Riociguat en Esclerodermia Úlceras Digitales Asociadas (RESCUE)
3 de septiembre de 2019 actualizado por: Dinesh Khanna, MD, MS
Un estudio piloto multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de Riociguat en la esclerodermia - Associated Digital Ulcers
El objetivo principal de este estudio es proporcionar datos preliminares sobre la eficacia (carga neta de úlceras digitales) y la seguridad de riociguat administrado 3 veces al día (TID) en comparación con el placebo en pacientes con úlceras digitales asociadas a esclerodermia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico es un estudio estadounidense, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos con un total de 20 participantes planificados para ser aleatorizados (aproximadamente 10 participantes en el grupo de riociguat y 10 en el grupo de placebo). Además, los investigadores seguirán un protocolo estandarizado de cuidado de heridas y se tomará una fotografía digital de la úlcera cardinal.
El estudio permitirá medicamentos estándar de atención para el manejo de DU como terapia de base. Estos pueden incluir bloqueadores de los canales de calcio, dosis bajas de aspirina, inhibidores de la enzima angiotensina, etc. y serán determinados por el médico local del participante.
El diseño del estudio consta de tres fases:
- Fase de selección: hasta 2 semanas
- Fase de tratamiento doble ciego: 16 semanas de tratamiento doble ciego, que consta de:
- Período de titulación de dosis de hasta 8 semanas, y
- Período de dosificación estable de hasta 8 semanas
- Fase de extensión abierta para participantes con UD activo al final de la fase de tratamiento doble ciego o desarrollo de un UD activo dentro del mes de completar la fase doble ciego, que consiste en:
- Fase de titulación de dosis de hasta 8 semanas
- Período de dosificación estable durante 8 semanas
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10035
- Hospital of Special Surgery (HSS)
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito firmado
- Hombres o mujeres mayores de 18 años
- Diagnóstico de esclerosis sistémica, tal como se define en la clasificación de SSc del American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism de 2013
- Los pacientes debían tener al menos una DU isquémica activa visible al inicio ubicada en la articulación interfalángica proximal o distal a ella, y que se desarrolló o empeoró dentro de las 8 semanas anteriores a la selección. NOTA: La presencia de escara no se considerará una úlcera activa
- Las mujeres con potencial reproductivo (FRP) deben tener una prueba de embarazo en orina previa al tratamiento negativa.
- FRP debe obtener pruebas de embarazo en orina mensuales durante el tratamiento y un mes después de la interrupción del tratamiento. Las mujeres posmenopáusicas (definidas como sin menstruación durante al menos 1 año o posquirúrgicas de ovariectomía bilateral) no necesitan someterse a una prueba de embarazo.
- FRP y todos los participantes masculinos no vasectomizados deben aceptar usar métodos anticonceptivos confiables cuando sean sexualmente activos. (Para los FRP, 'anticoncepción adecuada' se define como cualquier combinación de al menos 2 métodos efectivos de control de la natalidad, de los cuales al menos uno es una barrera física (p. ej., condones con anticonceptivos hormonales o implantes o anticonceptivos orales combinados, ciertos dispositivos intrauterinos) . Esto se aplica desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado hasta un mes después de la última administración del fármaco del estudio).
- Los corticosteroides orales (≤ 10 mg/día de prednisona o equivalente), los medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE), los bloqueadores de los receptores de angiotensina, los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) y los bloqueadores de los canales de calcio están permitidos si el participante recibe una dosis estable durante ≥ 2 semanas antes e incluyendo la visita inicial
- Capacidad para cumplir con el programa de visitas clínicas y los procedimientos relacionados con el estudio.
Criterio de exclusión:
- DU activa relacionada con calcinosis (evaluada mediante examen clínico o evaluación radiográfica en el cribado)
Historia médica y quirúrgica
- Cirugía mayor (incluida la cirugía articular) dentro de las 8 semanas anteriores a la selección
- Participantes con antecedentes de malignidad en los últimos 5 años que no sean cánceres de células de la piel no melanoma curados mediante resección local o carcinoma in situ
Criterios relacionados con el hígado
- Insuficiencia hepática clasificada como Child-Pugh C en la selección (consulte el Apéndice 11.1 para ver la tabla de clasificación) en la visita de selección
Criterios relacionados con los riñones
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 15 ml/min/1,73 m2 (fórmula MDRD) o en diálisis en la visita de selección
- Criterios relacionados con el sistema cardiovascular
- Presión arterial sistólica sentado < 95 mmHg en la visita de selección
- Frecuencia cardíaca sentada < 50 latidos por minuto (BPM) en la visita de selección
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40 % antes de la detección en el ecocardiograma realizado como parte de la atención clínica
Criterios relacionados con los pulmones
- Estado activo de hemoptisis o hemorragia pulmonar, incluyendo aquellos eventos manejados por embolización de la arteria bronquial
- Cualquier antecedente de embolización de la arteria bronquial o hemoptisis masiva dentro de los 3 meses previos a la selección. La hemoptisis masiva se define como sangrado agudo > 240 ml en un período de 24 horas o sangrado recurrente > 100 ml/d durante varios días
- HAP que requiere tratamiento farmacológico.
