Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Riociguat i Scleroderma Associated Digital Ulcera (RESCUE)

3. september 2019 opdateret af: Dinesh Khanna, MD, MS

En multicenter randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, pilotundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Riociguat ved sklerodermi - associerede digitale sår

Det primære formål med denne undersøgelse er at tilvejebringe foreløbige data om effektiviteten (nettobyrden for digitalt sår) og sikkerheden af ​​riociguat administreret 3 gange dagligt (TID) sammenlignet med placebo hos patienter med sklerodermi-associerede digitale sår

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et amerikansk, multicenter, dobbeltblindt, randomiseret placebokontrolleret, parallelgruppestudie med i alt 20 deltagere, der er planlagt til at blive randomiseret (ca. 10 deltagere til riociguat-gruppen og 10 til placebogruppen). Derudover vil en standardiseret sårplejeprotokol blive fulgt af efterforskerne, og der vil blive taget digital fotografering af kardinalsåret.

Undersøgelsen vil tillade standardbehandlingsmedicin til behandling af DU som baggrundsterapi. Disse kan omfatte calciumkanalblokkere, lavdosis aspirin, angiotensin-enzymhæmmere osv. og vil blive bestemt af deltagerens lokale læge.

Studiedesignet består af tre faser:

  • Screeningsfase: op til 2 uger
  • Dobbeltblind Behandlingsfase: 16 ugers dobbeltblind behandling, bestående af:
  • Dosistitreringsperiode på op til 8 uger, og
  • Stabil doseringsperiode på op til 8 uger
  • Open-label forlængelsesfase for deltagere med aktiv DU i slutningen af ​​den dobbeltblindede behandlingsfase eller udvikling af en aktiv DU inden for en måned efter at have afsluttet den dobbeltblindede fase, bestående af:
  • Dosistitreringsfase på op til 8 uger
  • Stabil doseringsperiode i 8 uger

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10035
        • Hospital of Special Surgery (HSS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  2. Mænd eller kvinder i alderen 18 år og ældre
  3. Diagnose af systemisk sklerose, som defineret af 2013 American College of Rheumatology/ European Union League Against Rheumatism klassifikation af SSc
  4. Patienterne skulle have mindst én synlig, aktiv iskæmisk DU ved baseline lokaliseret ved eller distalt i forhold til det proksimale interfalangeale led, og som udviklede sig eller forværredes inden for 8 uger før screening. BEMÆRK: Tilstedeværelse af sårskorper vil ikke blive betragtet som et aktivt sår
  5. Kvinder med reproduktionspotentiale (FRP) skal have en negativ uringraviditetstest før behandlingen.
  6. FRP skal indhente månedlige uringraviditetstest under behandlingen og en måned efter behandlingsophør. Postmenopausale kvinder (defineret som ingen menstruation i mindst 1 år eller post-kirurgi fra bilateral ooforektomi) er ikke forpligtet til at gennemgå en graviditetstest.
  7. FRP og alle ikke-vasektomiserede mandlige deltagere skal acceptere at bruge pålidelig prævention, når de er seksuelt aktive. (For Frp'er defineres 'Aadequat contraception' som enhver kombination af mindst 2 effektive præventionsmetoder, hvoraf mindst den ene er en fysisk barriere (f.eks. kondomer med hormonel prævention eller implantater eller kombinerede orale præventionsmidler, visse intrauterine anordninger) . Dette gælder fra tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring og indtil en måned efter sidste indgivelse af forsøgslægemiddel.)
  8. Orale kortikosteroider (≤ 10 mg/dag af prednison eller tilsvarende), ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID), angiotensinreceptorblokkere, angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere og calciumkanalblokkere er tilladt, hvis deltageren er på en stabil dosis i ≥ 2 uger før og inklusive baseline besøget
  9. Evne til at overholde tidsplanen for kliniske besøg og de undersøgelsesrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv DU relateret til calcinose (som vurderet ved klinisk undersøgelse eller radiografisk evaluering ved screening)

  2. Medicinsk og kirurgisk historie

    • Større operation (inklusive ledkirurgi) inden for 8 uger før screening
    • Deltagere med en anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, bortset fra ikke-melanom hudcellekræft, helbredt ved lokal resektion eller carcinom in situ

  3. Leverrelaterede kriterier

    - Leverinsufficiens klassificeret som Child-Pugh C ved screening (se bilag 11.1 for klassificeringstabel) ved screeningsbesøg

