PROgressive Supranuclear Parasy CorTico-Basal Syndrome Multiple System Atrophy Longitudinal Study UK (PROSPECT-M)

Существует группа нейродегенеративных заболеваний, которые часто изначально диагностируются как болезнь Паркинсона (БП), но которые различаются биологически и клинически и имеют злокачественное течение. Тремя наиболее распространенными заболеваниями являются PSP, CBD и MSA. Эти состояния имеют медиану выживаемости примерно 6-7 лет и, в отличие от БП, плохо реагируют на заместительную терапию дофамином.

ПСП и КБД характеризуются тау-патологией, а МСА — альфа-синуклеиновой патологией. Большая часть доклинических работ была проведена на моделях заболеваний тау- и альфа-синуклеином, однако агентов, модифицирующих заболевание, для этих состояний не существует. В настоящее время разрабатывается ряд потенциальных терапевтических соединений, и для повышения вероятности их успеха существует острая необходимость увеличить число пациентов с ранними случаями заболевания, привлеченных к этим новым направлениям лечения. Таким образом, необходимо разработать более совершенные методы повышения точности ранней диагностики и отслеживания прогрессирования. Этого можно достичь за счет:

1. детальное изучение изменения клинического состояния пациентов во времени;
2. изучение «биомаркеров», таких как кровь, кожа, спинномозговая жидкость и МРТ головного мозга.

Исследователи будут набирать пациентов с PSP, CBD и MSA, которых направляют в специализированные клиники для оценки и лечения. К участию в исследовании также будет приглашена дополнительная группа пациентов с атипичным паркинсоническим синдромом (АПС), которые не соответствуют критериям болезни Паркинсона или другим определенным состояниям, но рассматриваются исследовательской группой как сопутствующие синдромы или состояния риска. Люди, не страдающие неврологическими заболеваниями, будут приглашены к участию в разовом мероприятии.

Участие в лонгитюдном исследовании PROSPECT-M-UK будет включать посещение оценки исследования 5 раз в течение 3 лет в нашей когорте естествознания и 2 раза в течение 2 лет в нашей лонгитюдной когорте. Процедуры исследования состоят из: проведения неврологического осмотра; заполнение вопросников для предоставления подробной информации об истории болезни, функциональных шкалах самооценки/лица, осуществляющего уход, и качества жизни; нейропсихологическая оценка; исследование движения глаз; сдача крови и образцов кожи; некоторым пациентам будет предложено сделать люмбальную пункцию для сбора спинномозговой жидкости и пройти МРТ головного мозга дважды (исходно и через 1 год наблюдения). Пациенты также могут согласиться на то, чтобы с ними связались по телефону или на приеме в клинике для удаленного мониторинга симптомов после завершения личных посещений.

Кроме того, будет создана поперечная когорта, чтобы обеспечить участие пациентов, которые не могут поехать в исследовательский центр. Это будет включать сдачу образцов крови, возврат анкет для исследования и дистанционное наблюдение. Также будет создан Европейский реестр CBD, который будет включать структурированную неврологическую оценку, обзор медицинских записей и донорство образцов крови.

Основным результатом исследования является продолжительность заболевания с целью улучшения методов ранней диагностики и отслеживания прогрессирования заболевания. Важно отметить, что исследование объединит центры и исследователей со всей Европы для создания инфраструктуры и создания готовой к испытаниям когорты для будущих терапевтических исследований PSP/CBD/MSA.