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強皮症関連指潰瘍におけるリオシグアト (RESCUE)

2019年9月3日 更新者：Dinesh Khanna, MD, MS

強皮症関連指潰瘍におけるリオシグアトの有効性と安全性を評価するための多施設無作為二重盲検プラセボ対照パイロット研究

この研究の主な目的は、強皮症関連指潰瘍患者におけるプラセボと比較したリオシグアトの1日3回投与（TID）の有効性（指潰瘍の正味負荷）と安全性に関する予備データを提供することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この臨床試験は、米国における多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照並行群間試験であり、合計20名の参加者が無作為化される予定である（リオシグアト群に約10名、プラセボ群に約10名）。 さらに、研究者は標準化された創傷治療プロトコルに従い、基部潰瘍のデジタル写真を撮影します。

この研究により、背景療法としてDUを管理するための標準治療薬の投与が可能になる。 これらには、カルシウムチャネル遮断薬、低用量アスピリン、アンジオテンシン酵素阻害薬などが含まれる場合があり、参加者の地元の医師によって決定されます。

研究デザインは 3 つのフェーズで構成されます。

  • スクリーニング段階: 最大 2 週間
  • 二重盲検治療段階: 16 週間の二重盲検治療で、以下の内容が含まれます。
  • 最大 8 週間の用量漸増期間、および
  • 最長8週間の安定した投与期間
  • 二重盲検治療期の終了時に活動性 DU を有する参加者、または二重盲検期終了後 1 か月以内に活動性 DU が発現した参加者を対象とした非盲検延長期。以下の内容からなる。
  • 最大 8 週間の用量漸増段階
  • 8週間の安定した投与期間

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10035
        • Hospital of Special Surgery (HSS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 署名された書面によるインフォームドコンセント
  2. 18歳以上の男性または女性
  3. 2013年米国リウマチ学会/欧州連合対リウマチ連盟によるSSc分類による全身性硬化症の診断
  4. 患者は、ベースライン時に近位指節間関節またはその遠位に位置する少なくとも 1 つの目に見える活動性虚血性 DU があり、スクリーニング前の 8 週間以内に発症または悪化した必要がありました。 注: 痂皮の存在は活動性潰瘍とはみなされません。
  5. 生殖能力のある女性（FRP）は、治療前の尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
  6. FRP では、治療中および治療中止 1 か月後に毎月尿妊娠検査を受けなければなりません。 閉経後の女性（少なくとも1年間月経がない、または両側卵巣摘出手術後と定義される）は、妊娠検査を受ける必要はありません。
  7. FRP および精管切除を受けていないすべての男性参加者は、性行為の際に信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります。 （FRP の場合、「適切な避妊」とは、少なくとも 2 つの有効な避妊方法の組み合わせとして定義され、そのうちの少なくとも 1 つは物理的障壁である（例：ホルモン避妊薬を備えたコンドーム、インプラント、または併用経口避妊薬、特定の子宮内避妊具） 。 これは、インフォームドコンセント書への署名時から最後の治験薬投与の1か月後まで適用されます。）
  8. 経口コルチコステロイド（プレドニゾン 10 mg/日以下または同等品）、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、アンジオテンシン受容体拮抗薬、アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害薬、およびカルシウムチャネル遮断薬は、参加者が安定用量以上の場合に許可されます。ベースライン訪問の2週間前およびベースライン訪問を含む
  9. 臨床訪問スケジュールおよび研究関連手順に従う能力。

除外基準:

  1. 石灰沈着に関連する活動性DU（スクリーニング時の臨床検査またはX線検査による評価）

  2. 病歴および手術歴

    • スクリーニング前8週間以内に大手術（関節手術を含む）を行っている
    • -過去5年間に悪性腫瘍の病歴がある参加者（局所切除または上皮内癌によって治癒した非黒色腫皮膚細胞癌を除く）

  3. 肝臓関連の基準

    - スクリーニング来院時に肝不全がチャイルド・ピューCとして分類された場合（分類表については付録11.1を参照）

  4. 腎臓関連の基準

    • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) < 15 mL/min/1.73m2 (MDRD 式)、またはスクリーニング訪問時に透析を受けている
    • 心血管関連の基準
    • スクリーニング来院時の座位収縮期血圧 < 95 mmHg
    • スクリーニング訪問時の座位心拍数が 50 拍/分 (BPM) 未満
    • 臨床治療の一環として行われる心エコー検査によるスクリーニング前の左心室駆出率が40%未満である