- Enfermedad pulmonar significativa con FVC ≤ 50 % de la predicha o DLCO (sin corregir por hemoglobina) ≤ 40 % de la predicha
Exámenes de laboratorio
- Participantes con hemoglobina < 9,0 g/dL, recuento de glóbulos blancos (WBC) < 3000/mm3 (< 3 × 109/L), recuento de plaquetas < 100 000/mm3 (< 3 × 109/L) en la visita de selección
Terapia previa y concomitante
- Uso concomitante de nitratos o donantes de NO (como el nitrato de amilo) en cualquier forma, incluso tópica; inhibidores de la fosfodiesterasa (PDE) 5 (PDE5) (como sildenafil, tadalafil, vardenafil); e inhibidores de la PDE5 no específicos (teofilina, dipiridamol). Si el paciente está tomando inhibidores de la PDE5, se requiere un lavado de 3 días para sildenafilo y 7 días para tadalafilo o vardenafilo antes de la visita inicial.
- Antagonista del receptor de endotelina concomitante
- Pacientes que fuman activamente en el momento del consentimiento. (Fecha de abandono de dos semanas antes de la evaluación aceptable)
- Mujeres embarazadas o lactantes
Otro
- Cualquier otra afección o terapia que haga que el participante no sea apto para este estudio y no le permita participar durante todo el período de estudio planificado.
- Participación en otro estudio clínico con un fármaco o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización (estudios clínicos de fase I-III)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: riociguat
Riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg y 2,5 mg administrado TID; titulación de la dosis a partir de 1,0 mg (titulación ascendente planificada cada 2 semanas, con posibilidad de reducción de la dosis según la tolerabilidad; 0,5 mg es la dosis más baja y 2,5 mg es la dosis más alta que se administrará)
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riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg y 2,5 mg administrado TID; titulación de la dosis a partir de 1,0 mg (titulación ascendente planificada cada 2 semanas, con posibilidad de reducción de la dosis según la tolerabilidad; 0,5 mg es la dosis más baja y 2,5 mg es la dosis más alta que se administrará)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Comprimidos de placebo correspondientes: 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg y 2,5 mg administrados TID; titulación de la dosis comenzando con una tableta de placebo equivalente de 1,0 mg.
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Placebo 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg y 2,5 mg administrado TID;
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento doble ciego (semana 16) en la carga neta de la úlcera digital
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La carga neta de úlceras digitales se define como el número total de úlceras digitales "activas" e indeterminadas en una evaluación.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
Una úlcera curada tiene una reepitelización completa.
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Línea de base a la semana 16
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con curación de su DU cardinal para la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
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La proporción de participantes cuya úlcera digital activa que fue identificada y designada por el investigador como la úlcera cardinal al inicio se cura en la semana 16.
La úlcera cardinal será seleccionada por el investigador basándose en el juicio clínico de que era susceptible y evaluable para la curación.
Si hay varias úlceras digitales activas, la úlcera cardinal podría ser la úlcera más grande o la más dolorosa, o la úlcera que más molestó al paciente.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
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Semana 16
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Proporción de participantes con curación de todas las DU al inicio en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
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La proporción de participantes cuyos DU iniciales se consideran curados (clasificados como "curados" y no "activos" o "indeterminados") en la semana 16.
Todas las úlceras iniciales deben curarse para que el participante se clasifique con todas las úlceras iniciales curadas.
Tenga en cuenta que este punto final no considera si un participante desarrolla nuevos DU durante el curso del estudio.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
Una úlcera curada tiene una reepitelización completa.
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Semana 16
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Proporción de participantes sin DU en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
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La proporción de participantes sin úlceras digitales en la semana 16.
Este punto final no considera el número de úlceras al inicio o durante el curso del estudio; solo la ausencia de DU 'activos' e 'indeterminados' en la semana 16.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
Una úlcera curada tiene una reepitelización completa.
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Semana 16
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Proporción de participantes con nuevos UI activos e indeterminados durante el transcurso del período doble ciego
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes con DU activas e indeterminadas nuevas (es decir, no presentes al inicio) desde el inicio hasta la semana 16.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que desarrollan úlceras por presión en la ubicación interfalángica distal (DIP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que desarrollan una úlcera por presión DIP desde el inicio hasta la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que desarrollan úlceras por presión en la ubicación interfalángica proximal (PIP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que desarrollan una úlcera por presión PIP desde el inicio hasta la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que desarrollan úlceras por presión en la ubicación metacarpofalángica (MCP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que desarrollan una úlcera por presión MCP desde el inicio hasta la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que desarrollan úlceras por presión en los codos durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que desarrollan una úlcera por presión en los codos desde el inicio hasta la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes con curación de todas las úlceras por presión en la interfalángica distal (DIP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes cuyas úlceras por presión DIP durante el período doble ciego se curaron en la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes con curación de todas las úlceras por presión en la interfalángica proximal (PIP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes cuyas úlceras por presión PIP durante el período doble ciego se curaron en la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes con curación de todas las úlceras por presión en la metacarpofalángica (MCP) durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes cuyas úlceras por presión MCP durante el período doble ciego se curaron en la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes con curación de todas las úlceras por presión en los codos durante el transcurso del período doble ciego.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes cuyas úlceras por presión en los codos durante el período doble ciego se curaron en la semana 16.
La úlcera por presión se define como una úlcera activa o indeterminada.
Una úlcera activa se define como un área denudada con borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
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Línea de base a la semana 16
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Hora de la curación del cardenal DU
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Esto se define como el número de semanas desde la aleatorización hasta la curación más temprana, el final del período doble ciego o el abandono.
Los participantes son censurados si abandonan o si su DU cardinal no se ha curado al final del período de doble ciego.
Una úlcera digital activa debe ser identificada y designada por el investigador como la úlcera cardinal al inicio.
Si calificaban varias úlceras digitales, la úlcera cardinal podía ser la úlcera más grande o la más dolorosa, o la úlcera que más molestaba al paciente.
La úlcera cardinal será seleccionada por el investigador basándose en el juicio clínico de que era susceptible y evaluable para la curación.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
La semana 16 se define como el final del período doble ciego; sin embargo, el protocolo permitió una ventana de visita de +/- 4 semanas.
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Línea de base a la semana 16
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Tiempo de curación de todas las DU de referencia
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Esto se define como el número de semanas desde la aleatorización hasta la curación más temprana de todas las DU(s) iniciales, el final del período doble ciego o el abandono.
Los participantes son censurados si abandonan o si todas sus DU de referencia no se han curado al final del período de doble ciego.
Una úlcera curada tiene una reepitelización completa. La semana 16 se define como el final del período doble ciego; sin embargo, el protocolo permitió una ventana de visita de +/- 4 semanas.
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Línea de base a la semana 16
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Tiempo para el desarrollo de un nuevo DU ('activo' o 'indeterminado')
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Esto se define como el número de semanas desde la aleatorización hasta el primero de los nuevos DU, el final del período doble ciego o el abandono.
Los participantes son censurados si abandonan o no han desarrollado un nuevo DU al final del período de doble ciego.
Las úlceras activas se definen como aquellas que tienen un área desnuda con un borde definido y pérdida de epitelización, pérdida de epidermis y dermis.
Una úlcera indeterminada se define como una denudación que no se pudo visualizar y sin otras características clínicas de actividad.
Una úlcera curada tiene una reepitelización completa. La semana 16 se define como el final del período doble ciego; sin embargo, el protocolo permitió una ventana de visita de +/- 4 semanas.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el puntaje de condición de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La puntuación de condición de Raynaud es una evaluación diaria del paciente de la actividad del fenómeno de Raynaud utilizando una escala ordinal de 0 a 10.
Incorpora la frecuencia acumulada, la duración, la gravedad y el impacto de los ataques del fenómeno de Raynaud, lo que refleja el grado general en que Raynaud ha afectado el uso de las manos del participante.
Una puntuación de 0 indica que no hay dificultad y 10 indica una dificultad extrema con la condición de Raynaud.
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
La puntuación media se calculará a lo largo de los períodos de selección de 7 días y de la semana 16 para cada participante.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el número de ataques de Raynaud/día
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El número medio de ataques de Raynaud cada día se calculará a lo largo de los períodos de selección de 7 días y la semana 16 para cada participante.
Para los días en que un participante no tenga un ataque, se utilizará una puntuación de 0.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la duración de los ataques de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La duración media de los ataques (en minutos) se calculará a lo largo de los períodos de selección de 7 días y la semana 16 para cada participante.
Para los días en que un participante no tenga un ataque, se utilizará una puntuación de 0.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación del dolor del paciente durante un ataque de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El dolor debido a la enfermedad de Raynaud (caracterizado como dolor durante un ataque de Raynaud) se define en una escala analógica visual, donde 0 indica ausencia de dolor y 100 indica dolor muy intenso.
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
Se informa la media de las escalas durante un período de 7 días.
Para los días en que un participante no tenga un ataque, se utilizará una puntuación de 0.
La puntuación de escala media para cada síntoma se calculará a lo largo de los períodos de evaluación de 7 días y la semana 16 para cada participante.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación del entumecimiento del paciente durante un ataque de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El entumecimiento debido a la enfermedad de Raynaud (caracterizado como entumecimiento durante un ataque de Raynaud) se define en una escala analógica visual, en la que 0 indica ausencia de entumecimiento y 100 indica entumecimiento muy intenso.
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
Se informa la media de las escalas durante un período de 7 días.
Para los días en que un participante no tenga un ataque, se utilizará una puntuación de 0.
La puntuación de escala media para cada síntoma se calculará a lo largo de los períodos de evaluación de 7 días y la semana 16 para cada participante.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación del hormigueo del paciente durante un ataque de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El hormigueo debido a la enfermedad de Raynaud (caracterizado como hormigueo durante un ataque de Raynaud) se define en una escala analógica visual, en la que 0 indica que no hay hormigueo y 100 indica un hormigueo muy intenso.
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
Se informa la media de las escalas durante un período de 7 días.
Para los días en que un participante no tenga un ataque, se utilizará una puntuación de 0.
La puntuación de escala media para cada síntoma se calculará a lo largo de los períodos de evaluación de 7 días y la semana 16 para cada participante.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación médica de la gravedad de la enfermedad de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La gravedad del fenómeno de Raynaud, según la evaluación del médico, varía de 0 (nada grave) a 10 (extremadamente grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación médica de la gravedad de las úlceras digitales
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La gravedad de las úlceras digitales, según la evaluación del médico, varía de 0 (nada grave) a 10 (extremadamente grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación de la gravedad de la enfermedad de Raynaud del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La gravedad del fenómeno de Raynaud, según la evaluación del paciente, varía de 0 (nada grave) a 10 (extremadamente grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación del paciente de la gravedad de las úlceras digitales
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La gravedad de las úlceras digitales, según la evaluación del paciente, varía de 0 (nada grave) a 10 (extremadamente grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación global del paciente para la enfermedad general.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Esta evaluación representa la evaluación del paciente de la esclerodermia global del paciente en una escala de Likert de 0 (excelente) -10 (extremadamente deficiente).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la Evaluación global del médico para la enfermedad general.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Esta evaluación representa la evaluación del médico de la actividad actual de la enfermedad del paciente en una escala de Likert de 0 (excelente) -10 (extremadamente pobre).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Función física
Periodo de tiempo: Línea base/Semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (T-score) para el dominio de la función física, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, un mejor resultado).
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Línea base/Semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Ansiedad
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (T-score) para el dominio de ansiedad, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).y.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Depresión
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (T-score) para el dominio depresión, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (puntuación T) para el dominio de la fatiga, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Trastorno del sueño
Periodo de tiempo: Línea base/Semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (puntuación T) para el dominio de trastornos del sueño, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).
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Línea base/Semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Interferencia del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (puntuación T) para el dominio de interferencia del dolor, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Capacidad para participar en roles y actividades sociales
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó el puntaje transformado (T-score) para el dominio de la capacidad de participar en roles y actividades sociales, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, un mejor resultado).
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en PROMIS-29 Intensidad del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Se administró el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) de 29 ítems de formato corto de calidad de vida informada por la salud (PROMIS-29).
Se utilizó la puntuación transformada (puntuación T) para el dominio de la intensidad del dolor, donde 50 (10) es la media (desviación estándar) de una población de referencia relevante.
Las puntuaciones más altas equivalen a más del concepto que se mide (es decir, peor resultado).
