden etäseurantaa varten kasvokkain käyntien päätyttyä.

Lisäksi perustetaan poikkileikkauskohortti, joka mahdollistaa sellaisten potilaiden osallistumisen, jotka eivät voi matkustaa tutkimuskeskukseen. Tämä tarkoittaa verinäytteiden luovuttamista, tutkimuskyselylomakkeiden palauttamista ja etäseurantaa. Lisäksi luodaan CBD:n eurooppalainen rekisteri, joka sisältää jäsennellyn neurologisen arvioinnin, lääketieteellisten muistiinpanojen tarkastelun ja verinäytteiden luovuttamisen.

Tutkimuksen ensisijainen tulos on taudin kesto, jonka tavoitteena on parantaa varhaisen diagnoosin ja taudin etenemisen seurantamenetelmiä. Tärkeää on, että tutkimus yhdistää keskuksia ja tutkijoita eri puolilta Eurooppaa infrastruktuurin luomiseksi ja kohortin luomiseksi tulevaa PSP/CBD/MSA-terapeuttista tutkimusta varten.