진행성 핵상 마비 CorTico-Basal Syndrome Multiple System Atrophy Longitudinal Study UK (PROSPECT-M)
연구 개요
상태
상세 설명
종종 초기에 파킨슨병(PD)으로 진단되지만 생물학적 및 임상적으로 구별되고 악성 질환 과정을 따르는 신경퇴행성 장애 그룹이 있습니다. 세 가지 가장 일반적인 조건은 PSP, CBD 및 MSA입니다. 이러한 상태는 평균 생존 기간이 약 6-7년이며 PD와 달리 도파민 대체 요법에 잘 반응하지 않습니다.
PSP와 CBD는 tau-병리학 및 MSA는 알파-시누클레인 병리학으로 특징지어집니다. 타우 및 알파-시누클레인 질병 모델에 대해 많은 전임상 작업이 수행되었지만 이러한 조건에 대한 질병 수정 제제는 없습니다. 개발 중인 잠재적인 치료 화합물이 많이 있으며 성공 가능성을 높이기 위해 이러한 새로운 치료 경로에 모집된 초기 사례 환자의 수를 늘릴 필요가 있습니다. 따라서 조기 진단의 정확도를 높이고 진행 상황을 추적하기 위한 더 나은 방법을 개발해야 합니다. 이는 다음을 통해 달성할 수 있습니다.
- 시간 경과에 따른 환자의 임상 상태 변화에 대한 상세한 연구;
- 혈액, 피부, 척수액 및 뇌 MRI와 같은 "바이오마커"를 연구합니다.
조사관은 평가 및 치료를 위해 전문 클리닉에 의뢰된 PSP, CBD 및 MSA 환자를 모집할 것입니다. 파킨슨병 또는 기타 정의된 조건에 대한 기준을 충족하지 않지만 연구자 그룹에 의해 관련 증후군 또는 위험 상태로 간주되는 비정형 파킨슨 증후군(APS) 사례의 추가 그룹도 연구에 참여하도록 초대됩니다. 신경계 질환의 영향을 받지 않는 사람들은 일회성으로 참여하도록 초대될 것입니다.
PROSPECT-M-UK 종단 연구에 참여하는 것은 자연사 코호트에서 3년 동안 5회, 종단 코호트에서 2년 동안 2회 연구 평가에 참석하는 것을 포함합니다. 연구 절차는 다음으로 구성됩니다: 신경학적 검사를 받음; 임상 병력, 자가/간병인이 보고한 기능 척도 및 삶의 질에 대한 세부 정보를 제공하는 설문지를 작성합니다. 신경심리학적 평가; 안구 운동 검사; 혈액 및 피부 샘플 기증; 일부 환자는 척수액 수집을 위해 요추 천자를 받고 두 차례 뇌 MRI 스캔을 받도록 초대됩니다(기준선 및 1년 추적 후). 환자는 대면 방문이 완료된 후 증상을 원격으로 모니터링하기 위해 전화나 진료 예약 시 연락을 받는 데 동의할 수도 있습니다.
또한 연구 센터로 이동할 수 없는 환자가 참여할 수 있도록 단면 코호트가 설정됩니다. 여기에는 혈액 샘플 기증, 연구 설문지 반환 및 원격 모니터링이 포함됩니다. 구조화된 신경학적 평가, 의료 기록 검토 및 혈액 샘플 기증을 포함하는 CBD 유럽 레지스트리도 생성됩니다.
이 연구의 주요 결과는 질병의 진행 기간을 조기 진단하고 추적하는 방법을 개선하는 것을 목표로 하는 질병의 지속 기간입니다. 중요한 것은 이 연구가 유럽 전역의 센터와 연구원을 연결하여 인프라를 구축하고 PSP/CBD/MSA에 대한 향후 치료 연구를 위한 시험 준비 코호트를 생성한다는 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Alyssa Costantini, MSc
- 전화번호: 020 310 87462
- 이메일: prospect@ucl.ac.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Huw Morris, PhD, FRCP
- 이메일: h.morris@ucl.ac.uk
연구 장소
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London, 영국
- 모병
- University College London Hospitals
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수석 연구원:
- Huw Morris, PhD, FRCP
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연락하다:
- Alyssa Costantini, MSc
- 전화번호: 020 310 87462
- 이메일: prospect@ucl.ac.uk
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 1. 연구 관련 절차 이전에 얻은 서면 동의서. 참가자가 인지 또는 의사소통 결함으로 인해 동의에 대한 정신적 능력이 부족한 경우 상담자 프로세스가 사용됩니다.
