Progresszív szupranukleáris bénulás CorTico-bazális szindróma többszörös rendszeres sorvadás longitudinális vizsgálata az Egyesült Királyságban (PROSPECT-M)

Létezik a neurodegeneratív rendellenességek egy csoportja, amelyet kezdetben gyakran Parkinson-kórként (PD) diagnosztizálnak, de amelyek biológiailag és klinikailag különböznek egymástól, és rosszindulatú betegség lefolyását követik. A három leggyakoribb feltétel a PSP, a CBD és az MSA. Ezen állapotok átlagos túlélése körülbelül 6-7 év, és a PD-vel ellentétben nem reagálnak megfelelően a dopaminpótló terápiára.

A PSP-t és a CBD-t tau-patológia, az MSA-t pedig az alfa-synuclein-patológia jellemzi. Számos preklinikai munkát végeztek tau és alfa-synuclein betegségmodelleken, de ezekre az állapotokra nincsenek betegségmódosító szerek. Számos potenciális terápiás vegyület van fejlesztés alatt, és sikerük valószínűségének növelése érdekében sürgető szükség van az új kezelési útvonalakra toborzott korai betegek számának növelésére. Ezért jobb módszereket kell kidolgozni a korai diagnózis pontosabbá tételére és a progresszió nyomon követésére. Ez a következőkkel érhető el:

1. a betegek klinikai állapotának időbeli változásának részletes vizsgálata;
2. „biomarkerek”, például vér, bőr, gerincfolyadék és agyi MRI tanulmányozása.

A vizsgálók PSP-ben, CBD-ben és MSA-ban szenvedő betegeket toboroznak, akiket speciális klinikákra küldenek értékelésre és kezelésre. Az atipikus parkinson-szindrómás (APS) esetek egy további csoportja, akik nem felelnek meg a Parkinson-kór vagy más meghatározott állapot kritériumainak, de a vizsgálócsoport szerint rokon szindrómának vagy kockázati állapotnak minősülnek, szintén meghívást kapnak a vizsgálatba. A neurológiai betegségben nem érintett személyek egyszeri alkalommal meghívást kapnak a részvételre.

A PROSPECT-M-UK longitudinális vizsgálatban való részvételhez természetrajzi kohorszunkban 3 éven keresztül 5 alkalommal, longitudinális kohorszunkban pedig 2 éven keresztül 2 alkalommal kutatási értékelésen kell részt venni. A vizsgálati eljárások a következőkből állnak: neurológiai vizsgálat; kérdőívek kitöltése a klinikai anamnézis, az öngondozó által bejelentett funkcionális skálák és az életminőség részleteinek megadása érdekében; neuropszichológiai értékelés; szemmozgás vizsgálat; vér- és bőrminták adományozása; egyes betegeket lumbálpunkcióra kérnek fel gerincfolyadék gyűjtése céljából, és két alkalommal (a kiinduláskor és egy éves követés után) agyi MRI-vizsgálatot végeznek. A páciensek beleegyezhetnek abba is, hogy telefonon vagy egy klinikán felvegyék velük a kapcsolatot a tünetek távfelügyelete céljából, miután a személyes látogatást befejezték.

Ezen túlmenően egy keresztmetszeti csoportot hoznak létre, amely lehetővé teszi azoknak a betegeknek a részvételét, akik nem tudnak tanulmányi központba utazni. Ez magában foglalja a vérminták adományozását, a vizsgálati kérdőívek visszaküldését és a távoli megfigyelést. Létrejön egy CBD európai regiszter is, amely magában foglalja a strukturált neurológiai értékelést, az orvosi feljegyzések áttekintését és a vérminta adományozását.

A vizsgálat elsődleges eredménye a betegség időtartama, azzal a céllal, hogy javítsák a korai diagnózis és a betegség progressziójának nyomon követésének módszereit. Fontos, hogy a tanulmány Európa-szerte összekapcsolja a központokat és a kutatókat, hogy létrehozza az infrastruktúrát, és létrehozzon egy próbakész csoportot a PSP/CBD/MSA jövőbeni terápiás vizsgálatához.