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Riociguat dans les ulcères digitaux associés à la sclérodermie (RESCUE)

3 septembre 2019 mis à jour par: Dinesh Khanna, MD, MS

Une étude pilote multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Riociguat dans la sclérodermie - Ulcères digitaux associés

L'objectif principal de cette étude est de fournir des données préliminaires sur l'efficacité (charge nette des ulcères digitaux) et l'innocuité du riociguat administré 3 fois par jour (TID) par rapport au placebo chez les patients atteints d'ulcères digitaux associés à la sclérodermie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai clinique est une étude américaine, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, en groupes parallèles avec un total de 20 participants devant être randomisés (environ 10 participants dans le groupe riociguat et 10 dans le groupe placebo). De plus, un protocole standardisé de soin des plaies sera suivi par les enquêteurs et une photographie numérique sera prise de l'ulcère cardinal.

L'étude autorisera les médicaments standard de soins pour la gestion de l'UA en tant que traitement de fond. Ceux-ci peuvent inclure des inhibiteurs calciques, de l'aspirine à faible dose, des inhibiteurs de l'enzyme angiotensine, etc. et seront déterminés par le médecin local du participant.

La conception de l'étude comprend trois phases :

  • Phase de dépistage : jusqu'à 2 semaines
  • Phase de traitement en double aveugle : 16 semaines de traitement en double aveugle, consistant en :
  • Période de titration de la dose allant jusqu'à 8 semaines, et
  • Période de dosage stable jusqu'à 8 semaines
  • Phase d'extension en ouvert pour les participants avec DU actif à la fin de la phase de traitement en double aveugle ou développement d'un DU actif dans le mois suivant la fin de la phase en double aveugle, consistant en :
  • Phase de titration de la dose jusqu'à 8 semaines
  • Période de dosage stable pendant 8 semaines

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10035
        • Hospital of Special Surgery (HSS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé écrit signé
  2. Hommes ou femmes âgés de 18 ans et plus
  3. Diagnostic de sclérodermie systémique, tel que défini par la classification de SSc de 2013 de l'American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism
  4. Les patients devaient avoir au moins un UD ischémique actif visible au départ, situé au niveau ou en aval de l'articulation interphalangienne proximale, et qui s'est développé ou s'est aggravé dans les 8 semaines précédant le dépistage. REMARQUE : la présence d'escarres ne sera pas considérée comme un ulcère actif
  5. Les femmes en âge de procréer (FRP) doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif avant le traitement.
  6. FRP doit obtenir des tests de grossesse urinaires mensuels pendant le traitement et un mois après l'arrêt du traitement. Les femmes post-ménopausées (définies comme sans règles depuis au moins 1 an ou post-chirurgicales suite à une ovariectomie bilatérale) ne sont pas tenues de subir un test de grossesse.
  7. FRP et tous les participants masculins non vasectomisés doivent accepter d'utiliser une contraception fiable lorsqu'ils sont sexuellement actifs. (Pour les PRF, la « contraception adéquate » est définie comme toute combinaison d'au moins 2 méthodes efficaces de contraception, dont au moins une est une barrière physique (par exemple, préservatifs avec contraception hormonale ou implants ou contraceptifs oraux combinés, certains dispositifs intra-utérins) . Cela s'applique à partir du moment de la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à un mois après la dernière administration du médicament à l'étude.)
  8. Les corticostéroïdes oraux (≤ 10 mg/jour de prednisone ou équivalent), les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), les inhibiteurs des récepteurs de l'angiotensine, les inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) et les inhibiteurs calciques sont autorisés si le participant reçoit une dose stable pendant ≥ 2 semaines avant et y compris la visite de référence
  9. Capacité à respecter le calendrier des visites cliniques et les procédures liées à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. DU actif lié à la calcinose (tel qu'évalué par un examen clinique ou une évaluation radiographique lors du dépistage)

  2. Antécédents médicaux et chirurgicaux

    • Chirurgie majeure (y compris chirurgie articulaire) dans les 8 semaines précédant le dépistage
    • Participants ayant des antécédents de malignité au cours des 5 dernières années autres que les cancers des cellules cutanées autres que les mélanomes guéris par résection locale ou carcinome in situ

  3. Critères liés au foie

    - Insuffisance hépatique classée Child-Pugh C lors du dépistage (voir annexe 11.1 pour le tableau de classification) lors de la visite de dépistage

  4. Critères liés au rein

    • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 15 mL/min/1,73 m2 (formule MDRD) ou sous dialyse lors de la visite de dépistage
    • Critères liés au système cardiovasculaire
    • Pression artérielle systolique en position assise < 95 mmHg lors de la visite de dépistage
    • Fréquence cardiaque assise < 50 battements par minute (BPM) lors de la visite de dépistage
    • Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 % avant le dépistage par échocardiogramme effectué dans le cadre des soins cliniques

  5. Critères pulmonaires

    • État actif d'hémoptysie ou d'hémorragie pulmonaire, y compris les événements gérés par embolisation de l'artère bronchique
    • Tout antécédent d'embolisation de l'artère bronchique ou d'hémoptysie massive dans les 3 mois précédant le dépistage. Hémoptysie massive définie comme un saignement aigu > 240 ml sur une période de 24 heures ou un saignement récurrent > 100 ml/j sur plusieurs jours
    • HTAP nécessitant un traitement pharmacologique.
    • Maladie pulmonaire significative avec CVF ≤ 50 % de la valeur prédite, ou DLCO (non corrigée pour l'hémoglobine) ≤ 40 % de la valeur prédite

  6. Examens de laboratoire

    - Participants avec hémoglobine < 9,0 g/dL, nombre de globules blancs (GB) < 3 000/mm3 (< 3 × 109/L), nombre de plaquettes < 100 000/mm3 (< 3 × 109/L) lors de la visite de dépistage

  7. Traitement antérieur et concomitant

    • Utilisation concomitante de nitrates ou de donneurs de NO (tels que le nitrate d'amyle) sous quelque forme que ce soit, y compris topique ; les inhibiteurs de la phosphodiestérase (PDE) 5 (PDE5) (tels que le sildénafil, le tadalafil, le vardénafil); et les inhibiteurs non spécifiques de la PDE5 (théophylline, dipyridamole). Si le patient prend des inhibiteurs de la PDE5, un lavage de 3 jours est nécessaire pour le sildénafil et de 7 jours pour le tadalafil ou le vardénafil avant la visite de référence
    • Antagoniste des récepteurs de l'endothéline concomitant
    • Patients qui fument activement au moment du consentement. (Date d'arrêt de deux semaines avant le dépistage acceptable)
  8. Femmes enceintes ou allaitantes

  9. Autre

    • Toute autre condition ou thérapie qui rendrait le participant inapte à cette étude et ne permettra pas la participation à la période d'étude complète prévue
    • Participation à une autre étude clinique avec un médicament expérimental ou un dispositif médical dans les 30 jours précédant la randomisation (études cliniques de phase I-III)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: riociguat
Riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg et 2,5 mg administrés TID ; titration de la dose en commençant par 1,0 mg (titration planifiée toutes les 2 semaines, avec possibilité de réduction de la dose en fonction de la tolérance ; 0,5 mg est la dose la plus faible et 2,5 mg est la dose la plus élevée à administrer)
Médicament: Riociguat
riociguat 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg et 2,5 mg administrés TID ; titration de la dose en commençant par 1,0 mg (titration planifiée toutes les 2 semaines, avec possibilité de réduction de la dose en fonction de la tolérance ; 0,5 mg est la dose la plus faible et 2,5 mg est la dose la plus élevée à administrer)
Autres noms:
  • Adempas
Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo correspondants : 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg et 2,5 mg administrés TID ; titration de la dose en commençant par un comprimé placebo correspondant à 1,0 mg.
Médicament: Placebo
Placebo 0,5 mg, 1 mg, 1,5 mg, 2 mg et 2,5 mg administrés TID ;