  4. Nyrerelaterede kriterier

    • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 15 ml/min/1,73 m2 (MDRD formel) eller i dialyse ved screeningsbesøget
    • Kardiovaskulære relaterede kriterier
    • Siddende systolisk blodtryk < 95 mmHg ved screeningsbesøget
    • Siddepuls < 50 slag i minuttet (BPM) ved screeningsbesøget
    • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 % før screening på ekkokardiogram udført som en del af klinisk pleje

  5. Lungerelaterede kriterier

    • Aktiv tilstand af hæmotyse eller lungeblødning, inklusive de hændelser, der styres af bronkial arterie-embolisering
    • Enhver historie med bronkial arterie-embolisering eller massiv hæmotyse inden for 3 måneder før screening. Massiv hæmoptyse defineres som akut blødning >240 ml i en 24-timers periode eller tilbagevendende blødning >100 ml/d over flere dage
    • PAH, der kræver farmakologisk behandling.
    • Signifikant lungesygdom med FVC ≤ 50 % af forventet eller DLCO (ukorrigeret for hæmoglobin) ≤ 40 % af forventet

  6. Laboratorieundersøgelser

    - Deltagere med hæmoglobin < 9,0 g/dL, antal hvide blodlegemer (WBC) < 3000/mm3 (< 3 × 109/L), trombocyttal < 100.000/mm3 (< 3 × 109/L) ved screeningsbesøget

  7. Forudgående og samtidig terapi

    • Samtidig brug af nitrater eller NO-donorer (såsom amylnitrat) i enhver form, inklusive topisk; phosphodiesterase (PDE) 5 (PDE5) hæmmere (såsom sildenafil, tadalafil, vardenafil); og uspecifikke PDE5-hæmmere (theophyllin, dipyridamol). Hvis patienten er på PDE5-hæmmere, er en udvaskning på 3 dage nødvendig for sildenafil og 7 dage for tadalafil eller vardenafil før baseline-besøget
    • Samtidig endotelinreceptorantagonist
    • Patienter, der aktivt ryger på tidspunktet for samtykke. (Afslutningsdato på to uger før screening er acceptabel)
  8. Gravide eller ammende kvinder

  9. Andet

    • Enhver anden tilstand eller terapi, der ville gøre deltageren uegnet til denne undersøgelse og ikke vil tillade deltagelse i hele den planlagte undersøgelsesperiode
    • Deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før randomisering (kliniske fase I-III undersøgelser)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: riociguat
Riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg og 2,5 mg administreret TID; dosistitrering startende med 1,0 mg (planlagt optitrering hver 2. uge, med mulighed for dosisreduktion for tolerabilitet; 0,5 mg er den laveste dosis og 2,5 mg er den højeste dosis, der skal administreres)
Medicin: Riociguat
riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg og 2,5 mg administreret TID; dosistitrering startende med 1,0 mg (planlagt optitrering hver 2. uge, med mulighed for dosisreduktion for tolerabilitet; 0,5 mg er den laveste dosis og 2,5 mg er den højeste dosis, der skal administreres)
Andre navne:
  • Adempas
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter: 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg og 2,5 mg administreret TID; dosistitrering startende med 1,0 mg matchende placebotablet.
Medicin: Placebo
Placebo 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg og 2,5 mg administreret TID;