  5. 肺関連の基準

    • 活動性の喀血または肺出血（気管支動脈塞栓術によって管理される事象を含む）
    • -スクリーニング前3か月以内の気管支動脈塞栓症または大量の喀血の病歴。 大量の喀血は、24 時間で 240 mL を超える急性出血、または数日間で 100 mL/日を超える再発性出血として定義されます。
    • 薬物療法を必要とするPAH。
    • FVCが予測値の50%以下、またはDLCO（ヘモグロビン未補正）が予測値の40%以下の重篤な肺疾患

  6. 臨床検査

    - スクリーニング訪問時のヘモグロビン < 9.0 g/dL、白血球 (WBC) 数 < 3000/mm3 (< 3 × 109/L)、血小板数 < 100,000/mm3 (< 3 × 109/L) の参加者

  7. 事前および併用療法

    • 局所投与を含むあらゆる形態の硝酸塩または NO 供与体 (硝酸アミルなど) の併用。ホスホジエステラーゼ (PDE) 5 (PDE5) 阻害剤 (シルデナフィル、タダラフィル、バルデナフィルなど)。非特異的 PDE5 阻害剤 (テオフィリン、ジピリダモール)。 患者が PDE5 阻害剤を服用している場合、ベースライン来院前にシルデナフィルの場合は 3 日間、タダラフィルまたはバルデナフィルの場合は 7 日間の洗い流しが必要です。
    • エンドセリン受容体拮抗薬の併用
    • 同意時に積極的に喫煙している患者。 （退職日は審査の2週間前から可）
  8. 妊娠中または授乳中の女性