- 2. 임상 기준(PSP, MSA, CBD/CBS) 또는 임상적으로 정의된 관련 장애(위와 같은 위험 상태 또는 중간 장애) 또는 지역 지원자 데이터베이스에서 모집한 건강한 통제 참가자 또는 그들이 참가희망.
- 3. 참가자는 18세 이상입니다.
- 4. 참여자는 식별된 제보자가 있습니다.
제외 기준:
- 1. 참가자에게 평가를 완료하는 데 방해가 되는 또 다른 심각한 의학적 또는 정신 질환이 있습니다.
- 2. 참가자가 임신 중입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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진행성 핵상 마비
현재 임상적으로 진행성 핵상 마비(PSP) 진단을 받은 환자
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다계통 위축
다계통 위축증(MSA)의 현재 임상 진단을 받은 환자.
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비정형 파킨슨 증후군
PSP/CBD/MSA에 대한 기존 기준을 충족하지 않지만 보행 결빙을 동반한 순수 운동불능증(PAGF), PSP-파킨슨증, 중첩 증후군 및 비정형 파킨슨 장애를 포함하여 타우 병리와 관련된 변이 임상 증후군을 나타낼 수 있는 비정형 파킨슨 증후군(APS) 환자 진입 시 임상 진단 기준을 충족하지 않음
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통제 수단
신경학적 또는 정신 질환의 영향을 받지 않는 참가자
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피질기저 변성
현재 Corticobasal Degeneration (CBD)의 임상 진단을 받은 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 추적 5년 후 생존 상태
기간: 5 년
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 생존 분석을 위한 5년 추적 후 환자 생존 상태를 결정하기 위해
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PSP 등급 척도에 의해 결정된 PSP, CBD 및 APS 사례의 연간 장애 정도 변화
기간: 3 년
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0-100 등급 척도를 사용하여 장애 정도 및 질병 진행률을 결정하기 위한 PSP, CBD 및 APS 사례의 임상 증상 및 운동 기능의 변화
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3 년
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UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)에 의해 결정된 MSA 사례의 연간 장애 정도 변화
기간: 3 년
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0~104점 범위의 점수로 장애 정도와 질병 진행률을 결정하기 위한 MSA 사례의 임상 증상 및 운동 기능의 변화
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3 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CSF 바이오마커
기간: 일년
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신경필라멘트 경쇄, 총 타우, 타우 이소형, 인산화 타우를 포함한 1년 추적 후 신경변성의 CSF 바이오마커의 변화
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일년
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뇌 MRI
기간: 일년
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전체 및 국소 뇌 위축(%/년) 및 별개의 뇌 영역에서 측정된 기능적 연결성(저주파 BOLD 신호 사용)은 뇌 MRI를 사용하여 1년의 후속 조치 후에 검사됩니다.
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일년
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MoCA 인지 기능 테스트
기간: 3 년
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인지 기능은 몬트리올 인지 평가(MoCA)를 사용하여 3년 동안 매년 검토됩니다.
총점은 30점 만점이며 점수가 높을수록 인지 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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3 년
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ACE-3 인지기능 검사
기간: 3 년
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인지 기능은 Addenbrookes 인지 검사(ACE-3)를 사용하여 3년 동안 매년 검토됩니다.
총점은 100점 만점이며 점수가 높을수록 인지 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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3 년
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ECAS 인지 기능 테스트
기간: 3 년
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인지 기능은 또한 Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen(ECAS)을 사용하여 3년 동안 매년 볼 것입니다.
총점은 136점 만점이며 점수가 높을수록 인지 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Huw Morris, PhD, FRCP, University College, London
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 14/0371
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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