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til slutningen af ​​dobbeltblind behandling (uge 16) i digital ulcus nettobyrde
Tidsramme: Baseline til uge 16
Digital ulcus nettobyrde er defineret som det samlede antal "aktive" og ubestemte digitale ulcus ved en vurdering. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk. Et helet sår har fuldstændig re-epitelisering.
Baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med helbredelse af deres kardinal DU inden uge 16
Tidsramme: Uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis aktive digitale sår, der blev identificeret og udpeget af investigator som kardinalsåret ved baseline, er helet i uge 16. Kardinalsåret vil blive udvalgt af investigator baseret på den kliniske vurdering, at det var modtageligt for og vurderes til heling. Hvis der er flere aktive digitale sår, kan kardinalsåret enten være det største eller det mest smertefulde sår, eller det sår, der forstyrrede patienten mest. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis.
Uge 16
Andel af deltagere med helbredelse af alle DU'er ved baseline inden uge 16
Tidsramme: Uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis baseline DU'er betragtes som helbredte (klassificeret som 'helbrede' og ikke 'aktive' eller 'ubestemte') i uge 16. Alle baseline-sår skal heles, for at deltageren kan klassificeres som at have alle baseline-sår helet. Bemærk, at dette slutpunkt ikke tager højde for, om en deltager udvikler nye DU'er i løbet af undersøgelsen. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk. Et helet sår har fuldstændig re-epitelisering.
Uge 16
Andel af deltagere uden DU'er i uge 16
Tidsramme: Uge 16
Andelen af ​​deltagere uden digitale sår i uge 16. Dette slutpunkt tager ikke højde for antallet af sår ved baseline eller i løbet af undersøgelsen; kun fraværet af 'aktive' og 'ubestemte' DU'er i uge 16. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk. Et helet sår har fuldstændig re-epitelisering.
Uge 16
Andel af deltagere med nye aktive og ubestemte DU(s) i løbet af den dobbeltblindede periode
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere med nye (dvs. ikke til stede ved baseline) aktive og indeterminante DU'er fra baseline til uge 16. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der udvikler tryksår ved distal interphalangeal (DIP) placering i løbet af den dobbeltblinde periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der udvikler et DIP-tryksår ved baseline til uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der udvikler tryksår ved proksimal interfalangeal (PIP) placering i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der udvikler et PIP-tryksår ved baseline til uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der udvikler tryksår på Metacarpophalangeal (MCP'er) placering i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der udvikler et MCP-tryksår ved baseline til uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der udvikler tryksår ved albuerne i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der udvikler et tryksår ved albuerne ved baseline til uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere med heling af alle tryksår ved det distale interfalangeale (DIP) i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis DIP-tryksår i den dobbeltblindede periode blev helet i uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere med heling af alle tryksår ved den proksimale interfalangeale (PIP) i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis PIP-tryksår i den dobbeltblindede periode blev helet i uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere med heling af alle tryksår ved Metacarpophalangeal (MCP'er) i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis MCP-tryksår i den dobbeltblinde periode blev helet i uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere med heling af alle tryksår ved albuerne i løbet af den dobbeltblindede periode.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, hvis tryksår ved albuerne i den dobbeltblindede periode blev helet i uge 16. Tryksår er defineret som et aktivt eller ubestemt sår. Et aktivt sår er defineret som et blottet område med defineret grænse og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk.
Baseline til uge 16
Tid til helbredelse af kardinal DU
Tidsramme: Baseline til uge 16
Dette er defineret som antallet af uger fra randomisering til den tidligste heling, slutningen af ​​den dobbeltblindede periode eller frafald. Deltagere bliver censureret, hvis de dropper ud, eller deres kardinal-DU ikke er helbredt ved udgangen af ​​den dobbeltblindede periode. Et aktivt digitalt sår skal identificeres og udpeges af investigator som kardinalsår ved baseline. Hvis flere digitale sår kvalificerede sig, kunne kardinalsåret enten være det største eller det mest smertefulde sår, eller det sår, der forstyrrede patienten mest. Kardinalsåret vil blive udvalgt af investigator baseret på den kliniske vurdering, at det var modtageligt for og vurderes til heling. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Uge 16 er defineret som slutningen af ​​den dobbeltblindede periode; dog tillod protokollen et besøgsvindue på +/- 4 uger.
Baseline til uge 16
Tid til heling af alle Baseline DU
Tidsramme: Baseline til uge 16
Dette er defineret som antallet af uger fra randomisering til den tidligste af alle baseline DU(s) helbredt, slutningen af ​​den dobbeltblindede periode eller frafald. Deltagere bliver censureret, hvis de dropper ud, eller alle deres baseline DU(s) ikke er helet ved udgangen af ​​den dobbeltblindede periode. Et helet sår har fuldstændig re-epitelisering. Uge 16 er defineret som slutningen af ​​den dobbeltblindede periode; dog tillod protokollen et besøgsvindue på +/- 4 uger.