  9. 他の

    • 参加者をこの研究に不適当にし、計画された研究期間全体への参加を許可しないその他の症状または治療
    • -無作為化前30日以内に、治験薬または医療機器を使用した別の臨床研究に参加している（第I相～III相臨床研究）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：リオシグアト
リオシグアト 0.5 mg、1 mg、1.5 mg、2 mg および 2.5 mg を TID 投与。 1.0 mgから始まる用量漸増（忍容性を考慮して用量を減らす可能性もあり、2週間ごとに計画的に漸増します。0.5 mgが最低用量で、2.5 mgが投与される最高用量です）
薬：リオシグアト
リオシグアト 0.5 mg、1 mg、1.5 mg、2 mg および 2.5 mg を TID 投与。 1.0 mgから始まる用量漸増（忍容性を考慮して用量を減らす可能性もあり、2週間ごとに計画的に漸増します。0.5 mgが最低用量で、2.5 mgが投与される最高用量です）
他の名前：
  • アダンパス
プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ錠剤: 0.5 mg、1 mg、1.5 mg、2 mg、2.5 mg を TID 投与。 1.0 mgの一致するプラセボ錠剤から始まる用量漸増。
薬：プラセボ
プラセボ 0.5 mg、1 mg、1.5 mg、2 mg、2.5 mg を TID 投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから二重盲検治療終了 (16 週目) までのデジタル潰瘍の正味負担の変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
デジタル潰瘍の正味負荷は、評価時の「活動性」および不確定なデジタル潰瘍の総数として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。 治癒した潰瘍は完全に再上皮化しています。
ベースラインから 16 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16週目までに枢機卿DUが治癒した参加者の割合
時間枠：第16週
ベースラインで研究者によって基部潰瘍として特定され指定された活動性指潰瘍が 16 週までに治癒した参加者の割合。 枢機卿潰瘍は、治癒の可能性があり評価可能であるという臨床判断に基づいて研究者によって選択されます。 活動中の指の潰瘍が複数ある場合、基部潰瘍が最大または最も痛みを伴う潰瘍であるか、患者を最も悩ませている潰瘍である可能性があります。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。
第16週
16週目までにベースラインですべてのDUが治癒した参加者の割合
時間枠：第16週
16週目までにベースラインDUが治癒した（「活動的」または「不確定」ではなく「治癒」として分類される）とみなされる参加者の割合。 参加者がすべてのベースライン潰瘍が治癒したと分類されるためには、すべてのベースライン潰瘍が治癒している必要があります。 このエンドポイントでは、参加者が研究中に新しい DU を開発するかどうかは考慮されないことに注意してください。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。 治癒した潰瘍は完全に再上皮化しています。
第16週
16 週目に DU がいない参加者の割合
時間枠：第16週
16週目の時点で指潰瘍がない参加者の割合。 このエンドポイントでは、ベースライン時または研究期間中の潰瘍の数は考慮されていません。 16週目に「アクティブ」DUと「不定」DUが存在しないことのみ。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。 治癒した潰瘍は完全に再上皮化しています。
第16週
二重盲検期間中に新たにアクティブなDUと未定のDUを有する参加者の割合
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目までに、新しい (つまり、ベースラインには存在しない) アクティブかつ不確定な DU を持つ参加者の割合。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に遠位指節間（DIP）部位に褥瘡を発症した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目までに DIP 褥瘡を発症した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に近位指節間（PIP）部位に褥瘡を発症した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから16週目までにPIP褥瘡を発症した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に中手指節（MCP）部位に褥瘡を発症した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから16週目までにMCP褥瘡を発症した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に肘に褥瘡を発症した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから16週目までに肘に褥瘡を発症した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に遠位指節間（DIP）のすべての褥瘡が治癒した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中のDIP褥瘡が16週目に治癒した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に近位指節間（PIP）のすべての褥瘡が治癒した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中の PIP 褥瘡が 16 週目に治癒した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に中手指節部（MCP）のすべての褥瘡が治癒した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中のMCP褥瘡が16週目に治癒した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に肘のすべての褥瘡が治癒した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
二重盲検期間中に肘の褥瘡が 16 週目に治癒した参加者の割合。 褥瘡は、活動性または不定の潰瘍として定義されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、裸化された領域として定義されます。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。
ベースラインから 16 週目まで
DU枢機卿の治癒までの時間
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
これは、ランダム化から最も早い治癒、二重盲検期間の終了、またはドロップアウトまでの週数として定義されます。 参加者が脱落した場合、または二重盲検期間の終わりまでに主要な DU が治癒しなかった場合、参加者は検閲されます。 1 つのアクティブな指の潰瘍を特定し、ベースラインで研究者によって基部潰瘍として指定する必要があります。 いくつかの指の潰瘍が該当する場合、基部潰瘍は最大または最も痛みを伴う潰瘍、または患者を最も悩ませる潰瘍のいずれかである可能性があります。 枢機卿潰瘍は、治癒の可能性があり評価可能であるという臨床判断に基づいて研究者によって選択されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。 16 週目は二重盲検期間の終了として定義されます。ただし、プロトコルでは +/- 4 週間の訪問期間が許可されていました。
ベースラインから 16 週目まで
すべてのベースライン DU が治癒するまでの時間
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
これは、ランダム化からすべてのベースライン DU の最も早い治癒、二重盲検期間の終了、またはドロップアウトまでの週数として定義されます。 参加者がドロップアウトした場合、または二重盲検期間の終わりまでにベースライン DU がすべて治癒しなかった場合、参加者は検閲されます。 治癒した潰瘍は完全に再上皮化しています。 16 週目は二重盲検期間の終了として定義されます。ただし、プロトコルでは +/- 4 週間の訪問期間が許可されていました。
ベースラインから 16 週目まで
新しい (「アクティブ」または「不確定」) DU の開発までの時間
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
これは、ランダム化から新しい DU、二重盲検期間の終了、または脱落の最も早い時点までの週数として定義されます。 参加者がドロップアウトした場合、または二重盲検期間の終わりまでに新しい DU を開発しなかった場合、参加者は検閲されます。 活動性潰瘍は、境界が明確で、上皮化の喪失、表皮および真皮の喪失を伴う、露出した領域を有するものとして定義される。 不定形潰瘍は、視覚化できず、その他の活動性の臨床的特徴が見られない露出として定義されます。 治癒した潰瘍は完全に再上皮化しています。 16 週目は二重盲検期間の終了として定義されます。ただし、プロトコルでは +/- 4 週間の訪問期間が許可されていました。
ベースラインから 16 週目まで
レイノーの状態スコアのベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
レイノー状態スコアは、0 ～ 10 の順序スケールを使用したレイノー現象活動の毎日の患者評価です。 これには、レイノー現象の攻撃の累積頻度、期間、重症度、影響が組み込まれており、レイノー現象が参加者の手の使用に影響を与えている全体的な程度を反映しています。 スコア 0 は困難がないことを示し、10 はレイノー病の状態が極度に困難であることを示します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。 平均スコアは、各参加者の 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。
ベースラインから 16 週目まで
1 日あたりのレイノー発作数のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
毎日のレイノー発作の平均数は、各参加者について 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。 参加者に発作がなかった日には、スコア 0 が使用されます。
ベースラインから 16 週目まで
レイノー発作の継続期間のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
発作の平均継続時間 (分単位) は、各参加者の 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。 参加者に発作がなかった日には、スコア 0 が使用されます。
ベースラインから 16 週目まで
レイノー発作時の患者の痛みの評価におけるベースラインから 16 週目への変更
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
レイノー病による痛み (レイノー発作時の痛みとして特徴付けられる) は、視覚的なアナログ スケールで定義されます。0 は痛みがないことを示し、100 は非常に重度の痛みを示します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。 7 日間にわたるスケールの平均が報告されます。 参加者に発作がなかった日には、スコア 0 が使用されます。 各症状の平均スケールスコアは、各参加者の 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。
ベースラインから 16 週目まで
レイノー発作時の患者のしびれ評価におけるベースラインから 16 週目への変更
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
レイノー病によるしびれ (レイノー発作時のしびれとして特徴付けられる) は、視覚的なアナログ スケールで定義されます。0 はしびれがないことを示し、100 は非常に重度のしびれを示します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。 7 日間にわたるスケールの平均が報告されます。 参加者に発作がなかった日には、スコア 0 が使用されます。 各症状の平均スケールスコアは、各参加者の 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。
ベースラインから 16 週目まで
レイノー発作時のチクチク感に対する患者の評価におけるベースラインから 16 週目への変更
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
レイノー病によるチクチク感 (レイノー発作時のチクチク感として特徴付けられる) は、視覚的なアナログ スケールで定義されます。0 はチクチク感がないことを示し、100 は非常に重度のチクチク感を示します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。 7 日間にわたるスケールの平均が報告されます。 参加者に発作がなかった日には、スコア 0 が使用されます。 各症状の平均スケールスコアは、各参加者の 7 日間のスクリーニング期間と 16 週目の期間にわたって計算されます。
ベースラインから 16 週目まで
医師によるレイノー病の重症度評価におけるベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
医師が評価するレイノー現象の重症度は、0 (まったく重症ではない) から 10 (非常に重症) の範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
医師による指潰瘍の重症度評価におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
医師によって評価される指潰瘍の重症度は、0 (まったく重症ではない) から 10 (非常に重症) の範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
患者によるレイノー病の重症度評価におけるベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者によって評価されるレイノー現象の重症度は、0 (まったく重症ではない) から 10 (非常に重症) の範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
患者によるデジタル潰瘍の重症度評価におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者によって評価される指潰瘍の重症度は、0 (まったく重症ではない) から 10 (非常に重症) の範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
全体的な疾患に対する患者の総合評価におけるベースラインから 16 週目への変更。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
この評価は、患者の全体的な強皮症の患者の評価を 0 (優れた) ～ 10 (非常に悪い) のリッカート スケールで表します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
医師による疾患全体の総合評価におけるベースラインから 16 週目への変更。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
この評価は、患者の現在の疾患活動性についての医師のリッカートスケール 0 (優れた) ～ 10 (非常に悪い) の評価を表します。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 身体機能のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースライン/16週目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 身体機能ドメインの変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで 50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、より多くのコンセプトが測定されることになります (つまり、より良い結果が得られます)。
ベースライン/16週目
PROMIS-29 不安症のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 不安領域の変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、測定対象の概念が多くなります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 うつ病におけるベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 うつ病ドメインの変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、測定対象のコンセプトが多くなります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 疲労のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 疲労ドメインの変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、測定対象のコンセプトが多くなります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 睡眠障害におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースライン/16週目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 睡眠障害ドメインの変換スコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、より多くの概念が測定されることになります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースライン/16週目
PROMIS-29 疼痛干渉におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 疼痛干渉ドメインの変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、測定対象のコンセプトが多くなります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 のベースラインから 16 週目までの変化 社会的役割と活動に参加する能力
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 社会的役割および活動領域に参加する能力について変換されたスコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、より多くのコンセプトが測定されることになります (つまり、より良い結果が得られます)。
ベースラインから 16 週目まで
PROMIS-29 疼痛強度のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 29 項目の短い形式の健康報告QOL 測定 (PROMIS-29) が実施されました。 疼痛強度ドメインの変換スコア (T スコア) が使用されました。ここで、50 (10) は、関連する参照集団の平均 (標準偏差) です。 スコアが高いほど、測定対象のコンセプトが多くなります (つまり、結果が悪くなります)。
ベースラインから 16 週目まで
全体的な HAQ-DI スコアのベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI の総合スコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI の服装と身だしなみのベースラインから 16 週目への変更
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI 衛生におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI のベースラインから 16 週目への変化が発生
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI 到達率のベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI 食事のベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI グリップのベースラインから 16 週目への変更
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI ウォーキングのベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI 共通日常活動 (IADL) のベースラインから 16 週目に変更します。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
手の機能に関するHAQ-DI複合スコアのベースラインから16週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
HAQ-DI は、患者の機能的能力の程度を評価する健康評価質問障害指数です。 HAQ-DI サブスコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害) です。HAQ-DI からの服装、衛生、握力の個々のスコアの合計により、手の機能の複合スコアが定義されます。 手の機能に関する HAQ-DI 複合スコアは、0 (障害なし) から 9 (重度の障害) の範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪化することを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
全身性硬化症における完全手障害-DU (HDISS-DU) スコアのベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
全身性硬化症における手の障害 - デジタル潰瘍 (HDISS-DU) アンケートは、24 項目の PRO 尺度です。 各項目は 1 ～ 6 で採点されます (1= はい、問題なく、2= はい、多少の困難はあります。3= はい、多少の困難はあります。4= はい、かなりの困難があります。5= 行うのはほぼ不可能であり、影響を受けない手を使用しました)のみ; 6= 不可能)。 HDISS-DU スコアの合計は、1 ～ 6 の範囲の有効な項目の平均です。スコアが高いほど、手の機能障害が増加していることを表します。
ベースラインから 16 週目まで
デジタル潰瘍の負担を評価する強皮症-HAQ-DI Visual Analogue Scale (VAS) におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
強皮症 - 健康評価の質問 障害指数視覚アナログ スケール (VAS) は、指潰瘍、レイノー病、胃腸障害、呼吸、および疾患全体の負担を評価します。 指の潰瘍が日常生活にどの程度の影響を及ぼしているかを示す VAS スケールは、0 (活動を制限しない) から 150 (非常に厳しい制限) までの範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
レイノー病を評価する強皮症-HAQ-DI Visual Analogue Scale (VAS) におけるベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
強皮症 - 健康評価の質問 障害指数視覚アナログ スケール (VAS) は、指潰瘍、レイノー病、胃腸障害、呼吸、および疾患全体の負担を評価します。 レイノー病が日常生活活動にどの程度の影響を及ぼしているかを表す VAS スケールは、0 (活動を制限しない) から 150 (非常に厳しい制限) までの範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
胃腸への関与を評価する強皮症-HAQ-DI Visual Analogue Scale (VAS) におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
強皮症 - 健康評価の質問 障害指数視覚アナログ スケール (VAS) は、指潰瘍、レイノー病、胃腸障害、呼吸、および疾患全体の負担を評価します。 腸の問題が日常生活にどの程度影響を及ぼしているかを示す VAS スケールは、0 (活動を制限しない) から 150 (非常に厳しい制限) までの範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
呼吸を評価する強皮症-HAQ-DI Visual Analogue Scale (VAS) におけるベースラインから 16 週目への変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
強皮症 - 健康評価の質問 障害指数視覚アナログ スケール (VAS) は、指潰瘍、レイノー病、胃腸障害、呼吸、および疾患全体の負担を評価します。 呼吸の問題が日常生活にどの程度影響を及ぼしているかを示す VAS スケールは、0 (活動を制限しない) から 150 (非常に厳しい制限) までの範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
疾患全体を評価する強皮症-HAQ-DI Visual Analogue Scale (VAS) におけるベースラインから 16 週目への変化、
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
強皮症 - 健康評価の質問 障害指数視覚アナログ スケール (VAS) は、指潰瘍、レイノー病、胃腸障害、呼吸、および疾患全体の負担を評価します。 疾患の重症度の VAS スケールは 0 (疾患なし) から 150 (非常に重症) までの範囲です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
ベースラインから 16 週目まで
治験中にプロスタサイクリンの静脈内投与、指壊疽、または切断を必要とする指虚血を経験した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
試験の二重盲検期間中に、プロスタサイクリンの静脈内投与または指の壊疽または切断を必要とする指の虚血を経験した参加者の割合。 これらの結果は有害事象内に収集されます
ベースラインから 16 週目まで
治験中に骨髄炎を発症した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
試験の二重盲検期間中に骨髄炎を発症した参加者の割合。 骨髄炎は有害事象として収集されます。
ベースラインから 16 週目まで
血漿中の血管バイオマーカーVEGFのベースラインから16週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目
血漿中の血管バイオマーカー tPA のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目
血漿中の血管バイオマーカー sE-セレクチンのベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目
血漿中の血管バイオマーカー BFGF のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目
血漿中の血管バイオマーカー VCAM-1 のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目
血漿中の血管バイオマーカー ICAM のベースラインから 16 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 16 週目
ベースラインと 16 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dinesh Khanna, MD, MS

協力者

Bayer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年9月1日

一次修了 (実際)

2018年7月24日

研究の完了 (実際)

2018年7月24日

試験登録日

最初に提出

2016年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年9月22日

最初の投稿 (見積もり)

2016年9月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年9月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年9月3日

最終確認日

2019年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BAY63-2521

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

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