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la puntuación general de HAQ-DI
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La puntuación global del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Dressing and Grooming
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la higiene HAQ-DI
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Surgiendo
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde la línea de base hasta la semana 16 en el alcance de HAQ-DI
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Comer
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Grip
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Walking
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en HAQ-DI Actividades Diarias Comunes (IADL).
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la puntuación compuesta HAQ-DI para la función de la mano
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El HAQ-DI es el índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la salud que evalúa el grado de capacidad funcional de un paciente.
La subpuntuación del HAQ-DI varía de 0 (sin discapacidad) a 3 (discapacidad grave). La suma de las puntuaciones individuales para vestirse, higiene y agarre del HAQ-DI define la puntuación compuesta para la función de la mano.
La puntuación compuesta HAQ-DI para la función de la mano varía de 0 (sin discapacidad) a 9 (discapacidad grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la puntuación Total Hand Disability in Systemic Sclerosis-DU (HDISS-DU)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El cuestionario Hand Disability in Systemic Sclerosis - Digital Ulcers (HDISS-DU) es una medida PRO de 24 ítems.
Cada ítem se puntúa del 1 al 6 (1=sí, sin dificultad; 2=sí, con poca dificultad; 3=sí, con cierta dificultad; 4=sí, con mucha dificultad; 5=casi imposible de hacer y no usó la mano afectada solamente; 6=imposible).
La puntuación total de HDISS-DU es la media de los elementos válidos, que van de 1 a 6. Las puntuaciones más altas representan una mayor discapacidad en el funcionamiento de la mano.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) para evaluar la carga de las úlceras digitales
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Las escalas analógicas visuales (EVA) del índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la esclerodermia evalúan la carga de las úlceras digitales, la enfermedad de Raynaud, la afectación gastrointestinal, la respiración y la enfermedad en general.
La escala VAS para cuánto interfieren las úlceras en los dedos con las actividades diarias varía de 0 (no limitar las actividades) a 150 (limitación muy severa).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) para evaluar la enfermedad de Raynaud
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Las escalas analógicas visuales (EVA) del índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la esclerodermia evalúan la carga de las úlceras digitales, la enfermedad de Raynaud, la afectación gastrointestinal, la respiración y la enfermedad en general.
La escala VAS para cuánto interfiere Raynaud con las actividades diarias varía de 0 (no limita las actividades) a 150 (limitación muy severa).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) para evaluar la afectación gastrointestinal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Las escalas analógicas visuales (EVA) del índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la esclerodermia evalúan la carga de las úlceras digitales, la enfermedad de Raynaud, la afectación gastrointestinal, la respiración y la enfermedad en general.
La escala VAS para cuánto interfieren los problemas intestinales con las actividades diarias varía de 0 (no limitar las actividades) a 150 (limitación muy severa).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) para evaluar la respiración
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Las escalas analógicas visuales (EVA) del índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la esclerodermia evalúan la carga de las úlceras digitales, la enfermedad de Raynaud, la afectación gastrointestinal, la respiración y la enfermedad en general.
La escala VAS para cuánto interfieren los problemas respiratorios con las actividades diarias varía de 0 (no limita las actividades) a 150 (limitación muy severa).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en Scleroderma-HAQ-DI Escalas analógicas visuales (VAS) que evalúan la enfermedad general,
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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Las escalas analógicas visuales (EVA) del índice de discapacidad de la pregunta de evaluación de la esclerodermia evalúan la carga de las úlceras digitales, la enfermedad de Raynaud, la afectación gastrointestinal, la respiración y la enfermedad en general.
La escala VAS para la gravedad de la enfermedad varía de 0 (sin enfermedad) a 150 (muy grave).
Una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que experimentan isquemia digital que requieren prostaciclina intravenosa o gangrena digital o amputación durante el ensayo.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que experimentan isquemia digital que requiere prostaciclina intravenosa o gangrena digital o amputación durante el período doble ciego del ensayo.
Estos resultados se recopilan en Eventos adversos
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Línea de base a la semana 16
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Proporción de participantes que desarrollan osteomielitis durante el ensayo
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La proporción de participantes que desarrollaron osteomielitis durante el período doble ciego del ensayo.
La osteomielitis se recoge como un Evento Adverso.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular VEGF en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular tPA en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular sE-Selectin en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular BFGF en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular VCAM-1 en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en el biomarcador vascular ICAM en el plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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Línea de base y semana 16
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
24 de julio de 2018
Finalización del estudio (Actual)
24 de julio de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de septiembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de septiembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de septiembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2019
Última verificación
1 de septiembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BAY63-2521
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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