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la fin du traitement en double aveugle (semaine 16) dans Digital Ulcer Net Burden
Délai: Du départ à la semaine 16
Le fardeau net des ulcères digitaux est défini comme le nombre total d'ulcères digitaux "actifs" et indéterminés lors d'une évaluation. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité. Un ulcère cicatrisé a une réépithélialisation complète.
Du départ à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants avec guérison de leur Cardinal DU à la semaine 16
Délai: Semaine 16
La proportion de participants dont l'ulcère digital actif a été identifié et désigné par l'investigateur comme ulcère cardinal au départ est guéri à la semaine 16. L'ulcère cardinal sera sélectionné par l'investigateur en fonction du jugement clinique selon lequel il était susceptible et évaluable pour la guérison. S'il existe plusieurs ulcères digitaux actifs, l'ulcère cardinal peut être soit l'ulcère le plus gros ou le plus douloureux, soit l'ulcère qui a le plus perturbé le patient. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme.
Semaine 16
Proportion de participants avec guérison de tous les DU au départ à la semaine 16
Délai: Semaine 16
La proportion de participants dont les UD de base sont considérés comme guéris (classés comme « guéris » et non « actifs » ou « indéterminés ») à la semaine 16. Tous les ulcères de base doivent être guéris pour que le participant soit classé comme ayant tous les ulcères de base guéris. Notez que ce point final ne tient pas compte du fait qu'un participant développe de nouveaux UD au cours de l'étude. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité. Un ulcère cicatrisé a une réépithélialisation complète.
Semaine 16
Proportion de participants sans DU à la semaine 16
Délai: Semaine 16
La proportion de participants sans ulcères digitaux à la semaine 16. Ce point final ne tient pas compte du nombre d'ulcères au départ ou au cours de l'étude ; seulement l'absence d'UD « actives » et « indéterminées » à la semaine 16. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité. Un ulcère cicatrisé a une réépithélialisation complète.
Semaine 16
Proportion de participants avec de nouveaux DU actifs et indéterminés au cours de la période en double aveugle
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants avec de nouvelles UD actives et indéterminées (c'est-à-dire absentes au départ) entre le départ et la semaine 16. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui développent des ulcères de pression à l'emplacement interphalangien distal (DIP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui développent une escarre DIP au départ jusqu'à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui développent des escarres à l'emplacement interphalangien proximal (IPP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui développent une escarre PIP au départ jusqu'à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui développent des escarres à l'emplacement métacarpo-phalangien (MCP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui développent une escarre MCP au départ jusqu'à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui développent des ulcères de pression aux coudes au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui développent une escarre au niveau des coudes au départ jusqu'à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants avec guérison de toutes les escarres au niveau de l'interphalangienne distale (DIP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants dont les ulcères de pression DIP au cours de la période en double aveugle ont été guéris à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants ayant guéri de toutes les escarres au niveau de l'interphalangienne proximale (PIP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants dont les escarres PIP au cours de la période en double aveugle ont été guéries à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants avec guérison de toutes les escarres au niveau des métacarpo-phalangiennes (MCP) au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants dont les escarres MCP au cours de la période en double aveugle ont été guéries à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants avec guérison de tous les ulcères de pression aux coudes au cours de la période en double aveugle.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants dont les escarres aux coudes au cours de la période en double aveugle ont été guéries à la semaine 16. L'ulcère de pression est défini comme un ulcère actif ou indéterminé. Un ulcère actif est défini comme une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité.
Du départ à la semaine 16
Temps de Guérison du Cardinal DU
Délai: Du départ à la semaine 16
Ceci est défini comme le nombre de semaines entre la randomisation et le début de la guérison, la fin de la période en double aveugle ou l'abandon. Les participants sont censurés s'ils abandonnent ou si leur DU cardinal n'a pas guéri à la fin de la période en double aveugle. Un ulcère digital actif doit être identifié et désigné par l'investigateur comme ulcère cardinal au départ. Si plusieurs ulcères digitaux sont qualifiés, l'ulcère cardinal peut être soit l'ulcère le plus gros ou le plus douloureux, soit l'ulcère qui dérange le plus le patient. L'ulcère cardinal sera sélectionné par l'investigateur en fonction du jugement clinique selon lequel il était susceptible et évaluable pour la guérison. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. La semaine 16 est définie comme la fin de la période en double aveugle ; cependant, le protocole autorisait une fenêtre de visite de +/- 4 semaines.
Du départ à la semaine 16
Temps de guérison de tous les DU de base
Délai: Du départ à la semaine 16
Ceci est défini comme le nombre de semaines entre la randomisation et la première de toutes les UD de référence guéries, la fin de la période en double aveugle ou l'abandon. Les participants sont censurés s'ils abandonnent ou si tous leurs DU de base n'ont pas guéri à la fin de la période en double aveugle. Un ulcère cicatrisé a une réépithélialisation complète. La semaine 16 est définie comme la fin de la période en double aveugle ; cependant, le protocole autorisait une fenêtre de visite de +/- 4 semaines.
Du départ à la semaine 16
Délai de développement d'une nouvelle DU (« active » ou « indéterminée »)
Délai: Du départ à la semaine 16
Ceci est défini comme le nombre de semaines entre la randomisation et la première des nouvelles DU, la fin de la période en double aveugle ou l'abandon. Les participants sont censurés s'ils abandonnent ou n'ont pas développé de nouveau DU à la fin de la période en double aveugle. Les ulcères actifs sont définis comme ayant une zone dénudée avec une bordure définie et une perte d'épithélialisation, une perte d'épiderme et de derme. Un ulcère indéterminé est défini comme une dénudation qui ne peut être visualisée et aucune autre caractéristique clinique d'activité. Un ulcère cicatrisé a une réépithélialisation complète. La semaine 16 est définie comme la fin de la période en double aveugle ; cependant, le protocole autorisait une fenêtre de visite de +/- 4 semaines.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans le score de condition de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
Le score de condition de Raynaud est une évaluation quotidienne par le patient de l'activité du phénomène de Raynaud à l'aide d'une échelle ordinale de 0 à 10. Il intègre la fréquence, la durée, la gravité et l'impact cumulés des attaques du phénomène de Raynaud, reflétant le degré global d'influence de Raynaud sur l'utilisation des mains du participant. Un score de 0 indique aucune difficulté et 10 indique une difficulté extrême avec l'état de Raynaud. Un score plus élevé signifie un résultat moins bon. Le score moyen sera calculé sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du nombre d'attaques de Raynaud/jour
Délai: Du départ à la semaine 16
Le nombre moyen d'attaques de Raynaud chaque jour sera calculé sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant. Pour les jours où un participant n'a pas d'attaque, un score de 0 sera utilisé.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la durée des attaques de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
La durée moyenne des attaques (en minutes) sera calculée sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant. Pour les jours où un participant n'a pas d'attaque, un score de 0 sera utilisé.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation de la douleur par le patient lors d'une crise de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
La douleur due à la maladie de Raynaud (caractérisée par une douleur lors d'une crise de Raynaud) est définie sur une échelle visuelle analogique, où 0 indique l'absence de douleur et 100 indique une douleur très intense. Un score plus élevé signifie un résultat moins bon. La moyenne des échelles sur une période de 7 jours est rapportée. Pour les jours où un participant n'a pas d'attaque, un score de 0 sera utilisé. Le score moyen de l'échelle pour chaque symptôme sera calculé sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le patient de l'engourdissement pendant une crise de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
L'engourdissement dû à la maladie de Raynaud (caractérisé par un engourdissement lors d'une crise de Raynaud) est défini sur une échelle visuelle analogique, où 0 indique aucun engourdissement et 100 indique un engourdissement très sévère. Un score plus élevé signifie un résultat moins bon. La moyenne des échelles sur une période de 7 jours est rapportée. Pour les jours où un participant n'a pas d'attaque, un score de 0 sera utilisé. Le score moyen de l'échelle pour chaque symptôme sera calculé sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le patient des picotements lors d'une attaque de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
Les picotements dus à la maladie de Raynaud (caractérisés par des picotements lors d'une crise de Raynaud) sont définis sur une échelle visuelle analogique, où 0 indique l'absence de picotements et 100 indique des picotements très intenses. Un score plus élevé signifie un résultat moins bon. La moyenne des échelles sur une période de 7 jours est rapportée. Pour les jours où un participant n'a pas d'attaque, un score de 0 sera utilisé. Le score moyen de l'échelle pour chaque symptôme sera calculé sur les périodes de dépistage de 7 jours et de la semaine 16 pour chaque participant.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le médecin de la gravité de la maladie de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
La gravité du phénomène de Raynaud, telle qu'évaluée par le médecin, varie de 0 (pas du tout grave) à 10 (extrêmement grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le médecin de la gravité des ulcères digitaux
Délai: Du départ à la semaine 16
La gravité des ulcères digitaux, telle qu'évaluée par le médecin, varie de 0 (pas du tout grave) à 10 (extrêmement grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le patient de la gravité de la maladie de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
La gravité du phénomène de Raynaud, telle qu'évaluée par le patient, varie de 0 (pas du tout grave) à 10 (extrêmement grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation par le patient de la gravité des ulcères digitaux
Délai: Du départ à la semaine 16
La gravité des ulcères digitaux, telle qu'évaluée par le patient, varie de 0 (pas du tout grave) à 10 (extrêmement grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation globale du patient pour la maladie globale.
Délai: Du départ à la semaine 16
Cette évaluation représente l'évaluation par le patient de sa sclérodermie globale sur une échelle de Likert de 0 (excellent) à 10 (extrêmement mauvais). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'évaluation globale du médecin pour la maladie globale.
Délai: Du départ à la semaine 16
Cette évaluation représente l'évaluation par le médecin de l'activité actuelle de la maladie du patient sur une échelle de Likert de 0 (excellent) à 10 (extrêmement médiocre). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la fonction physique PROMIS-29
Délai: Ligne de base/Semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine de la fonction physique a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés correspondent à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire un meilleur résultat).
Ligne de base/Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Anxiété
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine de l'anxiété a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un pire résultat).y.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Dépression
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine de la dépression a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un résultat pire).
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Fatigue
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine de la fatigue a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un résultat pire).
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Troubles du sommeil
Délai: Ligne de base/Semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine des troubles du sommeil a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un pire résultat).
Ligne de base/Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Interférence de la douleur
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine d'interférence de la douleur a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un résultat pire).
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Capacité à participer à des rôles et activités sociaux
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (T-score) pour la capacité à participer aux rôles et activités sociales a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés correspondent à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire un meilleur résultat).
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans PROMIS-29 Intensité de la douleur
Délai: Du départ à la semaine 16
Le Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) 29 mesures de la qualité de vie rapportées par la santé (PROMIS-29) ont été administrés. Le score transformé (score T) pour le domaine de l'intensité de la douleur a été utilisé, où 50 (10) est la moyenne (écart type) d'une population de référence pertinente. Des scores plus élevés équivaut à une plus grande partie du concept mesuré (c'est-à-dire, un résultat pire).
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du score HAQ-DI global
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le score global du HAQ-DI va de 0 (pas de handicap) à 3 (handicap sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'habillage et le toilettage HAQ-DI
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans HAQ-DI Hygiène
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans HAQ-DI survenant
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la portée HAQ-DI
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans l'alimentation HAQ-DI
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans HAQ-DI Grip
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la marche HAQ-DI
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans HAQ-DI Activités quotidiennes communes (IADL).
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (incapacité grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du score composite HAQ-DI pour la fonction de la main
Délai: Du départ à la semaine 16
Le HAQ-DI est l'indice d'invalidité de la question d'évaluation de la santé qui évalue l'étendue de la capacité fonctionnelle d'un patient. Le sous-score du HAQ-DI va de 0 (aucune incapacité) à 3 (handicap sévère). La somme des scores individuels pour l'habillage, l'hygiène et la préhension du HAQ-DI définit le score composite pour la fonction de la main. Le score composite HAQ-DI pour la fonction de la main va de 0 (aucune incapacité) à 9 (incapacité sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement du score d'invalidité totale de la main dans la sclérodermie systémique-DU (HDISS-DU) entre le départ et la semaine 16
Délai: Du départ à la semaine 16
Le questionnaire Hand Disability in Systemic Sclerosis - Digital Ulcers (HDISS-DU) est une mesure PRO de 24 items. Chaque élément est noté de 1 à 6 (1=oui, sans difficulté ; 2=oui, avec un peu de difficulté ; 3=oui, avec une certaine difficulté ; 4=oui avec beaucoup de difficulté ; 5=presque impossible à faire et utilisé la main non affectée seulement ; 6=impossible). Le score HDISS-DU total est la moyenne des items valides, allant de 1 à 6. Des scores plus élevés représentent une incapacité accrue dans le fonctionnement de la main.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans les échelles visuelles analogiques (EVA) Scleroderma-HAQ-DI évaluant le fardeau des ulcères digitaux
Délai: Du départ à la semaine 16
Sclérodermie-question d'évaluation de la santé Les échelles visuelles analogiques (EVA) de l'indice d'invalidité évaluent le fardeau des ulcères digitaux, de la maladie de Raynaud, de l'atteinte gastro-intestinale, de la respiration et de la maladie en général. L'échelle VAS pour déterminer dans quelle mesure les ulcères des doigts interfèrent avec les activités quotidiennes va de 0 (ne pas limiter les activités) à 150 (limitation très sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans les échelles visuelles analogiques (EVA) Scleroderma-HAQ-DI évaluant la maladie de Raynaud
Délai: Du départ à la semaine 16
Sclérodermie-question d'évaluation de la santé Les échelles visuelles analogiques (EVA) de l'indice d'invalidité évaluent le fardeau des ulcères digitaux, de la maladie de Raynaud, de l'atteinte gastro-intestinale, de la respiration et de la maladie en général. L'échelle VAS de l'interférence de Raynaud avec les activités quotidiennes va de 0 (ne limite pas les activités) à 150 (limitation très sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans les échelles visuelles analogiques (EVA) Scleroderma-HAQ-DI évaluant l'atteinte gastro-intestinale
Délai: Du départ à la semaine 16
Sclérodermie-question d'évaluation de la santé Les échelles visuelles analogiques (EVA) de l'indice d'invalidité évaluent le fardeau des ulcères digitaux, de la maladie de Raynaud, de l'atteinte gastro-intestinale, de la respiration et de la maladie en général. L'échelle EVA de l'interférence des problèmes intestinaux avec les activités quotidiennes va de 0 (ne pas limiter les activités) à 150 (limitation très sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans les échelles visuelles analogiques (EVA) Scleroderma-HAQ-DI évaluant la respiration
Délai: Du départ à la semaine 16
Sclérodermie-question d'évaluation de la santé Les échelles visuelles analogiques (EVA) de l'indice d'invalidité évaluent le fardeau des ulcères digitaux, de la maladie de Raynaud, de l'atteinte gastro-intestinale, de la respiration et de la maladie en général. L'échelle VAS de l'interférence des problèmes respiratoires avec les activités quotidiennes va de 0 (ne pas limiter les activités) à 150 (limitation très sévère). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans les échelles visuelles analogiques (EVA) Scleroderma-HAQ-DI évaluant la maladie globale,
Délai: Du départ à la semaine 16
Sclérodermie-question d'évaluation de la santé Les échelles visuelles analogiques (EVA) de l'indice d'invalidité évaluent le fardeau des ulcères digitaux, de la maladie de Raynaud, de l'atteinte gastro-intestinale, de la respiration et de la maladie en général. L'échelle EVA de gravité de la maladie va de 0 (pas de maladie) à 150 (très grave). Un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui souffrent d'ischémie digitale nécessitant de la prostacycline intraveineuse ou une gangrène digitale ou une amputation pendant l'essai.
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui souffrent d'ischémie digitale nécessitant une prostacycline intraveineuse ou une gangrène digitale ou une amputation pendant la période en double aveugle de l'essai. Ces résultats sont collectés dans les événements indésirables
Du départ à la semaine 16
Proportion de participants qui développent une ostéomyélite pendant l'essai
Délai: Du départ à la semaine 16
La proportion de participants qui ont développé une ostéomyélite au cours de la période en double aveugle de l'essai. L'ostéomyélite est collectée en tant qu'événement indésirable.
Du départ à la semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire VEGF dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire tPA dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire sE-sélectine dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire BFGF dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire VCAM-1 dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 du biomarqueur vasculaire ICAM dans le plasma
Délai: Ligne de base et Semaine 16
Ligne de base et Semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dinesh Khanna, MD, MS

Collaborateurs

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

24 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

24 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2016

Première publication (Estimation)

27 septembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BAY63-2521

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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