Baseline til uge 16
Tid til udvikling af ny ('aktiv' eller 'ubestemt') DU
Tidsramme: Baseline til uge 16
Dette er defineret som antallet af uger fra randomisering til den tidligste af ny DU, slutningen af ​​den dobbeltblindede periode eller frafald. Deltagere bliver censureret, hvis de dropper ud eller ikke har udviklet en ny DU ved udgangen af ​​den dobbeltblindede periode. Aktive sår er defineret som at have et blottet område med defineret kant og tab af epitelialisering, tab af epidermis og dermis. Et ubestemmeligt sår er defineret som denudation, der ikke kunne visualiseres, og ingen andre kliniske aktivitetstræk. Et helet sår har fuldstændig re-epitelisering. Uge 16 er defineret som slutningen af ​​den dobbeltblindede periode; dog tillod protokollen et besøgsvindue på +/- 4 uger.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i Raynauds tilstandsscore
Tidsramme: Baseline til uge 16
Raynauds tilstandsscore er en daglig patientvurdering af Raynauds fænomenaktivitet ved hjælp af en 0-10 ordinal skala. Den inkorporerer den kumulative frekvens, varighed, sværhedsgrad og virkning af Raynauds fænomenangreb, hvilket afspejler den overordnede grad, som Raynauds har påvirket brugen af ​​deltagerens hænder. En score på 0 indikerer ingen vanskeligheder og 10 indikerer ekstrem vanskelighed med Raynauds tilstand. En højere score betyder et dårligere resultat. Den gennemsnitlige score vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i antal Raynauds angreb/dag
Tidsramme: Baseline til uge 16
Det gennemsnitlige antal Raynauds angreb hver dag vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager. For de dage, hvor en deltager ikke har et angreb, vil en score på 0 blive brugt.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i varigheden af ​​Raynauds angreb
Tidsramme: Baseline til uge 16
Den gennemsnitlige varighed af angreb (i minutter) vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager. For de dage, hvor en deltager ikke har et angreb, vil en score på 0 blive brugt.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens vurdering af smerte under et Raynauds angreb
Tidsramme: Baseline til uge 16
Smerter på grund af Raynauds sygdom (karakteriseret som smerter under et Raynauds anfald) er defineret på en visuel analog skala, hvor 0 angiver ingen smerter og 100 angiver meget stærke smerter. En højere score betyder et dårligere resultat. Middelværdien af ​​skalaerne over en 7-dages periode rapporteres. For de dage, hvor en deltager ikke har et angreb, vil en score på 0 blive brugt. Den gennemsnitlige skala score for hvert symptom vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens vurdering af følelsesløshed under et Raynauds angreb
Tidsramme: Baseline til uge 16
Følelsesløshed på grund af Raynauds sygdom (karakteriseret som følelsesløshed under et Raynauds anfald) er defineret på en visuel analog skala, hvor 0 indikerer ingen følelsesløshed og 100 indikerer meget alvorlig følelsesløshed. En højere score betyder et dårligere resultat. Middelværdien af ​​skalaerne over en 7-dages periode rapporteres. For de dage, hvor en deltager ikke har et angreb, vil en score på 0 blive brugt. Den gennemsnitlige skala score for hvert symptom vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens vurdering af snurren under et Raynauds angreb
Tidsramme: Baseline til uge 16
Prikken på grund af Raynauds sygdom (karakteriseret som prikken under et Raynauds anfald) er defineret på en visuel analog skala, hvor 0 indikerer ingen prikken og 100 indikerer meget alvorlig prikken. En højere score betyder et dårligere resultat. Middelværdien af ​​skalaerne over en 7-dages periode rapporteres. For de dage, hvor en deltager ikke har et angreb, vil en score på 0 blive brugt. Den gennemsnitlige skala score for hvert symptom vil blive beregnet på tværs af 7-dages screening og uge 16 perioder for hver deltager.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i lægens vurdering af sværhedsgraden af ​​Raynauds sygdom
Tidsramme: Baseline til uge 16
Sværhedsgraden af ​​Raynauds fænomen, som vurderet af lægen, varierer fra 0 (slet ikke alvorligt) til 10 (ekstremt alvorligt). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i lægens vurdering af sværhedsgraden af ​​digitale sår
Tidsramme: Baseline til uge 16
Sværhedsgraden af ​​digitale sår, som vurderet af lægen, varierer fra 0 (slet ikke alvorlige) til 10 (ekstremt alvorlige). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens vurdering af sværhedsgraden af ​​Raynauds sygdom
Tidsramme: Baseline til uge 16
Sværhedsgraden af ​​Raynauds fænomen, som vurderet af patienten, varierer fra 0 (slet ikke alvorligt) til 10 (ekstremt alvorligt). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens vurdering af sværhedsgraden af ​​digitale sår
Tidsramme: Baseline til uge 16
Sværhedsgraden af ​​digitale sår, som vurderet af patienten, varierer fra 0 (slet ikke alvorlige) til 10 (ekstremt alvorlige). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i patientens globale vurdering for overordnet sygdom.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Denne vurdering repræsenterer patientens vurdering af patientens globale sklerodermi på en 0 (fremragende) -10 (ekstremt dårlig) Likert-skala. En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Physician's Global Assessment for Overall Disease.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Denne vurdering repræsenterer lægens vurdering af patientens aktuelle sygdomsaktivitet på en 0 (fremragende) -10 (ekstremt dårlig) Likert-skala. En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 fysisk funktion
Tidsramme: Baseline/Uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for det fysiske funktionsdomæne blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. bedre resultat).
Baseline/Uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 Angst
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for angstdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).y.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 depression
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for depressionsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 Fatigue
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for træthedsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 søvnforstyrrelse
Tidsramme: Baseline/Uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for søvnforstyrrelsesdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline/Uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 Smerteinterferens
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for smerteinterferensdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er gennemsnittet (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 Evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for evnen til at deltage i sociale roller og aktivitetsdomæne blev brugt, hvor 50 (10) er gennemsnittet (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. bedre resultat).
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i PROMIS-29 smerteintensitet
Tidsramme: Baseline til uge 16
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for smerteintensitetsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i den samlede HAQ-DI-score
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI overordnede score spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). Højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI påklædning og pleje
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Hygiene
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Opstår
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Reach
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI-spisning
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Grip
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Walking
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Common Daily Activities (IADL).
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i HAQ-DI Composite Score for håndfunktion
Tidsramme: Baseline til uge 16
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). Summen af ​​de individuelle score for påklædning, hygiejne og greb fra HAQ-DI definerer den sammensatte score for håndfunktion. HAQ-DI sammensatte score for håndfunktion spænder fra 0 (ingen handicap) til 9 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i total håndinvaliditet i systemisk sklerose-DU (HDISS-DU) score
Tidsramme: Baseline til uge 16
Spørgeskemaet Hand Disability in Systemic Sclerosis - Digital Ulcerosis (HDISS-DU) er et PRO-mål med 24 punkter. Hvert emne scores fra 1-6 (1=ja, uden besvær; 2=ja, med lidt besvær; 3=ja, med lidt besvær; 4=ja med meget besvær; 5=næsten umuligt at gøre & brugte upåvirket hånd kun; 6=umuligt). Den samlede HDISS-DU-score er gennemsnittet af gyldige elementer, der spænder fra 1 til 6. Højere score repræsenterer øget handicap i håndfunktion.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) Vurderer byrden af ​​digitale sår
Tidsramme: Baseline til uge 16
Scleroderma-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget fingersår forstyrrede daglige aktiviteter, varierer fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) Vurdering af Raynauds sygdom
Tidsramme: Baseline til uge 16
Scleroderma-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget Raynauds forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begrænser ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) Vurdering af gastrointestinal involvering
Tidsramme: Baseline til uge 16
Scleroderma-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget tarmproblemer forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) Vurderer vejrtrækning
Tidsramme: Baseline til uge 16
Scleroderma-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget vejrtrækningsproblemer forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Scleroderma-HAQ-DI Visual Analogue Scales (VAS) ved vurdering af samlet sygdom,
Tidsramme: Baseline til uge 16
Scleroderma-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for sygdoms sværhedsgrad går fra 0 (ingen sygdom) til 150 (meget alvorlig). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der oplever digital iskæmi, der kræver intravenøs prostacyclin eller digital koldbrand eller amputation under forsøget.
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der oplever digital iskæmi, der kræver intravenøs prostacyclin eller digital koldbrand eller amputation i den dobbeltblindede periode af forsøget. Disse resultater er indsamlet under Uønskede hændelser
Baseline til uge 16
Andel af deltagere, der udvikler osteomyelitis under forsøget
Tidsramme: Baseline til uge 16
Andelen af ​​deltagere, der udviklede osteomyelitis i den dobbeltblindede periode af forsøget. Osteomyelitis opsamles som en bivirkning.
Baseline til uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør VEGF i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør tPA i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør sE-Selectin i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør BFGF i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør VCAM-1 i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i vaskulær biomarkør ICAM i plasma
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline og uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dinesh Khanna, MD, MS

Samarbejdspartnere

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2016

Først opslået (Skøn)

27. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BAY63-2521

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner