Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Riociguát u digitálních vředů spojených se sklerodermií (RESCUE)

3. září 2019 aktualizováno: Dinesh Khanna, MD, MS

Multicentrická randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pilotní studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti riociguátu u sklerodermie – přidružené digitální vředy

Primárním cílem této studie je poskytnout předběžné údaje o účinnosti (čisté zatížení digitálním vředem) a bezpečnosti riociguátu podávaného 3krát denně (TID) ve srovnání s placebem u pacientů s vředy na prstech souvisejícími se sklerodermií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato klinická studie je americkou, multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou placebem kontrolovanou studií s paralelními skupinami s celkovým počtem 20 účastníků, kteří mají být randomizováni (přibližně 10 účastníků do skupiny s riociguátem a 10 do skupiny s placebem). Kromě toho se bude vyšetřovateli řídit standardizovaným protokolem péče o ránu a bude pořízena digitální fotografie kardinálního vředu.

Studie umožní standardní léčbu medikacemi pro léčbu DU jako základní terapii. Ty mohou zahrnovat blokátory kalciových kanálů, nízké dávky aspirinu, inhibitory enzymu angiotensinu atd. a určí je místní lékař účastníka.

Návrh studie se skládá ze tří fází:

  • Screeningová fáze: až 2 týdny
  • Dvojitě zaslepená léčebná fáze: 16 týdnů dvojitě zaslepené léčby, která se skládá z:
  • Doba titrace dávky až 8 týdnů a
  • Stabilní doba dávkování až 8 týdnů
  • Otevřená fáze prodloužení pro účastníky s aktivním DU na konci dvojitě zaslepené léčebné fáze nebo rozvoje aktivního DU do měsíce po dokončení dvojitě zaslepené fáze, sestávající z:
  • Fáze titrace dávky až 8 týdnů
  • Stabilní období dávkování po dobu 8 týdnů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10035
        • Hospital of Special Surgery (HSS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný písemný informovaný souhlas
  2. Muži nebo ženy ve věku 18 let a starší
  3. Diagnóza systémové sklerózy, jak je definována v roce 2013 American College of Rheumatology / European Union League Against Rheumatism klasifikace SSc
  4. Pacienti museli mít alespoň jednoho viditelného, ​​aktivního ischemického DU na začátku lokalizovaného v proximálním interfalangeálním kloubu nebo distálně od něj, a který se vyvinul nebo zhoršil během 8 týdnů před screeningem. POZNÁMKA: Přítomnost escharu nebude považována za aktivní vřed
  5. Ženy s reprodukčním potenciálem (FRP) musí mít negativní těhotenský test z moči před léčbou.
  6. FRP musí během léčby a jeden měsíc po ukončení léčby provádět měsíční těhotenské testy moči. Ženy po menopauze (definované jako žádná menstruace po dobu alespoň 1 roku nebo po chirurgickém zákroku z bilaterální ooforektomie) nemusí podstupovat těhotenský test.
  7. FRP a všichni mužští účastníci bez vazektomie musí souhlasit s používáním spolehlivé antikoncepce, když jsou sexuálně aktivní. (Pro FRP je „adekvátní antikoncepce“ definována jako jakákoli kombinace alespoň 2 účinných metod antikoncepce, z nichž alespoň jedna je fyzická bariéra (např. kondomy s hormonální antikoncepcí nebo implantáty nebo kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska) . To platí od okamžiku podepsání formuláře informovaného souhlasu do jednoho měsíce po posledním podání studovaného léku.)
  8. Perorální kortikosteroidy (≤ 10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu), nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID), blokátory receptorů pro angiotenzin, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) a blokátory kalciových kanálů jsou povoleny, pokud je účastník na stabilní dávce ≥ 2 týdny před základní návštěvou včetně
  9. Schopnost dodržovat harmonogram klinických návštěv a postupy související se studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Aktivní DU související s kalcinózou (jak bylo hodnoceno klinickým vyšetřením nebo radiografickým hodnocením při screeningu)

  2. Lékařská a chirurgická anamnéza

    • Velká operace (včetně operace kloubu) do 8 týdnů před screeningem
    • Účastníci s anamnézou malignity v posledních 5 letech, jiné než nemelanomové kožní buňky vyléčené lokální resekcí nebo karcinomem in situ

