进行性核上性麻痹 CorTico-Basal 综合征多系统萎缩纵向研究英国 (PROSPECT-M)

有一组神经退行性疾病，通常最初被诊断为帕金森氏病 (PD)，但它们在生物学和临床上是不同的，并且遵循恶性疾病过程。 最常见的三种情况是 PSP、CBD 和 MSA。 这些病症的中位生存期约为 6-7 年，并且与 PD 不同，它们对多巴胺替代疗法反应不佳。

PSP 和 CBD 以 tau 病理学为特征，而 MSA 以 α-突触核蛋白病理学为特征。 已经对 tau 和 α-突触核蛋白疾病模型进行了大量临床前工作，但还没有针对这些病症的疾病改良剂。 有许多潜在的治疗化合物正在开发中，为了提高它们成功的可能性，迫切需要增加招募到这些新治疗试验中的早期病例患者的数量。 因此，需要开发更好的方法来提高早期诊断的准确性和跟踪进展。 这可以通过以下方式实现：

1. 详细研究患者临床状态随时间的变化；
2. 研究血液、皮肤、脊髓液和大脑 MRI 等“生物标志物”。

研究人员将招募患有 PSP、CBD 和 MSA 的患者，这些患者被转介到专科诊所进行评估和治疗。 另外一组不符合帕金森氏病或其他定义条件但被研究组认为是相关综合征或处于危险状态的非典型帕金森综合征 (APS) 病例也将被邀请参加该研究。 未受神经系统疾病影响的人将被邀请一次性参加。

参与 PROSPECT-M-UK 纵向研究将涉及在 3 年内在我们的自然历史队列中参加 5 次研究评估，在我们的纵向队列中参加 2 次在 2 年内的研究评估。 研究程序包括： 进行神经系统检查；完成问卷以提供详细的临床病史、自我/护理者报告的功能量表和生活质量；神经心理学评估；眼球运动检查；捐献血液和皮肤样本；一些患者将被邀请进行腰椎穿刺以收集脊髓液，并进行两次脑 MRI 扫描（基线时和 1 年后随访）。 患者也可以同意在完成面对面访视后通过电话或门诊预约联系以远程监测症状。

此外，还将建立一个横断面队列，使无法前往研究中心的患者能够参与。 这将涉及捐献血液样本、返回研究问卷和远程监控。 还将创建一个 CBD 欧洲登记处，其中将涉及结构化神经学评估、医疗记录审查和血液样本捐赠。

该研究的主要结果是疾病持续时间，目的是改进早期诊断和跟踪疾病进展的方法。 重要的是，该研究将把来自欧洲各地的中心和研究人员联系在一起，建立基础设施，并为未来对 PSP / CBD / MSA 的治疗研究创建一个试验准备队列。