  3. Kritéria související s játry

    - Jaterní insuficience klasifikovaná jako Child-Pugh C při screeningu (klasifikační tabulka viz Příloha 11.1) při screeningové návštěvě

  4. Kritéria související s ledvinami

    • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 15 ml/min/1,73 m2 (MDRD vzorec) nebo na dialýze při screeningové návštěvě
    • Kardiovaskulární kritéria
    • Systolický krevní tlak v sedě < 95 mmHg při screeningové návštěvě
    • Tepová frekvence vsedě < 50 tepů za minutu (BPM) při screeningové návštěvě
    • Ejekční frakce levé komory < 40 % před screeningem na echokardiogramu provedeném v rámci klinické péče

  5. Plicní kritéria

    • Aktivní stav hemoptýzy nebo plicního krvácení, včetně příhod zvládnutých embolizací bronchiální tepny
    • Jakákoli anamnéza embolizace bronchiální tepny nebo masivní hemoptýzy během 3 měsíců před screeningem. Masivní hemoptýza je definována jako akutní krvácení > 240 ml za 24 hodin nebo opakující se krvácení > 100 ml/den po několik dní
    • PAH vyžadující farmakologickou léčbu.
    • Významné plicní onemocnění s FVC ≤ 50 % předpokládané hodnoty nebo DLCO (nekorigované na hemoglobin) ≤ 40 % předpokládané hodnoty

  6. Laboratorní vyšetření

    - Účastníci s hemoglobinem < 9,0 g/dl, počtem bílých krvinek (WBC) < 3000/mm3 (< 3 × 109/l), počtem krevních destiček < 100 000/mm3 (< 3 × 109/l) při screeningové návštěvě

  7. Předcházející a souběžná terapie

    • Současné užívání nitrátů nebo donorů NO (jako je amylnitrát) v jakékoli formě, včetně topické; inhibitory fosfodiesterázy (PDE) 5 (PDE5) (jako je sildenafil, tadalafil, vardenafil); a nespecifické inhibitory PDE5 (theofylin, dipyridamol). Pokud pacient užívá inhibitory PDE5, je před základní návštěvou vyžadováno vymytí 3 dnů u sildenafilu a 7 dnů u tadalafilu nebo vardenafilu
    • Současné podávání antagonisty endotelinového receptoru
    • Pacienti, kteří v době souhlasu aktivně kouří. (Datum ukončení dva týdny před screeningem přijatelné)
  8. Těhotné nebo kojící ženy

  9. jiný

    • Jakýkoli jiný stav nebo terapie, které by způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro tuto studii a neumožnil účast po celou plánovanou dobu studie
    • Účast v jiné klinické studii s hodnoceným lékem nebo zdravotnickým prostředkem během 30 dnů před randomizací (klinické studie fáze I-III)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: riociguát
Riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg a 2,5 mg podávaný třikrát denně; titrace dávky počínaje 1,0 mg (plánovaná titrace každé 2 týdny s možností snížení dávky kvůli snášenlivosti; 0,5 mg je nejnižší dávka a 2,5 mg je nejvyšší podávaná dávka)
Lék: Riociguát
riociguát 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg a 2,5 mg podávaný TID; titrace dávky počínaje 1,0 mg (plánovaná titrace každé 2 týdny s možností snížení dávky kvůli snášenlivosti; 0,5 mg je nejnižší dávka a 2,5 mg je nejvyšší podávaná dávka)
Ostatní jména:
  • Adempas
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo tablety: 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg a 2,5 mg podávané třikrát denně; titrace dávky počínaje 1,0 mg odpovídající placebo tabletou.
Lék: Placebo
Placebo 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg a 2,5 mg podávané TID;

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na konec dvojitě zaslepené léčby (16. týden) u digitálního vředu Net Burden
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Čistá zátěž vředů na prstech je definována jako celkový počet „aktivních“ a neurčitých vředů na prstech při hodnocení. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity. Zhojený vřed má úplnou reepitelizaci.
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s vyléčením svého kardinála DU do 16. týdne
Časové okno: 16. týden
Podíl účastníků, jejichž aktivní vřed na prstech, který byl identifikován a označen zkoušejícím jako kardinální vřed ve výchozím stavu, se vyléčil do 16. týdne. Kardinální vřed bude vybrán zkoušejícím na základě klinického úsudku, že byl přístupný a hodnotitelný pro hojení. Pokud existuje několik aktivních vředů na prstech, kardinální vřed může být buď největší nebo nejbolestivější vřed, nebo vřed, který pacienta nejvíce znepokojuje. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis.
16. týden
Podíl účastníků s vyléčením všech DU ve výchozím stavu do 16. týdne
Časové okno: 16. týden
Podíl účastníků, jejichž výchozí DU jsou považováni za vyléčené (klasifikované jako „vyléčené“ a nikoli „aktivní“ nebo „neurčité“) do 16. týdne. Aby byl účastník klasifikován jako zhojený, musí být vyléčeny všechny výchozí vředy. Všimněte si, že tento konečný bod nezohledňuje, zda se u účastníka v průběhu studie vyvinou noví DU. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity. Zhojený vřed má úplnou reepitelizaci.
16. týden
Podíl účastníků bez DU v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Podíl účastníků bez vředů na prstech v 16. týdnu. Tento koncový bod nebere v úvahu počet vředů na začátku nebo v průběhu studie; pouze nepřítomnost „aktivních“ a „neurčitých“ DU v 16. týdnu. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity. Zhojený vřed má úplnou reepitelizaci.
16. týden
Podíl účastníků s novými aktivními a neurčitými následnými uživateli v průběhu dvojitě slepého období
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků s novými (tj. nepřítomnými ve výchozím stavu) aktivními a neurčitými následnými uživateli od výchozího stavu do 16. týdne. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinou dekubity v distální interfalangeální (DIP) lokalizaci v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinul DIP dekubit na začátku do 16. týdne. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinou dekubity v proximální interfalangeální (PIP) lokalizaci v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinul PIP dekubit na začátku do 16. týdne. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinou dekubity v metakarpofalangeální (MCP) lokalizaci v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinul MCP dekubit na začátku do 16. týdne. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se v průběhu dvojitě zaslepeného období vyvinuly dekubity na loktech.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinul dekubitus na loktech na začátku do 16. týdne. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků s vyléčením všech dekubitů na distální interfalangeální (DIP) v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, jejichž DIP dekubity během dvojitě zaslepeného období byly vyléčeny v 16. týdnu. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků s vyléčením všech dekubitů v proximální interfalangeální (PIP) v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, jejichž PIP dekubity během dvojitě zaslepeného období byly vyléčeny v 16. týdnu. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků s vyléčením všech dekubitů v metakarpofalangeu (MCP) v průběhu dvojitě zaslepeného období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, jejichž MCP dekubity během dvojitě zaslepeného období byly vyléčeny v 16. týdnu. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků s vyléčením všech dekubitů na loktech v průběhu dvojitě slepého období.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, jejichž dekubity na loktech během dvojitě zaslepeného období byly vyléčeny v 16. týdnu. Dekubitus je definován jako aktivní nebo neurčitý vřed. Aktivní vřed je definován jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity.
Výchozí stav do týdne 16
Čas na uzdravení kardinála DU
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
To je definováno jako počet týdnů od randomizace do nejčasnějšího zhojení, konce dvojitě zaslepeného období nebo vysazení. Účastníci jsou cenzurováni, pokud odejdou nebo se jejich hlavní DU nezhojí do konce dvojitě zaslepeného období. Jeden aktivní vřed na prstech musí být identifikován a označen zkoušejícím jako kardinální vřed ve výchozím stavu. Pokud se kvalifikovalo několik vředů na prstech, kardinální vřed by mohl být buď největší nebo nejbolestivější vřed, nebo vřed, který pacienta nejvíce znepokojoval. Kardinální vřed bude vybrán zkoušejícím na základě klinického úsudku, že byl přístupný a hodnotitelný pro hojení. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. 16. týden je definován jako konec dvojitě zaslepeného období; protokol však umožňoval návštěvní okno +/- 4 týdny.
Výchozí stav do týdne 16
Čas k uzdravení všech základních DU
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Toto je definováno jako počet týdnů od randomizace do nejčasnějšího vyléčení všech DU(ů), ukončení dvojitě zaslepeného období nebo vysazení. Účastníci jsou cenzurováni, pokud odejdou nebo pokud se do konce dvojitě zaslepeného období nezhojí všichni jejich základní DU(i). Zhojený vřed má úplnou reepitelizaci. 16. týden je definován jako konec dvojitě zaslepeného období; protokol však umožňoval návštěvní okno +/- 4 týdny.
Výchozí stav do týdne 16
Čas do vývoje nového („aktivního“ nebo „neurčitého“) následného uživatele
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
To je definováno jako počet týdnů od randomizace do prvního nového DU, konce dvojitě zaslepeného období nebo vyřazení. Účastníci jsou cenzurováni, pokud do konce dvojitě zaslepeného období odstoupí nebo si nevyvinuli nového následného uživatele. Aktivní vředy jsou definovány jako obnažená oblast s definovaným okrajem a ztrátou epitelizace, ztrátou epidermis a dermis. Neurčitý vřed je definován jako denudace, kterou nebylo možné zobrazit, a žádné další klinické příznaky aktivity. Zhojený vřed má úplnou reepitelizaci. 16. týden je definován jako konec dvojitě zaslepeného období; protokol však umožňoval návštěvní okno +/- 4 týdny.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v Raynaudově skóre stavu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Skóre Raynaudova stavu je denní hodnocení aktivity Raynaudova fenoménu pacientem pomocí ordinální stupnice 0-10. Zahrnuje kumulativní frekvenci, trvání, závažnost a dopad útoků Raynaudova fenoménu, odrážející celkovou míru, kterou Raynaudovy útoky ovlivnily používání rukou účastníka. Skóre 0 znamená žádnou obtížnost a 10 znamená extrémní obtížnost Raynaudova stavu. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Průměrné skóre bude vypočítáno pro každého účastníka během 7denního screeningu a období 16. týdne.
Výchozí stav do týdne 16
Změňte počet Raynaudových útoků/den ze základního stavu na 16. týden
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Průměrný počet Raynaudových útoků každý den bude vypočítán během 7denního screeningu a období 16. týdne pro každého účastníka. Pro dny, kdy účastník nemá útok, se použije skóre 0.
Výchozí stav do týdne 16
Změna doby trvání Raynaudových útoků ze základního stavu na týden 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Průměrná doba trvání ataků (v minutách) bude pro každého účastníka vypočítána během 7denního screeningu a období 16. týdne. Pro dny, kdy účastník nemá útok, se použije skóre 0.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v pacientově hodnocení bolesti během Raynaudova útoku
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Bolest způsobená Raynaudovou chorobou (charakterizovaná jako bolest během Raynaudova záchvatu) je definována na vizuální analogové škále, kde 0 znamená žádnou bolest a 100 znamená velmi silnou bolest. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Uvádí se průměr stupnic za 7denní období. Pro dny, kdy účastník nemá útok, se použije skóre 0. Průměrné skóre stupnice pro každý symptom bude vypočítáno během 7denního screeningu a období 16. týdne pro každého účastníka.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v pacientově hodnocení necitlivosti během Raynaudova útoku
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Necitlivost způsobená Raynaudovou chorobou (charakterizovaná jako necitlivost během Raynaudova záchvatu) je definována na vizuální analogové stupnici, kde 0 znamená žádnou necitlivost a 100 znamená velmi silnou necitlivost. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Uvádí se průměr stupnic za 7denní období. Pro dny, kdy účastník nemá útok, se použije skóre 0. Průměrné skóre stupnice pro každý symptom bude vypočítáno během 7denního screeningu a období 16. týdne pro každého účastníka.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v pacientovo hodnocení mravenčení během Raynaudova útoku
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Brnění způsobené Raynaudovou chorobou (charakterizované jako mravenčení během Raynaudova záchvatu) je definováno na vizuální analogové stupnici, kde 0 znamená žádné brnění a 100 znamená velmi silné brnění. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Uvádí se průměr stupnic za 7denní období. Pro dny, kdy účastník nemá útok, se použije skóre 0. Průměrné skóre stupnice pro každý symptom bude vypočítáno během 7denního screeningu a období 16. týdne pro každého účastníka.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v lékařském hodnocení závažnosti Raynaudovy choroby
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Závažnost Raynaudova fenoménu podle hodnocení lékaře se pohybuje od 0 (vůbec ne závažné) do 10 (extrémně závažné). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v lékařském hodnocení závažnosti digitálních vředů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Závažnost vředů na prstech podle hodnocení lékaře se pohybuje od 0 (vůbec ne závažné) do 10 (extrémně závažné). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na 16. týden v pacientově hodnocení závažnosti Raynaudovy choroby
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Závažnost Raynaudova fenoménu, jak ji hodnotí pacient, se pohybuje od 0 (vůbec ne závažné) do 10 (extrémně závažné). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v hodnocení závažnosti digitálních vředů pacientem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Závažnost vředů na prstech, jak ji hodnotí pacient, se pohybuje od 0 (vůbec ne závažné) do 10 (extrémně závažné). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 v globálním hodnocení pacienta z hlediska celkového onemocnění.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Toto hodnocení představuje pacientovo hodnocení pacientovy celkové sklerodermie na Likertově stupnici 0 (výborná) -10 (extrémně špatná). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v Physician's Global Assessment pro celkové onemocnění.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Toto hodnocení představuje lékařovo hodnocení pacientovy aktuální aktivity onemocnění na Likertově škále 0 (výborná) -10 (mimořádně špatná). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 ve fyzické funkci PROMIS-29
Časové okno: Výchozí stav/16. týden
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu fyzické funkce, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. lepší výsledek).
Výchozí stav/16. týden
Změna ze základního stavu na 16. týden v PROMIS-29 Úzkost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu úzkosti, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre se rovná větší míře měřeného konceptu (tj. horší výsledek).y.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v depresi PROMIS-29
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu deprese, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. horší výsledek).
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v PROMIS-29 Fatigue
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu únavy, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. horší výsledek).
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v PROMIS-29 rušení spánku
Časové okno: Výchozí stav/16. týden
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu poruch spánku, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. horší výsledek).
Výchozí stav/16. týden
Změna ze základního stavu na 16. týden v PROMIS-29 rušení bolesti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu interference bolesti, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. horší výsledek).
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v PROMIS-29 Schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit domény, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. lepší výsledek).
Výchozí stav do týdne 16
Změňte intenzitu bolesti PROMIS-29 z výchozího stavu na týden 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Byl spravován Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) s 29 položkami krátkých měření kvality života hlášených o zdraví (PROMIS-29). Bylo použito transformované skóre (T-skóre) pro doménu intenzity bolesti, kde 50 (10) je průměr (směrodatná odchylka) relevantní referenční populace. Vyšší skóre rovná se více měřeného konceptu (tj. horší výsledek).
Výchozí stav do týdne 16
Změna celkového skóre HAQ-DI z výchozího stavu na týden 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Celkové skóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI oblékání a péče
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI Hygiene
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI Arising
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v dosahu HAQ-DI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v jídle HAQ-DI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI Grip
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI Walking
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 v běžných denních činnostech HAQ-DI (IADL).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na 16. týden v HAQ-DI složeném skóre pro funkci ruky
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
HAQ-DI je Health Assessment Question Disability Index, který hodnotí rozsah funkčních schopností pacienta. Podskóre HAQ-DI se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 3 (těžké postižení). Součet jednotlivých skóre pro oblékání, hygienu a úchop z HAQ-DI definuje složené skóre pro funkci ruky. Složené skóre HAQ-DI pro funkci ruky se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 9 (těžké postižení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna skóre celkového postižení rukou u systémové sklerózy-DU (HDISS-DU) od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Dotazník Hand Disability in Systemic Sclerosis – Digital Ulcers (HDISS-DU) je 24položkové PRO opatření. Každá položka je hodnocena od 1 do 6 (1=ano, bez obtíží; 2=ano, s malými obtížemi; 3=ano, s určitými obtížemi; 4=ano s velkými obtížemi; 5=téměř nemožné a použita nedotčená ruka pouze; 6=nemožné). Celkové skóre HDISS-DU je průměrem platných položek v rozsahu od 1 do 6. Vyšší skóre představuje zvýšenou poruchu funkce ruky.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 ve vizuálních analogových škálách Scleroderma-HAQ-DI (VAS) hodnotících zátěž digitálních vředů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Sklerodermie-Health Assessment Question Vizuální analogové škály (VAS) hodnotí zátěž digitálních vředů, Raynaudových chorob, gastrointestinálního postižení, dýchání a celkového onemocnění. Stupnice VAS pro to, jak moc vředy na prstech zasahovaly do každodenních činností, se pohybuje od 0 (neomezovat činnosti) do 150 (velmi závažné omezení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 ve vizuálních analogových škálách sklerodermie-HAQ-DI (VAS) hodnotících Raynaudovu chorobu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Sklerodermie-Health Assessment Question Vizuální analogové škály (VAS) hodnotí zátěž digitálních vředů, Raynaudových chorob, gastrointestinálního postižení, dýchání a celkového onemocnění. Stupnice VAS pro to, jak moc Raynaudova interference s denními aktivitami, se pohybuje od 0 (neomezuje aktivity) do 150 (velmi vážné omezení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 ve vizuálních analogových škálách Scleroderma-HAQ-DI (VAS) hodnotících gastrointestinální postižení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Sklerodermie-Health Assessment Question Vizuální analogové škály (VAS) hodnotí zátěž digitálních vředů, Raynaudových chorob, gastrointestinálního postižení, dýchání a celkového onemocnění. Stupnice VAS pro to, jak moc střevní potíže zasahovaly do denních aktivit, se pohybuje od 0 (neomezovat aktivity) do 150 (velmi závažné omezení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna ze základního stavu na týden 16 ve vizuálních analogových škálách Scleroderma-HAQ-DI (VAS) hodnotících dýchání
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Sklerodermie-Health Assessment Question Vizuální analogové škály (VAS) hodnotí zátěž digitálních vředů, Raynaudových chorob, gastrointestinálního postižení, dýchání a celkového onemocnění. Stupnice VAS pro to, jak moc problémy s dýcháním zasahovaly do každodenních činností, se pohybuje od 0 (neomezovat činnosti) do 150 (velmi závažné omezení). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 ve vizuálních analogových škálách Scleroderma-HAQ-DI (VAS) hodnotících celkové onemocnění,
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Sklerodermie-Health Assessment Question Vizuální analogové škály (VAS) hodnotí zátěž digitálních vředů, Raynaudových chorob, gastrointestinálního postižení, dýchání a celkového onemocnění. Stupnice VAS pro závažnost onemocnění se pohybuje od 0 (žádné onemocnění) do 150 (velmi těžké). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, kteří během studie prodělali digitální ischemii vyžadující intravenózní prostacyklin nebo digitální gangrénu nebo amputaci.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, kteří prodělali digitální ischemii vyžadující intravenózní prostacyklin nebo digitální gangrénu nebo amputaci během dvojitě zaslepeného období studie. Tyto výsledky se shromažďují v rámci nežádoucích příhod
Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinula osteomyelitida během studie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Podíl účastníků, u kterých se vyvinula osteomyelitida během dvojitě zaslepeného období studie. Osteomyelitida se shromažďuje jako nežádoucí příhoda.
Výchozí stav do týdne 16
Změna vaskulárního biomarkeru VEGF v plazmě z výchozího stavu na týden 16
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16
Změna z výchozí hodnoty na týden 16 v vaskulárním biomarkeru tPA v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16
Změna z výchozí hodnoty na týden 16 v vaskulárním biomarkeru sE-selektin v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16
Změna vaskulárního biomarkeru BFGF v plazmě z výchozího stavu na týden 16
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 ve vaskulárním biomarkeru VCAM-1 v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16
Změna z výchozí hodnoty na týden 16 ve vaskulárním biomarkeru ICAM v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí stav a týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dinesh Khanna, MD, MS

Spolupracovníci

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

24. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

24. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

27. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BAY63-2521

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit